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Une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de Debio 4326 chez des participants pédiatriques recevant un traitement agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines pour la puberté précoce centrale

22 octobre 2026 mis à jour par: Debiopharm International SA

Une étude ouverte, à un seul bras, multicentrique, de phase 3 sur l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de Debio 4326, une formulation de triptoréline de 12 mois, chez des participants pédiatriques qui reçoivent un traitement agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines pour le traitement précoce central Puberté

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of Debio 4326 in suppressing serum luteinizing hormone (LH) to prepubertal levels 52 weeks after the first Debio 4326 injection in pediatric participants with central precocious puberty (CPP).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

56

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentine, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentine, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentine, T4000
        • Clinica Mayo de Urgencias Medicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brésil
      • Brasília, Brésil, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brésil, 60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul, Brésil, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brésil, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brésil, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • São Paulo, Brésil, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clinica
      • Votuporanga, Brésil, 15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • Chili
      • Antofagasta, Chili, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chili, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Mexique
      • Monterrey, Mexique, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 8 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of central precocious puberty.

  2. Onset of development of sex characteristics (i.e., breast development in girls or testicular enlargement in boys according to the Tanner method) before the age of 8 years in girls and 9 years in boys.

  3. Initially, only participants aged (a) 5 to 8 years inclusive (i.e., <9 years) are eligible. The Sponsor will determine based on the recommendation of the DMC following the interim analysis whether participants aged (b) 2 to 4 years inclusive (i.e., <5 years) and/or (c) 9 to 10 years inclusive (i.e., <11 years) may be recruited.

  4. Participant to receive at least 1 year of gonadotropin-releasing hormone agonist (GnRHa) therapy from study treatment start.

  5. (a) Pre-treated participants: Start of initial GnRHa therapy no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

    (b) Treatment-naive participants: Start of Debio 4326 treatment no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

  6. (a) Pre-treated participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year based on historical values at the initiation of the GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year.

  7. (a) Pre-treated participants: Pubertal-type LH response (LH ≥6 IU/L) following a GnRH/GnRHa stimulation test, or random non-stimulated serum LH >0.5 IU/L (if considered local standard of care), based on historical values prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Pubertal-type LH response (≥6 IU/L) 30 minutes following a GnRHa [leuprolide acetate 20 micrograms per kilogram (μg/kg) subcutaneous injection (SC)] stimulation test before treatment initiation.

  8. (a) Pre-treated participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 milliliter (mL) (cubic centimeter [cc]) for boys, prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 mL (cc) for boys.

Exclusion Criteria:

  1. Gonadotropin-independent (peripheral) precocious puberty: gonadotropin-independent gonadal or adrenal sex steroid secretion.

  2. (a) Pre-treated participants: Non-progressing, isolated premature thelarche prior to the initial GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Non-progressing, isolated premature thelarche.

  3. Presence of an unstable intracranial tumor or an intracranial tumor potentially requiring neurosurgery or cerebral irradiation. Participants with hamartomas not requiring surgery are eligible.

  4. Any other condition or chronic illness possibly interfering with growth (e.g., renal failure, diabetes, moderate to severe scoliosis, previously treated intracranial tumor).

  5. Other than GnRHa therapy in pre-treated participants, any ongoing treatment with a potential effect on serum levels of gonadotropins or sex steroids, or possibly interfering with growth, opioids, central nervous system [CNS] stimulants).

  6. Prior or current therapy with medroxyprogesterone acetate, growth hormone, or Insulin-like growth factor-1 (IGF-1).

  7. Diagnosis of short stature, i.e., more than 2.25 standard deviations (SD) below the mean height-for-age.

  8. Known history of seizures, epilepsy, and/or central nervous system disorders that may have been associated with seizures or convulsions.

  9. Prior (within 2 months of study treatment start) or current use of medications that have been associated with seizures or convulsions.

  10. Use of anticoagulants (heparin or coumarin derivatives).

Note: Other inclusion/exclusion criteria mentioned in the protocol may apply.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Debio 4326

Participants will receive the first injection of Debio 4326, on Day 1 in Part A followed by a second injection 52 weeks later in Part B of the study.
Médicament: Debio 4326

Administered as an intramuscular (IM) injection

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Pourcentage de participants présentant une suppression de l'hormone lutéinisante sérique (LH) stimulée par un agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines à une valeur inférieure ou égale à (≤) 5 unités internationales par litre (UI/L)
Délai: Semaine 52 de la partie A
Semaine 52 de la partie A

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Parties A et B : Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et des TEAE graves
Délai: Jusqu'à 104 semaines
Jusqu'à 104 semaines
Parties A et B : nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 104 semaines
Jusqu'à 104 semaines
Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base du poids corporel
Délai: Jusqu'à 104 semaines
Jusqu'à 104 semaines
Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base de l'indice de masse corporelle
Délai: Jusqu'à 104 semaines
Jusqu'à 104 semaines
Parties A et B : nombre de participants présentant un érythème, un gonflement et une induration au site d'injection immédiatement et 2 heures après chaque injection de Debio 4326 selon l'évaluation de l'investigateur
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
Parties A et B : nombre de participants souffrant de douleur au site d'injection immédiatement et 2 heures après chaque injection de Debio 4326 selon l'évaluation du participant à l'aide de l'échelle d'évaluation de la douleur Wong-Baker FACES®
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de participants qui ne présentent pas le phénomène aigu sur chronique (AOC)
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'administration du jour 3 dans les parties A et B
Jusqu'à 48 heures après l'administration du jour 3 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de participants avec une LH sérique stimulée ≤5 UI/L
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de participants avec une LH sérique stimulée ≤4 UI/L
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de filles avec un taux d'estradiol sérique prépubère <20 pg/mL (<73 pmol/L)
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de garçons ayant un taux de testostérone <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base du score Z taille-pour-âge
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Base de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Parties A et B : Nombre de participants avec changement par rapport à la ligne de base dans la vitesse de croissance
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Pourcentage de participants chez lesquels l'âge osseux/l'âge chronologique n'a pas augmenté par rapport à la ligne de base
Délai: Partie A : ligne de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Partie A : ligne de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de participants qui atteignent la stabilisation de la maturation sexuelle (régression ou stabilisation par rapport à la ligne de base par mise en scène de Tanner)
Délai: Référence, semaines 26 et 52 dans les parties A et B
Référence, semaines 26 et 52 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de filles présentant une régression de la longueur utérine (par échographie transabdominale)
Délai: Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
Parties A et B : Pourcentage de garçons présentant une absence de progression des volumes testiculaires (évaluation clinique avec orchidomètre)
Délai: Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
Partie B : Rapport d'accumulation sur la concentration sérique maximale (RacCmax)
Délai: À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 48 heures (jour 2) dans la partie B
À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 48 heures (jour 2) dans la partie B
Partie B : Rapport d'accumulation sur la concentration sérique à la fin de l'intervalle de dosage (RacCtrough)
Délai: À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 52 semaines dans la partie B
À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 52 semaines dans la partie B
Parts A and B: Number of Participants With Change in Hormone Levels
Délai: Up to Week 52 in both Parts A and B

The following hormones will be assessed: basal LH, follicle-stimulating hormone (FSH), estradiol, testosterone, GnRHa-stimulated LH, and GnRHa-stimulated FSH.
Up to Week 52 in both Parts A and B
Parts A and B: Plasma Concentration of Triptorelin
Délai: Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B

The pharmacokinetics (PK) of triptorelin will be evaluated in plasma.
Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B
Percentage of Participants With Stimulated Serum LH Levels Greater Than (>)5 IU/L at Post Treatment Visit (PTV)
Délai: 64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

This outcome measure will be analyzed only in participants who stop all hormonal treatment with any GnRHa at end of treatment (EOT).
64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Debiopharm International SA

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Debiopharm International SA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2023

Première publication (Réel)

13 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 octobre 2026

Dernière vérification

1 octobre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Debio 4326-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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