Une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de Debio 4326 chez des participants pédiatriques recevant un traitement agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines pour la puberté précoce centrale (LIBELULA)
21 août 2026 mis à jour par: Debiopharm International SA
Une étude ouverte, à un seul bras, multicentrique, de phase 3 sur l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de Debio 4326, une formulation de triptoréline de 12 mois, chez des participants pédiatriques qui reçoivent un traitement agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines pour le traitement précoce central Puberté
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité de Debio 4326 dans la suppression de l'hormone lutéinisante (LH) sérique aux niveaux prépubères 52 semaines après la première injection de Debio 4326 chez les participants pédiatriques recevant un traitement par agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRHa) pour la puberté précoce centrale. (RPC).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
56
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Buenos Aires, Argentine, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
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Buenos Aires, Argentine, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
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Mar del Plata, Argentine, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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San Miguel de Tucumán, Argentine, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
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Brasília, Brésil, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
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Fortaleza, Brésil, 60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
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Lago Sul, Brésil, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
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Porto Alegre, Brésil, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
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São Paulo, Brésil, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
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São Paulo, Brésil, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
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Votuporanga, Brésil, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
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Antofagasta, Chili, 1271987
- ENDOMET
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Santiago, Chili, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
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Monterrey, Mexique, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de puberté précoce centrale et actuellement sous traitement par GnRHa.
- Début du développement des caractéristiques sexuelles (c'est-à-dire développement mammaire chez les filles ou hypertrophie des testicules chez les garçons selon la méthode Tanner) avant l'âge de 8 ans chez les filles et de 9 ans chez les garçons.
- Initialement, seuls les participants âgés de (a) 5 à 8 ans inclus (c'est-à-dire <9 ans) sont éligibles. Le sponsor déterminera, sur la base de la recommandation du DMC suite à l'analyse intermédiaire, si les participants âgés de 2 à 4 ans inclus (c'est-à-dire <5 ans) et/ou de 9 à 10 ans inclus (c'est-à-dire <11 ans) peuvent être recrutés.
- Le participant doit recevoir au moins 1 an de thérapie GnRHa à compter du début du traitement à l'étude.
- Début du traitement initial par GnRHa au plus tard 18 mois après l'apparition des premiers signes de puberté précoce centrale (CPP).
- Différence entre l'âge osseux (méthode Greulich et Pyle) et l'âge chronologique ≥ 1 an sur la base des valeurs historiques au début de la thérapie GnRHa.
- Réponse LH de type pubertaire suite à un test de stimulation GnRH/GnRHa, ou à un sérum aléatoire non stimulé (si considéré comme la norme de soins locale), basée sur les valeurs historiques avant le début du traitement par GnRHa.
- Preuve clinique de la puberté, définie comme un stade de Tanner ≥2 pour le développement mammaire pour les filles et un volume testiculaire ≥4 ml (cc) pour les garçons, avant le début du traitement par GnRHa.
Critère d'exclusion:
- Puberté précoce (périphérique) indépendante des gonadotrophines : sécrétion de stéroïdes sexuels gonadiques ou surrénaliens indépendantes des gonadotrophines.
- Thélarche prématurée isolée et non évolutive avant le traitement initial par GnRHa.
- Présence d'une tumeur intracrânienne instable ou d'une tumeur intracrânienne nécessitant potentiellement une neurochirurgie ou une irradiation cérébrale. Les participants atteints d'hamartomes ne nécessitant pas de chirurgie sont éligibles.
- Toute autre condition ou maladie chronique pouvant interférer avec la croissance (par exemple, insuffisance rénale, diabète, scoliose modérée à sévère, tumeur intracrânienne préalablement traitée).
- Outre le traitement par GnRHa, tout traitement en cours ayant un effet potentiel sur les taux sériques de gonadotrophines ou de stéroïdes sexuels, ou pouvant interférer avec la croissance.
- Traitement antérieur ou actuel avec de l'acétate de médroxyprogestérone, de l'hormone de croissance ou du facteur de croissance analogue à l'insuline-1 (IGF-1).
- Diagnostic de petite taille, c'est-à-dire plus de 2,25 écarts types (ET) en dessous de la taille moyenne pour l'âge.
- Antécédents connus de convulsions, d'épilepsie et/ou de troubles du système nerveux central pouvant avoir été associés à des convulsions ou à des convulsions.
- Utilisation antérieure (dans les 2 mois suivant le début du traitement à l'étude) ou actuelle de médicaments associés à des convulsions ou des convulsions.
- Utilisation d'anticoagulants (dérivés de l'héparine ou de la coumarine).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Débio 4326
Les participants recevront la première injection de Debio 4326, le jour 1 dans la partie A, suivie d'une deuxième injection 52 semaines plus tard dans la partie B de l'étude.
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Administré par injection intramusculaire (IM)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Partie A : Pourcentage de participants présentant une suppression de l'hormone lutéinisante sérique (LH) stimulée par un agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines à une valeur inférieure ou égale à (≤) 5 unités internationales par litre (UI/L)
Délai: Semaine 52 de la partie A
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Semaine 52 de la partie A
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Parties A et B : Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et des TEAE graves
Délai: Jusqu'à 104 semaines
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Jusqu'à 104 semaines
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Parties A et B : nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 104 semaines
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Jusqu'à 104 semaines
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Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base du poids corporel
Délai: Jusqu'à 104 semaines
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Jusqu'à 104 semaines
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Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base de l'indice de masse corporelle
Délai: Jusqu'à 104 semaines
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Jusqu'à 104 semaines
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Parties A et B : nombre de participants présentant un érythème, un gonflement et une induration au site d'injection immédiatement et 2 heures après chaque injection de Debio 4326 selon l'évaluation de l'investigateur
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
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Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
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Parties A et B : nombre de participants souffrant de douleur au site d'injection immédiatement et 2 heures après chaque injection de Debio 4326 selon l'évaluation du participant à l'aide de l'échelle d'évaluation de la douleur Wong-Baker FACES®
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
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Jusqu'à 2 heures après l'administration le jour 1 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de participants qui ne présentent pas le phénomène aigu sur chronique (AOC)
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'administration du jour 3 dans les parties A et B
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Jusqu'à 48 heures après l'administration du jour 3 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de participants avec une LH sérique stimulée ≤5 UI/L
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de participants avec une LH sérique stimulée ≤4 UI/L
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : nombre de participants présentant un changement dans les niveaux d'hormones
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Les hormones suivantes seront évaluées : LH basale, hormone folliculo-stimulante (FSH), estradiol, testostérone, LH stimulée par la GnRHa et FSH stimulée par la GnRHa.
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Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de filles avec un taux d'estradiol sérique prépubère <20 pg/mL (<73 pmol/L)
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de garçons ayant un taux de testostérone <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base du score Z taille-pour-âge
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Base de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Nombre de participants avec changement par rapport à la ligne de base dans la vitesse de croissance
Délai: Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Pourcentage de participants chez lesquels l'âge osseux/l'âge chronologique n'a pas augmenté par rapport à la ligne de base
Délai: Partie A : ligne de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Partie A : ligne de référence, jusqu'à la semaine 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de participants qui atteignent la stabilisation de la maturation sexuelle (régression ou stabilisation par rapport à la ligne de base par mise en scène de Tanner)
Délai: Référence, semaines 26 et 52 dans les parties A et B
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Référence, semaines 26 et 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de filles présentant une régression de la longueur utérine (par échographie transabdominale)
Délai: Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
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Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Pourcentage de garçons présentant une absence de progression des volumes testiculaires (évaluation clinique avec orchidomètre)
Délai: Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
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Semaines 26 et 52 dans les parties A et B
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Parties A et B : Concentration plasmatique de triptoréline
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments post-dose jusqu'à 52 semaines dans la partie A et 64 semaines dans la partie B
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La pharmacocinétique (PK) de la triptoréline sera évaluée dans le plasma.
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Pré-dose et à plusieurs moments post-dose jusqu'à 52 semaines dans la partie A et 64 semaines dans la partie B
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Pourcentage de participants présentant des taux sériques de LH stimulés supérieurs à (>) 5 UI/L lors de la visite post-traitement (PTV)
Délai: 64 semaines après la dernière injection de Debio 4326 en partie A ou B
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Cette mesure des résultats sera analysée uniquement chez les participants qui arrêtent tout traitement hormonal avec n'importe quelle GnRHa à la fin du traitement (EOT).
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64 semaines après la dernière injection de Debio 4326 en partie A ou B
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Partie B : Rapport d'accumulation sur la concentration sérique maximale (RacCmax)
Délai: À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 48 heures (jour 2) dans la partie B
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À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 48 heures (jour 2) dans la partie B
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Partie B : Rapport d'accumulation sur la concentration sérique à la fin de l'intervalle de dosage (RacCtrough)
Délai: À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 52 semaines dans la partie B
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À plusieurs moments après l'administration jusqu'à 52 semaines dans la partie B
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Debiopharm International SA
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 juillet 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 février 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 novembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 novembre 2023
Première publication (Réel)
13 novembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Debio 4326-301
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .