Исследование по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики Debio 4326 у участников детского возраста, получающих терапию агонистами гонадотропин-рилизинг-гормона по поводу центрального преждевременного полового созревания (LIBELULA)
21 августа 2026 г. обновлено: Debiopharm International SA
Открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование фазы 3 эффективности, безопасности и фармакокинетики Дебио 4326, 12-месячного состава трипторелина, у педиатрических участников, получающих терапию агонистами гонадотропин-высвобождающего гормона при центральном преждевременном развитии Половое созревание
Основная цель этого исследования - оценить эффективность Дебио 4326 в подавлении сывороточного лютеинизирующего гормона (ЛГ) до препубертатных уровней через 52 недели после первой инъекции Дебио 4326 у педиатрических участников, получающих терапию агонистами гонадотропин-высвобождающего гормона (ГнРГ) по поводу центрального преждевременного полового созревания. (КПЗ).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
56
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
-
Buenos Aires, Аргентина, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
-
Mar del Plata, Аргентина, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
-
San Miguel de Tucumán, Аргентина, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
-
-
-
-
-
Brasília, Бразилия, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
-
Fortaleza, Бразилия, 60430-270
- Hospital Universitário Walter Cantídio
-
Lago Sul, Бразилия, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
-
Porto Alegre, Бразилия, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
-
São Paulo, Бразилия, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
-
São Paulo, Бразилия, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
-
Votuporanga, Бразилия, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
-
-
-
-
-
Monterrey, Мексика, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
-
-
-
-
-
Antofagasta, Чили, 1271987
- ENDOMET
-
Santiago, Чили, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз центрального преждевременного полового созревания, в настоящее время получает терапию GnRHa.
- Начало развития половых признаков (т. е. развитие молочных желез у девочек или увеличение яичек у мальчиков по методу Таннера) в возрасте до 8 лет у девочек и 9 лет у мальчиков.
- Первоначально к участию допускаются только участники в возрасте (а) от 5 до 8 лет включительно (т. е. <9 лет). На основании рекомендации DMC после промежуточного анализа Спонсор определит, могут ли быть набраны участники в возрасте от 2 до 4 лет включительно (т. е. <5 лет) и/или от 9 до 10 лет включительно (т. е. <11 лет).
- Участник должен получать терапию GnRH в течение как минимум 1 года с момента начала исследуемого лечения.
- Начало начальной терапии ГнРГ не позднее 18 месяцев после появления первых признаков центрального преждевременного полового созревания (ЦПП).
- Разница между костным возрастом (метод Грейлиха и Пайла) и хронологическим возрастом ≥1 года на основе исторических значений на момент начала терапии GnRHa.
- Реакция ЛГ пубертатного типа после теста на стимуляцию GnRH/GnRHa или случайной нестимулированной сыворотки (если это считается местным стандартом лечения), на основе исторических значений до начала терапии GnRHa.
- Клинические признаки полового созревания, определяемые как стадия Таннера ≥2 для развития молочных желез у девочек и объема яичек ≥4 мл (cc) для мальчиков, до начала терапии GnRHa.
Критерий исключения:
- Гонадотропин-независимое (периферическое) преждевременное половое созревание: гонадотропин-независимая секреция половых стероидов гонадами или надпочечниками.
- Непрогрессирующее изолированное преждевременное телархе до начала терапии ГнРГ.
- Наличие нестабильной внутричерепной опухоли или внутричерепной опухоли, потенциально требующей нейрохирургического вмешательства или облучения головного мозга. Право на участие имеют участники с гамартомами, не требующими хирургического вмешательства.
- Любое другое состояние или хроническое заболевание, которое может препятствовать росту (например, почечная недостаточность, диабет, сколиоз средней и тяжелой степени, ранее леченная внутричерепная опухоль).
- За исключением терапии GnRHa, любое продолжающееся лечение, потенциально влияющее на уровень гонадотропинов или половых стероидов в сыворотке крови или возможно препятствующее росту.
- Предыдущая или текущая терапия медроксипрогестерона ацетатом, гормоном роста или инсулиноподобным фактором роста-1 (IGF-1).
- Диагноз низкого роста, то есть более чем на 2,25 стандартных отклонения (SD) ниже среднего роста для данного возраста.
- Известные в анамнезе судороги, эпилепсия и/или расстройства центральной нервной системы, которые могли быть связаны с судорогами или судорогами.
- Предыдущее (в течение 2 месяцев после начала исследуемого лечения) или текущее использование лекарств, которые были связаны с судорогами или судорогами.
- Применение антикоагулянтов (гепарина или производных кумарина).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дебио 4326
Участники получат первую инъекцию Debio 4326 в первый день части A, а затем вторую инъекцию через 52 недели в части B исследования.
|
Вводится в виде внутримышечной (в/м) инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Процент участников с подавлением уровня лютеинизирующего гормона (ЛГ), стимулированного агонистом гонадотропин-высвобождающего гормона в сыворотке, до уровня менее или равного (≤) 5 международных единиц на литр (МЕ/л)
Временное ограничение: Неделя 52 в части A
|
Неделя 52 в части A
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Части A и B: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI) и серьезными TEAE
Временное ограничение: До 104 недель
|
До 104 недель
|
|
|
Части A и B: Количество участников с клинически значимыми отклонениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 104 недель
|
До 104 недель
|
|
|
Части A и B: Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 104 недель
|
До 104 недель
|
|
|
Части A и B: Изменение индекса массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 104 недель
|
До 104 недель
|
|
|
Части A и B: Количество участников с эритемой, отеком и уплотнением в месте инъекции сразу и через 2 часа после каждой инъекции Debio 4326 по оценке исследователя.
Временное ограничение: До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
|
До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
|
|
|
Части A и B: Количество участников с болью в месте инъекции сразу и через 2 часа после каждой инъекции Debio 4326 согласно оценке участника с использованием шкалы оценки боли Wong-Baker FACES®.
Временное ограничение: До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
|
До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
|
|
|
Части A и B: Процент участников, у которых не наблюдается феномена острого течения (AOC)
Временное ограничение: До 48 часов после введения дозы в день 3 как в частях A, так и в B.
|
До 48 часов после введения дозы в день 3 как в частях A, так и в B.
|
|
|
Части A и B: Процент участников со стимулированным сывороточным ЛГ ≤5 МЕ/л.
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
|
До 52 недели в частях A и B
|
|
|
Части A и B: Процент участников со стимулированным сывороточным ЛГ ≤4 МЕ/л.
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
|
До 52 недели в частях A и B
|
|
|
Части A и B: Количество участников с изменением уровня гормонов
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
|
Будут оцениваться следующие гормоны: базальный ЛГ, фолликулостимулирующий гормон (ФСГ), эстрадиол, тестостерон, ГнРГа-стимулированный ЛГ и ГнРГа-стимулированный ФСГ.
|
До 52 недели в частях A и B
|
|
Части A и B: Процент девочек с уровнем эстрадиола в препубертатной сыворотке <20 пг/мл (<73 пмоль/л)
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
|
До 52 недели в частях A и B
|
|
|
Части A и B: Процент мальчиков с тестостероном <30 нг/дл (<1,0 нмоль/л)
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
|
До 52 недели в частях A и B
|
|
|
Части A и B: Изменение Z-оценки роста к возрасту по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 52-й недели в частях A и B.
|
Исходный уровень до 52-й недели в частях A и B.
|
|
|
Части A и B: Количество участников, у которых темпы роста изменились по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
|
До 52 недели в частях A и B
|
|
|
Процент участников, у которых костный/хронологический возраст не увеличился по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Часть A: Исходный уровень до 52-й недели как в частях A, так и в частях B.
|
Часть A: Исходный уровень до 52-й недели как в частях A, так и в частях B.
|
|
|
Части A и B: Процент участников, достигших стабилизации полового созревания (регрессия или стабилизация по сравнению с исходным уровнем по стадии Таннера)
Временное ограничение: Исходный уровень, 26 и 52 недели в частях A и B.
|
Исходный уровень, 26 и 52 недели в частях A и B.
|
|
|
Части A и B: Процент девочек с регрессией длины матки (с использованием трансабдоминального ультразвука)
Временное ограничение: Недели 26 и 52 в частях A и B.
|
Недели 26 и 52 в частях A и B.
|
|
|
Части A и B: Процент мальчиков с отсутствием увеличения объема яичек (клиническая оценка с помощью орхидометра)
Временное ограничение: Недели 26 и 52 в частях A и B.
|
Недели 26 и 52 в частях A и B.
|
|
|
Части A и B: Концентрация трипторелина в плазме
Временное ограничение: До введения дозы и в несколько промежутков времени после введения дозы до 52 недель в Части А и до 64 недель в Части Б.
|
Фармакокинетику (ФК) трипторелина будут оценивать в плазме.
|
До введения дозы и в несколько промежутков времени после введения дозы до 52 недель в Части А и до 64 недель в Части Б.
|
|
Процент участников со стимулированным уровнем ЛГ в сыворотке выше (>) 5 МЕ/л на визите после лечения (PTV)
Временное ограничение: 64 недели после последней инъекции Debio 4326 в Части A или B.
|
Этот показатель результата будет анализироваться только у участников, которые прекратят все гормональное лечение любыми GnRHa в конце лечения (EOT).
|
64 недели после последней инъекции Debio 4326 в Части A или B.
|
|
Часть B: Коэффициент накопления максимальной концентрации в сыворотке (RacCmax)
Временное ограничение: В несколько моментов времени после введения дозы до 48 часов (День 2) в Части B
|
В несколько моментов времени после введения дозы до 48 часов (День 2) в Части B
|
|
|
Часть B: Коэффициент накопления концентрации в сыворотке в конце интервала дозирования (RacCtrough)
Временное ограничение: В различные моменты времени после введения дозы до 52 недель в Части B
|
В различные моменты времени после введения дозы до 52 недель в Части B
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Debiopharm International SA
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 июля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Debio 4326-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .