Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Debio 4326 hos pædiatriske deltagere, der modtager gonadotropin-frigivende hormonagonistterapi til central tidlig pubertet (LIBELULA)

26. maj 2026 opdateret af: Debiopharm International SA

En åben-label, single-arm, multi-center, fase 3 undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Debio 4326, en triptorelin 12-måneders formulering, i pædiatriske deltagere, der modtager gonadotropin-frigivende hormonagonist terapi for central precocious Pubertet

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​Debio 4326 til at undertrykke serum luteiniserende hormon (LH) til præpubertale niveauer 52 uger efter den første Debio 4326-injektion hos pædiatriske deltagere, der modtager gonadotropin-frigørende hormonagonist (GnRHa) til central pubertetsterapi. (CPP).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

56

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabólicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Médicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
        • Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul, Brasilien, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brasilien, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brasilien, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clínica
      • São Paulo, Brasilien, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • Votuporanga, Brasilien, 15501-405
        • INTEGRAL Pesquisa e Ensino
  • Chile
      • Antofagasta, Chile, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chile, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology
  • Mexico
      • Monterrey, Mexico, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af central tidlig pubertet og i øjeblikket i behandling med GnRHa.
  2. Begyndende udvikling af kønskarakteristika (dvs. brystudvikling hos piger eller testikelforstørrelse hos drenge ifølge Tanner-metoden) før 8-årsalderen hos piger og 9 år hos drenge.
  3. I første omgang er kun deltagere i alderen (a) 5 til 8 år inklusive (dvs. <9 år) berettigede. Sponsoren afgør baseret på anbefaling fra DMC efter den foreløbige analyse, om deltagere i alderen 2 til 4 år inklusive (dvs. <5 år) og/eller 9 til 10 år inklusive (dvs. <11 år) kan rekrutteres.
  4. Deltager skal modtage mindst 1 års GnRHa-behandling fra studiebehandlingens start.
  5. Start af indledende GnRHa-behandling senest 18 måneder efter indtræden af ​​de første tegn på central tidlig pubertet (CPP).
  6. Forskel mellem knoglealder (Greulich og Pyle-metoden) og kronologisk alder på ≥1 år baseret på historiske værdier ved påbegyndelsen af ​​GnRHa-behandlingen.
  7. Pubertal-type LH-respons efter en GnRH/GnRHa-stimuleringstest eller tilfældigt ikke-stimuleret serum (hvis det betragtes som lokal plejestandard), baseret på historiske værdier før påbegyndelse af GnRHa-behandling.
  8. Klinisk evidens for pubertet, defineret som Tanner Staging ≥2 for brystudvikling for piger og testikelvolumen ≥4 mL (cc) for drenge, før påbegyndelse af GnRHa-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gonadotropin-uafhængig (perifer) tidlig pubertet: gonadotropin-uafhængig gonadal eller adrenal kønssteroidsekretion.
  2. Ikke-progresserende, isoleret for tidlig larkelse forud for den indledende GnRHa-behandling.
  3. Tilstedeværelse af en ustabil intrakraniel tumor eller en intrakraniel tumor, der potentielt kræver neurokirurgi eller cerebral bestråling. Deltagere med hamartomer, der ikke kræver operation, er kvalificerede.
  4. Enhver anden tilstand eller kronisk sygdom, der muligvis forstyrrer væksten (f.eks. nyresvigt, diabetes, moderat til svær skoliose, tidligere behandlet intrakraniel tumor).
  5. Bortset fra GnRHa-behandling, enhver igangværende behandling med en potentiel effekt på serumniveauer af gonadotropiner eller kønssteroider eller muligvis forstyrrende vækst.
  6. Tidligere eller nuværende behandling med medroxyprogesteronacetat, væksthormon eller insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1).
  7. Diagnose af kort statur, dvs. mere end 2,25 standardafvigelser (SD) under middelhøjden for alder.
  8. Kendt historie med anfald, epilepsi og/eller forstyrrelser i centralnervesystemet, der kan have været forbundet med anfald eller kramper.
  9. Før (inden for 2 måneder efter start af studiebehandlingen) eller aktuel brug af medicin, der har været forbundet med anfald eller kramper.
  10. Brug af antikoagulantia (heparin eller coumarinderivater).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Debio 4326
Deltagerne vil modtage den første injektion af Debio 4326 på dag 1 i del A efterfulgt af en anden injektion 52 uger senere i del B af undersøgelsen.
Medicin: Debio 4326
Indgivet som en intramuskulær (IM) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Procentdel af deltagere med undertrykkelse af gonadotropinfrigivende hormonagoniststimuleret serumluteiniserende hormon (LH) til mindre end eller lig med (≤)5 internationale enheder pr. liter (IE/L)
Tidsramme: Uge 52 i del A
Uge 52 i del A

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Ændring fra baseline i kropsmasseindeks
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Antal deltagere med erytem, ​​hævelse og induration på injektionsstedet umiddelbart og 2 timer efter hver Debio 4326-injektion i henhold til efterforskerens vurdering
Tidsramme: Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Del A og B: Antal deltagere med smerter på injektionsstedet umiddelbart og 2 timer efter hver Debio 4326-injektion ifølge deltagerens vurdering ved brug af Wong-Baker FACES® smertevurderingsskalaen
Tidsramme: Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere, der ikke udviser det akutte-på-kroniske (AOC) fænomen
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis på dag 3 i både del A og B
Op til 48 timer efter dosis på dag 3 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere med stimuleret serum LH ≤5 IE/L
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere med stimuleret serum LH ≤4 IE/L
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Antal deltagere med ændring i hormonniveauer
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Følgende hormoner vil blive vurderet: basal LH, follikelstimulerende hormon (FSH), østradiol, testosteron, GnRHa-stimuleret LH og GnRHa-stimuleret FSH.
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af piger med præpubertalt serumestradiol <20 pg/ml (<73 pmol/L)
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af drenge med testosteron <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Ændring fra baseline i højde-for-alder Z-score
Tidsramme: Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Antal deltagere med ændring fra baseline i væksthastighed
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Procentdel af deltagere, hvor knoglealderen/kronologisk alder ikke steg i forhold til baseline
Tidsramme: Del A: Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Del A: Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere, der opnår stabilisering af seksuel modning (regression eller stabilisering sammenlignet med baseline ved Tanner Staging)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26 og 52 i både del A og B
Baseline, uge ​​26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af piger med regression af livmoderlængde (ved brug af transabdominal ultralyd)
Tidsramme: Uge 26 og 52 i både del A og B
Uge 26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af drenge uden progression af testisvolumener (klinisk vurdering med orkidometer)
Tidsramme: Uge 26 og 52 i både del A og B
Uge 26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Plasmakoncentration af triptorelin
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del A og 64 uger i del B
Farmakokinetikken (PK) af triptorelin vil blive evalueret i plasma.
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del A og 64 uger i del B
Procentdel af deltagere med stimulerede serum-LH-niveauer større end (>)5 IE/L ved postbehandlingsbesøg (PTV)
Tidsramme: 64 uger efter den sidste Debio 4326 injektion i del A eller B
Dette resultatmål vil kun blive analyseret hos deltagere, der stopper al hormonbehandling med enhver GnRHa ved behandlingens afslutning (EOT).
64 uger efter den sidste Debio 4326 injektion i del A eller B
Del B: Akkumuleringsforhold på maksimal serumkoncentration (RacCmax)
Tidsramme: På flere tidspunkter efter dosis op til 48 timer (dag 2) i del B
På flere tidspunkter efter dosis op til 48 timer (dag 2) i del B
Del B: Akkumuleringsforhold på serumkoncentration ved slutningen af ​​doseringsintervallet (RacCtrough)
Tidsramme: På flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del B
På flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del B

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Debiopharm International SA

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Debiopharm International SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2023

Først opslået (Faktiske)

13. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Debio 4326-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Central tidlig pubertet

Kliniske forsøg med Debio 4326

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner