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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Debio 4326 in partecipanti pediatrici che ricevono terapia con agonisti dell'ormone rilasciante le gonadotropine per la pubertà precoce centrale (LIBELULA)

26 maggio 2026 aggiornato da: Debiopharm International SA

Uno studio di fase 3 in aperto, a braccio singolo, multicentrico sull'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Debio 4326, una formulazione di triptorelina per 12 mesi, in partecipanti pediatrici che ricevono terapia con agonisti dell'ormone rilasciante gonadotropina per precoce centrale Pubertà

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di Debio 4326 nella soppressione dell'ormone luteinizzante (LH) sierico a livelli prepuberali 52 settimane dopo la prima iniezione di Debio 4326 in partecipanti pediatrici che ricevono terapia con agonisti dell'ormone di rilascio delle gonadotropine (GnRHa) per la pubertà precoce centrale (CPP).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

56

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabólicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Médicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
        • Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brasile
      • Brasília, Brasile, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brasile, 60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul, Brasile, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brasile, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brasile, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clínica
      • São Paulo, Brasile, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • Votuporanga, Brasile, 15501-405
        • INTEGRAL Pesquisa e Ensino
  • Chile
      • Antofagasta, Chile, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chile, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Messico
      • Monterrey, Messico, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di pubertà precoce centrale e attualmente in terapia con GnRHa.
  2. Inizio dello sviluppo delle caratteristiche sessuali (ad esempio sviluppo del seno nelle ragazze o ingrossamento dei testicoli nei ragazzi secondo il metodo Tanner) prima degli 8 anni nelle ragazze e dei 9 anni nei ragazzi.
  3. Inizialmente, sono ammissibili solo i partecipanti di età (a) compresa tra 5 e 8 anni compresi (ovvero <9 anni). Lo Sponsor determinerà, in base alla raccomandazione del DMC in seguito all'analisi provvisoria, se i partecipanti di età compresa tra 2 e 4 anni inclusi (ovvero, <5 anni) e/o tra 9 e 10 anni inclusi (ovvero, <11 anni) possono essere reclutati.
  4. Il partecipante dovrà ricevere almeno 1 anno di terapia con GnRHa dall'inizio del trattamento in studio.
  5. Inizio della terapia iniziale con GnRHa entro e non oltre 18 mesi dalla comparsa dei primi segni di pubertà precoce centrale (CPP).
  6. Differenza tra età ossea (metodo Greulich e Pyle) ed età cronologica di ≥ 1 anno basata su valori storici all'inizio della terapia con GnRHa.
  7. Risposta dell'LH di tipo puberale dopo un test di stimolazione con GnRH/GnRHa o siero casuale non stimolato (se considerato standard di cura locale), basato su valori storici prima dell'inizio della terapia con GnRHa.
  8. Evidenza clinica della pubertà, definita come stadio di Tanner ≥2 per lo sviluppo del seno per le ragazze e volume testicolare ≥4 mL (cc) per i ragazzi, prima dell'inizio della terapia con GnRHa.

Criteri di esclusione:

  1. Pubertà precoce (periferica) gonadotropina-indipendente: secrezione di steroidi sessuali gonadici o surrenali gonadotropina-indipendenti.
  2. Telarca prematuro isolato e non progressivo prima della terapia iniziale con GnRHa.
  3. Presenza di un tumore intracranico instabile o di un tumore intracranico che potenzialmente richiede neurochirurgia o irradiazione cerebrale. Sono idonei i partecipanti con amartomi che non richiedono un intervento chirurgico.
  4. Qualsiasi altra condizione o malattia cronica che possa interferire con la crescita (ad esempio, insufficienza renale, diabete, scoliosi da moderata a grave, tumore intracranico precedentemente trattato).
  5. Oltre alla terapia con GnRHa, qualsiasi trattamento in corso con un potenziale effetto sui livelli sierici di gonadotropine o steroidi sessuali o che possa interferire con la crescita.
  6. Terapia precedente o attuale con medrossiprogesterone acetato, ormone della crescita o fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1).
  7. Diagnosi di bassa statura, cioè più di 2,25 deviazioni standard (SD) al di sotto dell'altezza media per età.
  8. Anamnesi nota di convulsioni, epilessia e/o disturbi del sistema nervoso centrale che potrebbero essere stati associati a convulsioni o convulsioni.
  9. Uso precedente (entro 2 mesi dall'inizio del trattamento in studio) o attuale di farmaci che sono stati associati a convulsioni o convulsioni.
  10. Uso di anticoagulanti (derivati ​​dell'eparina o della cumarina).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Debio4326
I partecipanti riceveranno la prima iniezione di Debio 4326, il giorno 1 nella Parte A, seguita da una seconda iniezione 52 settimane dopo nella Parte B dello studio.
Droga: Debio4326
Somministrato come iniezione intramuscolare (IM).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Percentuale di partecipanti con soppressione dell'ormone luteinizzante sierico stimolato dagli agonisti dell'ormone di rilascio delle gonadotropine (LH) inferiore o uguale a (≤) 5 unità internazionali per litro (UI/L)
Lasso di tempo: Settimana 52 nella parte A
Settimana 52 nella parte A

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti A e B: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi di particolare interesse (AESI) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Fino a 104 settimane
Fino a 104 settimane
Parti A e B: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 104 settimane
Fino a 104 settimane
Parti A e B: variazione rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Fino a 104 settimane
Fino a 104 settimane
Parti A e B: variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea
Lasso di tempo: Fino a 104 settimane
Fino a 104 settimane
Parti A e B: numero di partecipanti con eritema, gonfiore e indurimento nel sito di iniezione immediatamente e 2 ore dopo ciascuna iniezione di Debio 4326 secondo la valutazione dello sperimentatore
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la dose il Giorno 1 in entrambe le Parti A e B
Fino a 2 ore dopo la dose il Giorno 1 in entrambe le Parti A e B
Parti A e B: numero di partecipanti con dolore al sito di iniezione immediatamente e 2 ore dopo ciascuna iniezione di Debio 4326 secondo la valutazione del partecipante utilizzando la scala di valutazione del dolore FACES® di Wong-Baker
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la dose il Giorno 1 in entrambe le Parti A e B
Fino a 2 ore dopo la dose il Giorno 1 in entrambe le Parti A e B
Parti A e B: percentuale di partecipanti che non presentano il fenomeno acuto su cronico (AOC)
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose il Giorno 3 in entrambe le Parti A e B
Fino a 48 ore dopo la dose il Giorno 3 in entrambe le Parti A e B
Parti A e B: percentuale di partecipanti con LH sierico stimolato ≤5 UI/L
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: percentuale di partecipanti con LH sierico stimolato ≤4 UI/L
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: numero di partecipanti con cambiamenti nei livelli ormonali
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Verranno valutati i seguenti ormoni: LH basale, ormone follicolo-stimolante (FSH), estradiolo, testosterone, LH stimolato da GnRHa e FSH stimolato da GnRHa.
Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: percentuale di ragazze con estradiolo sierico in età prepuberale <20 pg/ml (<73 pmol/l)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: percentuale di ragazzi con testosterone <30 ng/dl (<1,0 nmol/l)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: variazione rispetto al basale del punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Riferimento, fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Riferimento, fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nella velocità di crescita
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Percentuale di partecipanti in cui l'età ossea/età cronologica non è aumentata rispetto al basale
Lasso di tempo: Parte A: riferimento, fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parte A: riferimento, fino alla settimana 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: percentuale di partecipanti che raggiungono la stabilizzazione della maturazione sessuale (regressione o stabilizzazione rispetto al basale mediante stadiazione di Tanner)
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 26 e 52 in entrambe le parti A e B
Riferimento, settimane 26 e 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: percentuale di ragazze con regressione della lunghezza uterina (utilizzando l'ecografia transaddominale)
Lasso di tempo: Settimane 26 e 52 in entrambe le parti A e B
Settimane 26 e 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: Percentuale di ragazzi con assenza di progressione dei volumi dei testicoli (valutazione clinica con orchidometro)
Lasso di tempo: Settimane 26 e 52 in entrambe le parti A e B
Settimane 26 e 52 in entrambe le parti A e B
Parti A e B: Concentrazione plasmatica della triptorelina
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali post-dose fino a 52 settimane nella Parte A e 64 settimane nella Parte B
La farmacocinetica (PK) della triptorelina sarà valutata nel plasma.
Pre-dose e in più punti temporali post-dose fino a 52 settimane nella Parte A e 64 settimane nella Parte B
Percentuale di partecipanti con livelli sierici di LH stimolati superiori a (>) 5 UI/L alla visita post trattamento (PTV)
Lasso di tempo: 64 settimane dopo l'ultima iniezione di Debio 4326 nella Parte A o B
Questa misura di risultato sarà analizzata solo nei partecipanti che interrompono tutto il trattamento ormonale con qualsiasi GnRHa alla fine del trattamento (EOT).
64 settimane dopo l'ultima iniezione di Debio 4326 nella Parte A o B
Parte B: Rapporto di accumulo sulla concentrazione sierica massima (RacCmax)
Lasso di tempo: In più punti temporali post-dose fino a 48 ore (giorno 2) nella Parte B
In più punti temporali post-dose fino a 48 ore (giorno 2) nella Parte B
Parte B: Rapporto di accumulo sulla concentrazione sierica alla fine dell'intervallo di dosaggio (RacCtrough)
Lasso di tempo: In più punti temporali post-dose fino a 52 settimane nella Parte B
In più punti temporali post-dose fino a 52 settimane nella Parte B

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Debiopharm International SA

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Debiopharm International SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Debio 4326-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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