En studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken hos Debio 4326 hos pediatriska deltagare som får gonadotropinfrisättande hormonagonistterapi för central tidig pubertet (LIBELULA)
21 augusti 2026 uppdaterad av: Debiopharm International SA
En öppen etikett, enarmad, multicenter, fas 3-studie om effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av Debio 4326, en triptorelin 12-månadersformulering, hos pediatriska deltagare som får gonadotropinfrisättande hormonagonistterapi för centrala brådmogen Puberteten
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av Debio 4326 för att undertrycka serum luteiniserande hormon (LH) till prepubertala nivåer 52 veckor efter den första Debio 4326-injektionen hos pediatriska deltagare som får gonadotropinfrisättande hormonagonist (GnRHa) för central pubertetsterapi. (CPP).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
56
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
-
Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
-
Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
-
San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
-
-
-
-
-
Brasília, Brasilien, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
-
Fortaleza, Brasilien, 60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
-
Lago Sul, Brasilien, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
-
Porto Alegre, Brasilien, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
-
São Paulo, Brasilien, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
-
São Paulo, Brasilien, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
-
Votuporanga, Brasilien, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
-
-
-
-
-
Antofagasta, Chile, 1271987
- ENDOMET
-
Santiago, Chile, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
-
-
-
-
-
Monterrey, Mexiko, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av central tidig pubertet och får för närvarande GnRHa-terapi.
- Början av utveckling av könsegenskaper (d.v.s. bröstutveckling hos flickor eller testikelförstoring hos pojkar enligt Tannermetoden) före 8 års ålder hos flickor och 9 år hos pojkar.
- Inledningsvis är endast deltagare i åldern (a) 5 till 8 år inklusive (dvs. <9 år) berättigade. Sponsorn kommer att avgöra baserat på rekommendationen från DMC efter interimsanalysen om deltagare i åldern 2 till 4 år inklusive (dvs. <5 år) och/eller 9 till 10 år inklusive (dvs. <11 år) kan rekryteras.
- Deltagaren ska få minst 1 års GnRHa-behandling från start av studiebehandlingen.
- Start av initial GnRHa-behandling senast 18 månader efter debut av de första tecknen på Central precocious puberty (CPP).
- Skillnad mellan benålder (Greulich och Pyle-metoden) och kronologisk ålder på ≥1 år baserat på historiska värden vid inledningen av GnRHa-terapin.
- LH-svar av pubertaltyp efter ett GnRH/GnRHa-stimuleringstest, eller slumpmässigt icke-stimulerat serum (om det anses vara lokal vårdstandard), baserat på historiska värden innan GnRHa-behandlingen påbörjades.
- Kliniska bevis på pubertet, definierat som Tanner Staging ≥2 för bröstutveckling för flickor och testikelvolym ≥4 mL (cc) för pojkar, innan GnRHa-behandlingen påbörjas.
Exklusions kriterier:
- Gonadotropin-oberoende (perifer) förtidig pubertet: gonadotropin-oberoende gonadal eller binjurekönssteroidsekretion.
- Icke-progression, isolerad prematur thelarche före den initiala GnRHa-terapin.
- Förekomst av en instabil intrakraniell tumör eller en intrakraniell tumör som potentiellt kräver neurokirurgi eller cerebral bestrålning. Deltagare med hamartom som inte kräver operation är berättigade.
- Alla andra tillstånd eller kroniska sjukdomar som eventuellt stör tillväxten (t.ex. njursvikt, diabetes, måttlig till svår skolios, tidigare behandlad intrakraniell tumör).
- Annat än GnRHa-terapi, all pågående behandling med en potentiell effekt på serumnivåer av gonadotropiner eller könssteroider, eller eventuellt störande tillväxt.
- Tidigare eller aktuell behandling med medroxiprogesteronacetat, tillväxthormon eller insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1).
- Diagnos av kortväxthet, det vill säga mer än 2,25 standardavvikelser (SD) under medelhöjden för ålder.
- Känd historia av anfall, epilepsi och/eller störningar i centrala nervsystemet som kan ha förknippats med anfall eller kramper.
- Före (inom 2 månader efter påbörjad studiebehandling) eller aktuell användning av mediciner som har förknippats med anfall eller kramper.
- Användning av antikoagulantia (heparin eller kumarinderivat).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Debio 4326
Deltagarna kommer att få den första injektionen av Debio 4326, dag 1 i del A följt av en andra injektion 52 veckor senare i del B av studien.
|
Administreras som en intramuskulär (IM) injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Andel deltagare med dämpning av gonadotropinfrisättande hormonagoniststimulerat serumluteiniserande hormon (LH) till mindre än eller lika med (≤)5 internationella enheter per liter (IE/L)
Tidsram: Vecka 52 i del A
|
Vecka 52 i del A
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och allvarliga TEAE
Tidsram: Upp till 104 veckor
|
Upp till 104 veckor
|
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken
Tidsram: Upp till 104 veckor
|
Upp till 104 veckor
|
|
|
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Upp till 104 veckor
|
Upp till 104 veckor
|
|
|
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i Body Mass Index
Tidsram: Upp till 104 veckor
|
Upp till 104 veckor
|
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med erytem, svullnad och induration vid injektionsstället omedelbart och 2 timmar efter varje Debio 4326-injektion enligt utredarens bedömning
Tidsram: Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
|
Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
|
|
|
Del A och B: Antal deltagare med smärta vid injektionsstället omedelbart och 2 timmar efter varje Debio 4326-injektion enligt deltagarens bedömning med hjälp av Wong-Baker FACES® smärtklassningsskala
Tidsram: Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
|
Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Andel deltagare som inte uppvisar akut-på-kronisk (AOC) fenomen
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering på dag 3 i både del A och B
|
Upp till 48 timmar efter dosering på dag 3 i både del A och B
|
|
|
Del A och B: Andel deltagare med stimulerat serum LH ≤5 IE/L
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
|
Upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
|
Del A och B: Andel deltagare med stimulerat serum LH ≤4 IE/L
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
|
Upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med förändring i hormonnivåer
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
|
Följande hormoner kommer att bedömas: basalt LH, follikelstimulerande hormon (FSH), östradiol, testosteron, GnRHa-stimulerad LH och GnRHa-stimulerad FSH.
|
Upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
Delarna A och B: Andel flickor med prepubertalt serumöstradiol <20 pg/ml (<73 pmol/L)
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
|
Upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Andel pojkar med testosteron <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
|
Upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i höjd-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
|
Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med förändring från baslinjen i tillväxthastighet
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
|
Upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
|
Andel deltagare i vilka benåldern/kronologisk ålder inte steg i förhållande till baslinjen
Tidsram: Del A: Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
|
Del A: Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Andel av deltagare som uppnår stabilisering av sexuell mognad (regression eller stabilisering jämfört med baslinje genom Tanner Staging)
Tidsram: Baslinje, vecka 26 och 52 i både del A och B
|
Baslinje, vecka 26 och 52 i både del A och B
|
|
|
Del A och B: Andel flickor med regression av livmoderlängd (med transabdominalt ultraljud)
Tidsram: Vecka 26 och 52 i både del A och B
|
Vecka 26 och 52 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Andel pojkar som saknar progression av testisvolymer (klinisk bedömning med orkidometer)
Tidsram: Vecka 26 och 52 i både del A och B
|
Vecka 26 och 52 i både del A och B
|
|
|
Delarna A och B: Plasmakoncentration av triptorelin
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter efter dos upp till 52 veckor i del A och 64 veckor i del B
|
Farmakokinetiken (PK) för triptorelin kommer att utvärderas i plasma.
|
Före dos och vid flera tidpunkter efter dos upp till 52 veckor i del A och 64 veckor i del B
|
|
Andel deltagare med stimulerade LH-nivåer i serum högre än (>)5 IE/L vid besök efter behandling (PTV)
Tidsram: 64 veckor efter den senaste Debio 4326-injektionen i del A eller B
|
Detta resultatmått kommer endast att analyseras hos deltagare som avbryter all hormonbehandling med någon GnRHa vid slutet av behandlingen (EOT).
|
64 veckor efter den senaste Debio 4326-injektionen i del A eller B
|
|
Del B: Ackumuleringsförhållande på maximal serumkoncentration (RacCmax)
Tidsram: Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 48 timmar (dag 2) i del B
|
Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 48 timmar (dag 2) i del B
|
|
|
Del B: Ackumuleringskvot på serumkoncentration vid slutet av doseringsintervallet (RacCtrough)
Tidsram: Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 52 veckor i del B
|
Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 52 veckor i del B
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Debiopharm International SA
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 november 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2023
Första postat (Faktisk)
13 november 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Debio 4326-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .