Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de Debio 4326 em participantes pediátricos que recebem terapia com agonista do hormônio liberador de gonadotrofina para puberdade precoce central (LIBELULA)
21 de agosto de 2026 atualizado por: Debiopharm International SA
Um estudo aberto, de braço único, multicêntrico, de fase 3 sobre a eficácia, segurança e farmacocinética de Debio 4326, uma formulação de triptorelina de 12 meses, em participantes pediátricos que estão recebendo terapia com agonista do hormônio liberador de gonadotrofina para tratamento precoce central Puberdade
O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia de Debio 4326 na supressão do hormônio luteinizante sérico (LH) para níveis pré-púberes 52 semanas após a primeira injeção de Debio 4326 em participantes pediátricos recebendo terapia com agonista do hormônio liberador de gonadotrofina (GnRHa) para puberdade precoce central (CPP).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
56
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
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Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
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Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
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Brasília, Brasil, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
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Fortaleza, Brasil, 60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
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Lago Sul, Brasil, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
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Porto Alegre, Brasil, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
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São Paulo, Brasil, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
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São Paulo, Brasil, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
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Votuporanga, Brasil, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
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Antofagasta, Chile, 1271987
- ENDOMET
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Santiago, Chile, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
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Monterrey, México, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de puberdade precoce central e atualmente recebendo terapia com GnRHa.
- Início do desenvolvimento das características sexuais (isto é, desenvolvimento das mamas nas meninas ou aumento testicular nos meninos, de acordo com o método de Tanner) antes dos 8 anos de idade nas meninas e dos 9 anos nos meninos.
- Inicialmente, apenas participantes com idade (a) de 5 a 8 anos inclusive (ou seja, <9 anos) são elegíveis. O Patrocinador determinará, com base na recomendação do DMC, após a análise provisória, se os participantes com idade entre 2 e 4 anos inclusive (ou seja, <5 anos) e/ou entre 9 e 10 anos inclusive (ou seja, <11 anos) podem ser recrutados.
- O participante receberá pelo menos 1 ano de terapia com GnRHa desde o início do tratamento do estudo.
- Início da terapia inicial com GnRHa no máximo 18 meses após o início dos primeiros sinais de puberdade precoce central (PPC).
- Diferença entre idade óssea (método Greulich e Pyle) e idade cronológica ≥1 ano com base em valores históricos no início da terapia com GnRHa.
- Resposta de LH do tipo puberal após um teste de estimulação de GnRH/GnRHa, ou soro aleatório não estimulado (se considerado padrão local de tratamento), com base em valores históricos antes do início da terapia com GnRHa.
- Evidência clínica de puberdade, definida como Estadiamento de Tanner ≥2 para desenvolvimento mamário para meninas e volume testicular ≥4 mL (cc) para meninos, antes do início da terapia com GnRHa.
Critério de exclusão:
- Puberdade precoce independente de gonadotrofina (periférica): secreção gonadal ou adrenal de esteróides sexuais independente de gonadotrofina.
- Telarca prematura isolada e sem progressão antes da terapia inicial com GnRHa.
- Presença de um tumor intracraniano instável ou de um tumor intracraniano que potencialmente exija neurocirurgia ou irradiação cerebral. Participantes com hamartomas que não necessitam de cirurgia são elegíveis.
- Qualquer outra condição ou doença crônica que possa interferir no crescimento (por exemplo, insuficiência renal, diabetes, escoliose moderada a grave, tumor intracraniano previamente tratado).
- Além da terapia com GnRHa, qualquer tratamento contínuo com potencial efeito nos níveis séricos de gonadotrofinas ou esteróides sexuais, ou possivelmente interferindo no crescimento.
- Terapia anterior ou atual com acetato de medroxiprogesterona, hormônio do crescimento ou fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1).
- Diagnóstico de baixa estatura, ou seja, mais de 2,25 desvios padrão (DP) abaixo da média de altura para idade.
- História conhecida de convulsões, epilepsia e/ou distúrbios do sistema nervoso central que podem ter sido associados a convulsões ou convulsões.
- Uso anterior (dentro de 2 meses do início do tratamento do estudo) ou atual de medicamentos que foram associados a convulsões ou convulsões.
- Uso de anticoagulantes (heparina ou derivados cumarínicos).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Débio 4326
Os participantes receberão a primeira injeção de Debio 4326, no Dia 1 na Parte A, seguida por uma segunda injeção 52 semanas depois na Parte B do estudo.
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Administrado como injeção intramuscular (IM)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte A: Porcentagem de participantes com supressão do hormônio luteinizante sérico (LH) estimulado por agonista do hormônio liberador de gonadotrofina para menor ou igual a (≤) 5 unidades internacionais por litro (UI/L)
Prazo: Semana 52 na Parte A
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Semana 52 na Parte A
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Partes A e B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos de interesse especial (AESIs) e TEAEs graves
Prazo: Até 104 semanas
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Até 104 semanas
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Partes A e B: Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Até 104 semanas
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Até 104 semanas
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Partes A e B: Mudança da linha de base no peso corporal
Prazo: Até 104 semanas
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Até 104 semanas
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Partes A e B: Mudança da linha de base no Índice de Massa Corporal
Prazo: Até 104 semanas
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Até 104 semanas
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Partes A e B: Número de participantes com eritema, inchaço e endurecimento no local da injeção imediatamente e 2 horas após cada injeção de Debio 4326 de acordo com a avaliação do investigador
Prazo: Até 2 horas após a dose no Dia 1 nas Partes A e B
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Até 2 horas após a dose no Dia 1 nas Partes A e B
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Partes A e B: Número de participantes com dor no local da injeção imediatamente e 2 horas após cada injeção de Debio 4326 de acordo com a avaliação do participante usando a escala de avaliação de dor Wong-Baker FACES®
Prazo: Até 2 horas após a dose no Dia 1 nas Partes A e B
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Até 2 horas após a dose no Dia 1 nas Partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de participantes que não apresentam o fenômeno agudo sobre crônico (AOC)
Prazo: Até 48 horas após a dose no Dia 3 nas Partes A e B
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Até 48 horas após a dose no Dia 3 nas Partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de participantes com LH sérico estimulado ≤5 UI/L
Prazo: Até a semana 52 nas partes A e B
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Até a semana 52 nas partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de participantes com LH sérico estimulado ≤4 UI/L
Prazo: Até a semana 52 nas partes A e B
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Até a semana 52 nas partes A e B
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Partes A e B: Número de participantes com alteração nos níveis hormonais
Prazo: Até a semana 52 nas partes A e B
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Os seguintes hormônios serão avaliados: LH basal, hormônio folículo-estimulante (FSH), estradiol, testosterona, LH estimulado por GnRHa e FSH estimulado por GnRHa.
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Até a semana 52 nas partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de meninas com estradiol sérico pré-púbere <20 pg/mL (<73 pmol/L)
Prazo: Até a semana 52 nas partes A e B
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Até a semana 52 nas partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de meninos com testosterona <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Prazo: Até a semana 52 nas partes A e B
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Até a semana 52 nas partes A e B
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Partes A e B: Mudança da linha de base na pontuação Z de altura para idade
Prazo: Linha de base, até a semana 52 nas partes A e B
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Linha de base, até a semana 52 nas partes A e B
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Partes A e B: Número de participantes com mudança em relação à linha de base na velocidade de crescimento
Prazo: Até a semana 52 nas partes A e B
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Até a semana 52 nas partes A e B
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Porcentagem de participantes nos quais a idade óssea/idade cronológica não aumentou em relação à linha de base
Prazo: Parte A: Linha de base, até a Semana 52 nas Partes A e B
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Parte A: Linha de base, até a Semana 52 nas Partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de participantes que alcançam a estabilização da maturação sexual (regressão ou estabilização em comparação com a linha de base pelo estadiamento de Tanner)
Prazo: Linha de base, semanas 26 e 52 nas partes A e B
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Linha de base, semanas 26 e 52 nas partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de meninas com regressão do comprimento uterino (usando ultrassom transabdominal)
Prazo: Semanas 26 e 52 nas Partes A e B
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Semanas 26 e 52 nas Partes A e B
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Partes A e B: Porcentagem de meninos com ausência de progressão dos volumes testiculares (avaliação clínica com orquidômetro)
Prazo: Semanas 26 e 52 nas Partes A e B
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Semanas 26 e 52 nas Partes A e B
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Partes A e B: Concentração Plasmática de Triptorelina
Prazo: Pré-dose e em vários momentos pós-dose até 52 semanas na Parte A e 64 semanas na Parte B
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A farmacocinética (PK) da triptorelina será avaliada no plasma.
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Pré-dose e em vários momentos pós-dose até 52 semanas na Parte A e 64 semanas na Parte B
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Porcentagem de participantes com níveis séricos de LH estimulados superiores a (>) 5 UI/L na consulta pós-tratamento (PTV)
Prazo: 64 semanas após a última injeção de Debio 4326 na Parte A ou B
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Esta medida de resultado será analisada apenas em participantes que interromperem todo o tratamento hormonal com qualquer GnRHa no final do tratamento (EOT).
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64 semanas após a última injeção de Debio 4326 na Parte A ou B
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Parte B: Taxa de acumulação na concentração sérica máxima (RacCmax)
Prazo: Em vários momentos pós-dose até 48 horas (Dia 2) na Parte B
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Em vários momentos pós-dose até 48 horas (Dia 2) na Parte B
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Parte B: Taxa de acumulação na concentração sérica no final do intervalo de dosagem (RacCtrough)
Prazo: Em vários momentos pós-dose até 52 semanas na Parte B
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Em vários momentos pós-dose até 52 semanas na Parte B
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Debiopharm International SA
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de julho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
13 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Debio 4326-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .