Tutkimus Debio 4326:n tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi lapsipotilailla, jotka saavat gonadotropiinia vapauttavan hormonin agonistihoitoa keskivarhaisessa murrosiässä (LIBELULA)
perjantai 21. elokuuta 2026 päivittänyt: Debiopharm International SA
Avoin, yksihaarainen, monikeskus, 3. vaiheen tutkimus Debio 4326:n tehosta, turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta, 12 kuukauden triptoreliinivalmisteesta, lapsipotilailla, jotka saavat gonadotropiinia vapauttavaa hormonia Preco Theraus -agonistia varten Murrosikä
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Debio 4326:n tehoa seerumin luteinisoivan hormonin (LH) suppressoinnissa ennen puberteettia edeltävälle tasolle 52 viikkoa ensimmäisen Debio 4326 -injektion jälkeen lapsipotilailla, jotka saavat gonadotropiinia vapauttavan hormonin agonisti (GnRHa) -hoitoa keskivarhaisen murrosiän vuoksi. (CPP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
56
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
-
Buenos Aires, Argentiina, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
-
Mar del Plata, Argentiina, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
-
San Miguel de Tucumán, Argentiina, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
-
-
-
-
-
Brasília, Brasilia, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
-
Fortaleza, Brasilia, 60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
-
Lago Sul, Brasilia, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
-
Porto Alegre, Brasilia, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
-
São Paulo, Brasilia, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
-
São Paulo, Brasilia, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
-
Votuporanga, Brasilia, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
-
-
-
-
-
Antofagasta, Chile, 1271987
- ENDOMET
-
Santiago, Chile, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
-
-
-
-
-
Monterrey, Meksiko, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Keskeisen varhaisen murrosiän diagnoosi ja tällä hetkellä GnRHa-hoito.
- Sukupuoliominaisuuksien kehittyminen (ts. rintojen kehitys tytöillä tai kivesten suureneminen pojilla Tanner-menetelmän mukaan) ennen 8-vuotiaana tytöillä ja 9-vuotiailla pojilla.
- Aluksi vain (a) 5–8-vuotiaat (eli alle 9-vuotiaat) osallistujat ovat kelvollisia. Sponsori päättää DMC:n suosituksen perusteella välianalyysin jälkeen, voidaanko 2–4-vuotiaita (eli <5 vuotta) ja/tai 9–10-vuotiaita (eli <11 vuotta) osallistujia värvätä.
- Osallistuja saa vähintään 1 vuoden GnRHa-hoitoa tutkimushoidon aloittamisesta.
- Aloitus GnRHa-hoito on aloitettava viimeistään 18 kuukauden kuluttua ensimmäisten keskeisen varhaismurrosiän (CPP) merkkien alkamisesta.
- Ero luun iän (Greulich- ja Pylen menetelmä) ja kronologisen iän välillä ≥1 vuosi perustuen historiallisiin arvoihin GnRHa-hoidon alussa.
- Murrosikäisen tyypin LH-vaste GnRH/GnRHa-stimulaatiotestin jälkeen tai satunnainen stimuloimaton seerumi (jos sitä pidetään paikallisena hoitostandardina), joka perustuu historiallisiin arvoihin ennen GnRHa-hoidon aloittamista.
- Kliininen näyttö murrosiästä, joka määritellään Tanner-vaiheena ≥2 rintojen kehitykselle tytöillä ja kivesten tilavuudeksi ≥4 ml (cc) pojille ennen GnRHa-hoidon aloittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Gonadotropiinista riippumaton (perifeerinen) varhainen murrosikä: gonadotropiinista riippumaton sukurauhasen tai lisämunuaisen sukupuolisteroidieritys.
- Ei-etenevä, eristetty ennenaikainen larche ennen ensimmäistä GnRHa-hoitoa.
- Epästabiili kallonsisäinen kasvain tai mahdollisesti neurokirurgiaa tai aivosäteilytystä vaativa kallonsisäinen kasvain. Osallistujat, joilla on hamartoomia, jotka eivät vaadi leikkausta, ovat kelpoisia.
- Mikä tahansa muu kasvua mahdollisesti häiritsevä tila tai krooninen sairaus (esim. munuaisten vajaatoiminta, diabetes, kohtalainen tai vaikea skolioosi, aiemmin hoidettu kallonsisäinen kasvain).
- Muu kuin GnRHa-hoito, mikä tahansa meneillään oleva hoito, jolla voi olla vaikutusta seerumin gonadotropiinien tai sukupuolisteroidien tasoihin tai joka mahdollisesti häiritsee kasvua.
- Aikaisempi tai nykyinen hoito medroksiprogesteroniasetaatilla, kasvuhormonilla tai insuliinin kaltaisella kasvutekijä 1:llä (IGF-1).
- Diagnoosi lyhytkasvuisuus eli yli 2,25 standardipoikkeamaa (SD) alle iän keskipituuden.
- Tunnettu kohtausten, epilepsian ja/tai keskushermoston häiriöiden historia, joihin on saattanut liittyä kohtauksia tai kouristuksia.
- Aikaisempi (2 kuukauden sisällä tutkimushoidon aloittamisesta) tai nykyinen sellaisten lääkkeiden käyttö, joihin on liittynyt kohtauksia tai kouristuksia.
- Antikoagulanttien (hepariinin tai kumariinijohdannaisten) käyttö.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Debio 4326
Osallistujat saavat ensimmäisen Debio 4326 -injektion osan A päivänä 1, jota seuraa toinen injektio 52 viikkoa myöhemmin tutkimuksen osassa B.
|
Annetaan lihaksensisäisenä (IM) injektiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka estävät gonadotropiinia vapauttavan hormonin agonististimuloidun seerumin luteinisoivan hormonin (LH) tasolle tai yhtä suuriksi kuin (≤) 5 kansainvälistä yksikköä litraa kohti (IU/L)
Aikaikkuna: Viikko 52 osassa A
|
Viikko 52 osassa A
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 104 viikkoa
|
Jopa 104 viikkoa
|
|
|
Osat A ja B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 104 viikkoa
|
Jopa 104 viikkoa
|
|
|
Osat A ja B: Kehonpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 104 viikkoa
|
Jopa 104 viikkoa
|
|
|
Osat A ja B: Muutos kehon massaindeksin lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 104 viikkoa
|
Jopa 104 viikkoa
|
|
|
Osat A ja B: Osallistujien määrä, joilla on eryteema, turvotus ja kovettuma pistoskohdassa välittömästi ja 2 tuntia jokaisen Debio 4326 -injektion jälkeen tutkijan arvion mukaan
Aikaikkuna: Enintään 2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 sekä osassa A että B
|
Enintään 2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 sekä osassa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Osallistujien lukumäärä, joilla on kipua pistoskohdassa välittömästi ja 2 tuntia jokaisen Debio 4326 -injektion jälkeen osallistujan arvioinnin mukaan Wong-Baker FACES® -kipuluokitusasteikolla
Aikaikkuna: Enintään 2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 sekä osassa A että B
|
Enintään 2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 sekä osassa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole akuuttia kroonista (AOC) -ilmiötä
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen päivänä 3 sekä osassa A että B
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen päivänä 3 sekä osassa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on stimuloitu seerumi LH ≤5 IU/L
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on stimuloitu seerumi LH ≤ 4 IU/L
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien määrä, joiden hormonitasot muuttuivat
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
Seuraavat hormonit arvioidaan: perus-LH, follikkelia stimuloiva hormoni (FSH), estradioli, testosteroni, GnRHa-stimuloitu LH ja GnRHa-stimuloitu FSH.
|
Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
|
Osat A ja B: Niiden tyttöjen prosenttiosuus, joilla on ennen murrosiän estradiolia sisältävä seerumi <20 pg/ml (<73 pmol/l)
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden poikien prosenttiosuus, joiden testosteronipitoisuus on <30 ng/dl (<1,0 nmol/l)
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Muutos lähtötasosta Pituus-iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 52 asti sekä osissa A että B
|
Perustaso, viikkoon 52 asti sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Osallistujien määrä, joiden kasvunopeus muuttui lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
Viikolle 52 asti sekä osissa A että B
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden luu-ikä/kronologinen ikä ei noussut suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Osa A: Perustaso, viikkoon 52 asti sekä osissa A että B
|
Osa A: Perustaso, viikkoon 52 asti sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat seksuaalisen kypsymisen vakautumisen (regressio tai vakauttaminen verrattuna Tannerin vaiheiden mukaan)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 26 ja 52 sekä osissa A että B
|
Lähtötilanne, viikot 26 ja 52 sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden tyttöjen prosenttiosuus, joilla kohdun pituus on heikentynyt (käyttämällä transabdominaalista ultraääntä)
Aikaikkuna: Viikot 26 ja 52 sekä osissa A että B
|
Viikot 26 ja 52 sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Niiden poikien prosenttiosuus, joilla kivesten tilavuudet eivät ole kehittyneet (kliininen arvio orkidometrillä)
Aikaikkuna: Viikot 26 ja 52 sekä osissa A että B
|
Viikot 26 ja 52 sekä osissa A että B
|
|
|
Osat A ja B: Triptoreliinin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa aikapisteissä annoksen jälkeen enintään 52 viikkoa osassa A ja 64 viikkoa osassa B
|
Triptoreliinin farmakokinetiikka (PK) arvioidaan plasmassa.
|
Ennen annosta ja useissa aikapisteissä annoksen jälkeen enintään 52 viikkoa osassa A ja 64 viikkoa osassa B
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden seerumin stimuloitu LH-taso on yli (>)5 IU/l hoidon jälkeisellä käynnillä (PTV)
Aikaikkuna: 64 viikkoa viimeisen Debio 4326 -injektion jälkeen osassa A tai B
|
Tämä tulosmittari analysoidaan vain osallistujilla, jotka lopettavat kaiken hormonaalisen hoidon millä tahansa GnRHa:lla hoidon lopussa (EOT).
|
64 viikkoa viimeisen Debio 4326 -injektion jälkeen osassa A tai B
|
|
Osa B: Kertymissuhde seerumin enimmäispitoisuuteen (RacCmax)
Aikaikkuna: Useissa aikapisteissä annoksen jälkeen enintään 48 tuntia (päivä 2) osassa B
|
Useissa aikapisteissä annoksen jälkeen enintään 48 tuntia (päivä 2) osassa B
|
|
|
Osa B: Seerumin pitoisuuden kertymissuhde annosteluvälin lopussa (RacCtrough)
Aikaikkuna: Useilla aikapisteillä annoksen jälkeen 52 viikkoon asti osassa B
|
Useilla aikapisteillä annoksen jälkeen 52 viikkoon asti osassa B
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Debiopharm International SA
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Debio 4326-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .