Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Debio 4326 bei pädiatrischen Teilnehmern, die eine Gonadotropin-Releasing-Hormon-Agonisten-Therapie gegen zentrale vorzeitige Pubertät erhalten (LIBELULA)

23. April 2024 aktualisiert von: Debiopharm International SA

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Debio 4326, einer 12-Monats-Formulierung von Triptorelin, bei pädiatrischen Teilnehmern, die eine Therapie mit Gonadotropin-freisetzenden Hormonagonisten gegen zentrale Frühreife erhalten Pubertät

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von Debio 4326 bei der Unterdrückung des luteinisierenden Hormons (LH) im Serum auf präpubertäre Werte 52 Wochen nach der ersten Debio 4326-Injektion bei pädiatrischen Teilnehmern zu bewerten, die eine Therapie mit Gonadotropin-Releasing-Hormon-Agonisten (GnRHa) gegen die zentrale vorzeitige Pubertät erhalten (CPP).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

53

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rekrutierung
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Noch keine Rekrutierung
        • Indiana University/Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44224
        • Noch keine Rekrutierung
        • Akron Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Noch keine Rekrutierung
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology
    • Texas
      • Plano, Texas, Vereinigte Staaten, 75093
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Institute Of Dallas
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Vereinigte Staaten, 25304
        • Noch keine Rekrutierung
        • CAMC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer zentralen vorzeitigen Pubertät und derzeit GnRHa-Therapie.
  2. Beginn der Entwicklung von Geschlechtsmerkmalen (d. h. Brustentwicklung bei Mädchen oder Hodenvergrößerung bei Jungen nach der Tanner-Methode) vor dem 8. Lebensjahr bei Mädchen und 9 Jahren bei Jungen.
  3. Zu Beginn sind nur Teilnehmer im Alter von (a) 5 bis einschließlich 8 Jahren (d. h. <9 Jahre) teilnahmeberechtigt. Der Sponsor wird auf der Grundlage der Empfehlung des DMC nach der Zwischenanalyse entscheiden, ob Teilnehmer im Alter von 2 bis einschließlich 4 Jahren (d. h. <5 Jahre) und/oder 9 bis einschließlich 10 Jahren (d. h. <11 Jahre) rekrutiert werden können.
  4. Der Teilnehmer erhält ab Beginn der Studienbehandlung mindestens ein Jahr lang eine GnRHa-Therapie.
  5. Beginn der initialen GnRHa-Therapie spätestens 18 Monate nach Einsetzen der ersten Anzeichen einer zentralen Pubertät vorzeitig (CPP).
  6. Differenz zwischen Knochenalter (Methode nach Greulich und Pyle) und chronologischem Alter von ≥1 Jahr basierend auf historischen Werten zu Beginn der GnRHa-Therapie.
  7. LH-Reaktion vom Pubertätstyp nach einem GnRH/GnRHa-Stimulationstest oder zufälligem nicht stimuliertem Serum (sofern dies als lokaler Standard der Pflege angesehen wird), basierend auf historischen Werten vor Beginn der GnRHa-Therapie.
  8. Klinischer Nachweis der Pubertät, definiert als Tanner-Stadium ≥2 für die Brustentwicklung bei Mädchen und Hodenvolumen ≥4 ml (cc) bei Jungen, vor Beginn der GnRHa-Therapie.

Ausschlusskriterien:

  1. Gonadotropin-unabhängige (periphere) vorzeitige Pubertät: Gonadotropin-unabhängige Gonaden- oder Nebennieren-Sexualsteroidsekretion.
  2. Nicht fortschreitende, isolierte vorzeitige Thelarche vor der ersten GnRHa-Therapie.
  3. Vorliegen eines instabilen intrakraniellen Tumors oder eines intrakraniellen Tumors, der möglicherweise eine Neurochirurgie oder eine Gehirnbestrahlung erfordert. Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer mit Hamartomen, die keiner Operation bedürfen.
  4. Jede andere Erkrankung oder chronische Krankheit, die möglicherweise das Wachstum beeinträchtigt (z. B. Nierenversagen, Diabetes, mittelschwere bis schwere Skoliose, zuvor behandelter intrakranieller Tumor).
  5. Außer der GnRHa-Therapie jede laufende Behandlung, die möglicherweise Auswirkungen auf die Serumspiegel von Gonadotropinen oder Sexualsteroiden hat oder möglicherweise das Wachstum beeinträchtigt.
  6. Vorherige oder aktuelle Therapie mit Medroxyprogesteronacetat, Wachstumshormon oder Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1).
  7. Diagnose von Kleinwuchs, d. h. mehr als 2,25 Standardabweichungen (SD) unter der mittleren Körpergröße im Alter.
  8. Bekannte Vorgeschichte von Anfällen, Epilepsie und/oder Störungen des Zentralnervensystems, die möglicherweise mit Anfällen oder Krämpfen verbunden waren.
  9. Vorherige (innerhalb von 2 Monaten nach Beginn der Studienbehandlung) oder aktuelle Einnahme von Medikamenten, die mit Anfällen oder Krämpfen in Verbindung gebracht wurden.
  10. Verwendung von Antikoagulanzien (Heparin oder Cumarin-Derivate).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Debio 4326
Die Teilnehmer erhalten die erste Injektion von Debio 4326 am ersten Tag in Teil A, gefolgt von einer zweiten Injektion 52 Wochen später in Teil B der Studie.
Arzneimittel: Debio 4326
Wird als intramuskuläre (IM) Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer mit Unterdrückung des durch Gonadotropin-Releasing-Hormon-Agonisten stimulierten luteinisierenden Hormons (LH) im Serum auf weniger als oder gleich (≤) 5 Internationale Einheiten pro Liter (IU/L)
Zeitfenster: Woche 52 in Teil A
Woche 52 in Teil A

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 104 Wochen
Bis zu 104 Wochen
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 104 Wochen
Bis zu 104 Wochen
Teile A und B: Änderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 104 Wochen
Bis zu 104 Wochen
Teile A und B: Änderung des Body-Mass-Index gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 104 Wochen
Bis zu 104 Wochen
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit Erythem, Schwellung und Verhärtung an der Injektionsstelle unmittelbar und 2 Stunden nach jeder Debio 4326-Injektion gemäß Einschätzung des Prüfarztes
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag in beiden Teilen A und B
Bis zu 2 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag in beiden Teilen A und B
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit Schmerzen an der Injektionsstelle unmittelbar und 2 Stunden nach jeder Debio 4326-Injektion gemäß der Bewertung des Teilnehmers anhand der Wong-Baker FACES®-Schmerzbewertungsskala
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag in beiden Teilen A und B
Bis zu 2 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag in beiden Teilen A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Teilnehmer, die nicht das Akut-auf-Chronische (AOC)-Phänomen aufweisen
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Einnahme an Tag 3 in beiden Teilen A und B
Bis zu 48 Stunden nach der Einnahme an Tag 3 in beiden Teilen A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Teilnehmer mit stimuliertem Serum-LH ≤5 IE/l
Zeitfenster: Bis Woche 52 in Teil A und B
Bis Woche 52 in Teil A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Teilnehmer mit stimuliertem Serum-LH ≤4 IU/L
Zeitfenster: Bis Woche 52 in Teil A und B
Bis Woche 52 in Teil A und B
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung des Hormonspiegels
Zeitfenster: Bis Woche 52 in Teil A und B
Die folgenden Hormone werden bewertet: Basal-LH, follikelstimulierendes Hormon (FSH), Östradiol, Testosteron, GnRHa-stimuliertes LH und GnRHa-stimuliertes FSH.
Bis Woche 52 in Teil A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Mädchen mit präpubertärem Serumöstradiol <20 pg/ml (<73 pmol/L)
Zeitfenster: Bis Woche 52 in Teil A und B
Bis Woche 52 in Teil A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Jungen mit Testosteron <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Zeitfenster: Bis Woche 52 in Teil A und B
Bis Woche 52 in Teil A und B
Teile A und B: Änderung des Z-Scores für die Körpergröße im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Woche 52 in Teil A und B
Ausgangswert, bis Woche 52 in Teil A und B
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der Wachstumsgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 52 in Teil A und B
Bis Woche 52 in Teil A und B
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen das Knochenalter/chronologische Alter im Vergleich zum Ausgangswert nicht angestiegen ist
Zeitfenster: Teil A: Ausgangswert, bis Woche 52 in Teil A und B
Teil A: Ausgangswert, bis Woche 52 in Teil A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Stabilisierung der sexuellen Reifung erreichen (Regression oder Stabilisierung im Vergleich zum Ausgangswert durch Tanner-Stufe)
Zeitfenster: Baseline, Woche 26 und 52 in beiden Teilen A und B
Baseline, Woche 26 und 52 in beiden Teilen A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Mädchen mit einer Regression der Uteruslänge (mittels transabdominalem Ultraschall)
Zeitfenster: Woche 26 und 52 in den Teilen A und B
Woche 26 und 52 in den Teilen A und B
Teile A und B: Prozentsatz der Jungen ohne Progression des Hodenvolumens (klinische Beurteilung mit Orchidometer)
Zeitfenster: Woche 26 und 52 in den Teilen A und B
Woche 26 und 52 in den Teilen A und B
Teile A und B: Plasmakonzentration von Triptorelin
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme, bis zu 52 Wochen in Teil A und 64 Wochen in Teil B
Die Pharmakokinetik (PK) von Triptorelin wird im Plasma bewertet.
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme, bis zu 52 Wochen in Teil A und 64 Wochen in Teil B
Prozentsatz der Teilnehmer mit stimulierten Serum-LH-Werten von mehr als (>) 5 IU/L beim Post-Treatment-Besuch (PTV)
Zeitfenster: 64 Wochen nach der letzten Debio 4326-Injektion in Teil A oder B
Dieses Ergebnismaß wird nur bei Teilnehmern analysiert, die am Ende der Behandlung (EOT) jegliche Hormonbehandlung mit GnRHa abbrechen.
64 Wochen nach der letzten Debio 4326-Injektion in Teil A oder B
Teil B: Akkumulationsverhältnis bei maximaler Serumkonzentration (RacCmax)
Zeitfenster: Zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis zu 48 Stunden (Tag 2) in Teil B
Zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis zu 48 Stunden (Tag 2) in Teil B
Teil B: Akkumulationsverhältnis der Serumkonzentration am Ende des Dosierungsintervalls (RacCtrough)
Zeitfenster: Zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis zu 52 Wochen in Teil B
Zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis zu 52 Wochen in Teil B

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Debiopharm International SA

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Debiopharm International SA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Debio 4326-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Zentrale vorzeitige Pubertät

Klinische Studien zur Debio 4326

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Slovakia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren