Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken hos Debio 4326 hos pediatriska deltagare som får gonadotropinfrisättande hormonagonistterapi för central tidig pubertet (LIBELULA)

23 april 2024 uppdaterad av: Debiopharm International SA

En öppen etikett, enarmad, multicenter, fas 3-studie om effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av Debio 4326, en triptorelin 12-månadersformulering, hos pediatriska deltagare som får gonadotropinfrisättande hormonagonistterapi för centrala brådmogen Puberteten

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av Debio 4326 för att undertrycka serum luteiniserande hormon (LH) till prepubertala nivåer 52 veckor efter den första Debio 4326-injektionen hos pediatriska deltagare som får gonadotropinfrisättande hormonagonist (GnRHa) för central pubertetsterapi. (CPP).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

53

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rekrytering
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Har inte rekryterat ännu
        • Indiana University/Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44224
        • Har inte rekryterat ännu
        • Akron Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Har inte rekryterat ännu
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology
    • Texas
      • Plano, Texas, Förenta staterna, 75093
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Institute Of Dallas
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Förenta staterna, 25304
        • Har inte rekryterat ännu
        • CAMC

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av central tidig pubertet och får för närvarande GnRHa-terapi.
  2. Början av utveckling av könsegenskaper (d.v.s. bröstutveckling hos flickor eller testikelförstoring hos pojkar enligt Tannermetoden) före 8 års ålder hos flickor och 9 år hos pojkar.
  3. Inledningsvis är endast deltagare i åldern (a) 5 till 8 år inklusive (dvs. <9 år) berättigade. Sponsorn kommer att avgöra baserat på rekommendationen från DMC efter interimsanalysen om deltagare i åldern 2 till 4 år inklusive (dvs. <5 år) och/eller 9 till 10 år inklusive (dvs. <11 år) kan rekryteras.
  4. Deltagaren ska få minst 1 års GnRHa-behandling från start av studiebehandlingen.
  5. Start av initial GnRHa-behandling senast 18 månader efter debut av de första tecknen på Central precocious puberty (CPP).
  6. Skillnad mellan benålder (Greulich och Pyle-metoden) och kronologisk ålder på ≥1 år baserat på historiska värden vid inledningen av GnRHa-terapin.
  7. LH-svar av pubertaltyp efter ett GnRH/GnRHa-stimuleringstest, eller slumpmässigt icke-stimulerat serum (om det anses vara lokal vårdstandard), baserat på historiska värden innan GnRHa-behandlingen påbörjades.
  8. Kliniska bevis på pubertet, definierat som Tanner Staging ≥2 för bröstutveckling för flickor och testikelvolym ≥4 mL (cc) för pojkar, innan GnRHa-behandlingen påbörjas.

Exklusions kriterier:

  1. Gonadotropin-oberoende (perifer) förtidig pubertet: gonadotropin-oberoende gonadal eller binjurekönssteroidsekretion.
  2. Icke-progression, isolerad prematur thelarche före den initiala GnRHa-terapin.
  3. Förekomst av en instabil intrakraniell tumör eller en intrakraniell tumör som potentiellt kräver neurokirurgi eller cerebral bestrålning. Deltagare med hamartom som inte kräver operation är berättigade.
  4. Alla andra tillstånd eller kroniska sjukdomar som eventuellt stör tillväxten (t.ex. njursvikt, diabetes, måttlig till svår skolios, tidigare behandlad intrakraniell tumör).
  5. Annat än GnRHa-terapi, all pågående behandling med en potentiell effekt på serumnivåer av gonadotropiner eller könssteroider, eller eventuellt störande tillväxt.
  6. Tidigare eller aktuell behandling med medroxiprogesteronacetat, tillväxthormon eller insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1).
  7. Diagnos av kortväxthet, det vill säga mer än 2,25 standardavvikelser (SD) under medelhöjden för ålder.
  8. Känd historia av anfall, epilepsi och/eller störningar i centrala nervsystemet som kan ha förknippats med anfall eller kramper.
  9. Före (inom 2 månader efter påbörjad studiebehandling) eller aktuell användning av mediciner som har förknippats med anfall eller kramper.
  10. Användning av antikoagulantia (heparin eller kumarinderivat).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Debio 4326
Deltagarna kommer att få den första injektionen av Debio 4326, dag 1 i del A följt av en andra injektion 52 veckor senare i del B av studien.
Läkemedel: Debio 4326
Administreras som en intramuskulär (IM) injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Andel deltagare med dämpning av gonadotropinfrisättande hormonagoniststimulerat serumluteiniserande hormon (LH) till mindre än eller lika med (≤)5 internationella enheter per liter (IE/L)
Tidsram: Vecka 52 i del A
Vecka 52 i del A

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Delarna A och B: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och allvarliga TEAE
Tidsram: Upp till 104 veckor
Upp till 104 veckor
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken
Tidsram: Upp till 104 veckor
Upp till 104 veckor
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Upp till 104 veckor
Upp till 104 veckor
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i Body Mass Index
Tidsram: Upp till 104 veckor
Upp till 104 veckor
Delarna A och B: Antal deltagare med erytem, ​​svullnad och induration vid injektionsstället omedelbart och 2 timmar efter varje Debio 4326-injektion enligt utredarens bedömning
Tidsram: Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
Del A och B: Antal deltagare med smärta vid injektionsstället omedelbart och 2 timmar efter varje Debio 4326-injektion enligt deltagarens bedömning med hjälp av Wong-Baker FACES® smärtklassningsskala
Tidsram: Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
Upp till 2 timmar efter dosering på dag 1 i både del A och B
Delarna A och B: Andel deltagare som inte uppvisar akut-på-kronisk (AOC) fenomen
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering på dag 3 i både del A och B
Upp till 48 timmar efter dosering på dag 3 i både del A och B
Del A och B: Andel deltagare med stimulerat serum LH ≤5 IE/L
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
Upp till vecka 52 i både del A och B
Del A och B: Andel deltagare med stimulerat serum LH ≤4 IE/L
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
Upp till vecka 52 i både del A och B
Delarna A och B: Antal deltagare med förändring i hormonnivåer
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
Följande hormoner kommer att bedömas: basalt LH, follikelstimulerande hormon (FSH), östradiol, testosteron, GnRHa-stimulerad LH och GnRHa-stimulerad FSH.
Upp till vecka 52 i både del A och B
Delarna A och B: Andel flickor med prepubertalt serumöstradiol <20 pg/ml (<73 pmol/L)
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
Upp till vecka 52 i både del A och B
Delarna A och B: Andel pojkar med testosteron <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
Upp till vecka 52 i både del A och B
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i höjd-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
Delarna A och B: Antal deltagare med förändring från baslinjen i tillväxthastighet
Tidsram: Upp till vecka 52 i både del A och B
Upp till vecka 52 i både del A och B
Andel deltagare i vilka benåldern/kronologisk ålder inte steg i förhållande till baslinjen
Tidsram: Del A: Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
Del A: Baslinje, upp till vecka 52 i både del A och B
Delarna A och B: Andel av deltagare som uppnår stabilisering av sexuell mognad (regression eller stabilisering jämfört med baslinje genom Tanner Staging)
Tidsram: Baslinje, vecka 26 och 52 i både del A och B
Baslinje, vecka 26 och 52 i både del A och B
Del A och B: Andel flickor med regression av livmoderlängd (med transabdominalt ultraljud)
Tidsram: Vecka 26 och 52 i både del A och B
Vecka 26 och 52 i både del A och B
Delarna A och B: Andel pojkar som saknar progression av testisvolymer (klinisk bedömning med orkidometer)
Tidsram: Vecka 26 och 52 i både del A och B
Vecka 26 och 52 i både del A och B
Delarna A och B: Plasmakoncentration av triptorelin
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter efter dos upp till 52 veckor i del A och 64 veckor i del B
Farmakokinetiken (PK) för triptorelin kommer att utvärderas i plasma.
Före dos och vid flera tidpunkter efter dos upp till 52 veckor i del A och 64 veckor i del B
Andel deltagare med stimulerade LH-nivåer i serum högre än (>)5 IE/L vid besök efter behandling (PTV)
Tidsram: 64 veckor efter den senaste Debio 4326-injektionen i del A eller B
Detta resultatmått kommer endast att analyseras hos deltagare som avbryter all hormonbehandling med någon GnRHa vid slutet av behandlingen (EOT).
64 veckor efter den senaste Debio 4326-injektionen i del A eller B
Del B: Ackumuleringsförhållande på maximal serumkoncentration (RacCmax)
Tidsram: Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 48 timmar (dag 2) i del B
Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 48 timmar (dag 2) i del B
Del B: Ackumuleringskvot på serumkoncentration vid slutet av doseringsintervallet (RacCtrough)
Tidsram: Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 52 veckor i del B
Vid flera tidpunkter efter dosering upp till 52 veckor i del B

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Debiopharm International SA

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Debiopharm International SA

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2023

Första postat (Faktisk)

13 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Debio 4326-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Central Brådmogen Pubertet

Kliniska prövningar på Debio 4326

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera