Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики Debio 4326 у участников детского возраста, получающих терапию агонистами гонадотропин-рилизинг-гормона по поводу центрального преждевременного полового созревания

22 октября 2026 г. обновлено: Debiopharm International SA

Открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование фазы 3 эффективности, безопасности и фармакокинетики Дебио 4326, 12-месячного состава трипторелина, у педиатрических участников, получающих терапию агонистами гонадотропин-высвобождающего гормона при центральном преждевременном развитии Половое созревание

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of Debio 4326 in suppressing serum luteinizing hormone (LH) to prepubertal levels 52 weeks after the first Debio 4326 injection in pediatric participants with central precocious puberty (CPP).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

56

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Аргентина, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Аргентина, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Аргентина, T4000
        • Clinica Mayo de Urgencias Medicas Cruz Blanca S.R.L
  • Бразилия
      • Brasília, Бразилия, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Бразилия, 60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul, Бразилия, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Бразилия, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Бразилия, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • São Paulo, Бразилия, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clinica
      • Votuporanga, Бразилия, 15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • Мексика
      • Monterrey, Мексика, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology
  • Чили
      • Antofagasta, Чили, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Чили, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 8 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of central precocious puberty.

  2. Onset of development of sex characteristics (i.e., breast development in girls or testicular enlargement in boys according to the Tanner method) before the age of 8 years in girls and 9 years in boys.

  3. Initially, only participants aged (a) 5 to 8 years inclusive (i.e., <9 years) are eligible. The Sponsor will determine based on the recommendation of the DMC following the interim analysis whether participants aged (b) 2 to 4 years inclusive (i.e., <5 years) and/or (c) 9 to 10 years inclusive (i.e., <11 years) may be recruited.

  4. Participant to receive at least 1 year of gonadotropin-releasing hormone agonist (GnRHa) therapy from study treatment start.

  5. (a) Pre-treated participants: Start of initial GnRHa therapy no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

    (b) Treatment-naive participants: Start of Debio 4326 treatment no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

  6. (a) Pre-treated participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year based on historical values at the initiation of the GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year.

  7. (a) Pre-treated participants: Pubertal-type LH response (LH ≥6 IU/L) following a GnRH/GnRHa stimulation test, or random non-stimulated serum LH >0.5 IU/L (if considered local standard of care), based on historical values prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Pubertal-type LH response (≥6 IU/L) 30 minutes following a GnRHa [leuprolide acetate 20 micrograms per kilogram (μg/kg) subcutaneous injection (SC)] stimulation test before treatment initiation.

  8. (a) Pre-treated participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 milliliter (mL) (cubic centimeter [cc]) for boys, prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 mL (cc) for boys.

Exclusion Criteria:

  1. Gonadotropin-independent (peripheral) precocious puberty: gonadotropin-independent gonadal or adrenal sex steroid secretion.

  2. (a) Pre-treated participants: Non-progressing, isolated premature thelarche prior to the initial GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Non-progressing, isolated premature thelarche.

  3. Presence of an unstable intracranial tumor or an intracranial tumor potentially requiring neurosurgery or cerebral irradiation. Participants with hamartomas not requiring surgery are eligible.

  4. Any other condition or chronic illness possibly interfering with growth (e.g., renal failure, diabetes, moderate to severe scoliosis, previously treated intracranial tumor).

  5. Other than GnRHa therapy in pre-treated participants, any ongoing treatment with a potential effect on serum levels of gonadotropins or sex steroids, or possibly interfering with growth, opioids, central nervous system [CNS] stimulants).

  6. Prior or current therapy with medroxyprogesterone acetate, growth hormone, or Insulin-like growth factor-1 (IGF-1).

  7. Diagnosis of short stature, i.e., more than 2.25 standard deviations (SD) below the mean height-for-age.

  8. Known history of seizures, epilepsy, and/or central nervous system disorders that may have been associated with seizures or convulsions.

  9. Prior (within 2 months of study treatment start) or current use of medications that have been associated with seizures or convulsions.

  10. Use of anticoagulants (heparin or coumarin derivatives).

Note: Other inclusion/exclusion criteria mentioned in the protocol may apply.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Debio 4326

Participants will receive the first injection of Debio 4326, on Day 1 in Part A followed by a second injection 52 weeks later in Part B of the study.
Лекарство: Debio 4326

Administered as an intramuscular (IM) injection

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Процент участников с подавлением уровня лютеинизирующего гормона (ЛГ), стимулированного агонистом гонадотропин-высвобождающего гормона в сыворотке, до уровня менее или равного (≤) 5 международных единиц на литр (МЕ/л)
Временное ограничение: Неделя 52 в части A
Неделя 52 в части A

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Части A и B: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI) и серьезными TEAE
Временное ограничение: До 104 недель
До 104 недель
Части A и B: Количество участников с клинически значимыми отклонениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 104 недель
До 104 недель
Части A и B: Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 104 недель
До 104 недель
Части A и B: Изменение индекса массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 104 недель
До 104 недель
Части A и B: Количество участников с эритемой, отеком и уплотнением в месте инъекции сразу и через 2 часа после каждой инъекции Debio 4326 по оценке исследователя.
Временное ограничение: До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
Части A и B: Количество участников с болью в месте инъекции сразу и через 2 часа после каждой инъекции Debio 4326 согласно оценке участника с использованием шкалы оценки боли Wong-Baker FACES®.
Временное ограничение: До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
До 2 часов после приема дозы в день 1 как в частях A, так и в B.
Части A и B: Процент участников, у которых не наблюдается феномена острого течения (AOC)
Временное ограничение: До 48 часов после введения дозы в день 3 как в частях A, так и в B.
До 48 часов после введения дозы в день 3 как в частях A, так и в B.
Части A и B: Процент участников со стимулированным сывороточным ЛГ ≤5 МЕ/л.
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
До 52 недели в частях A и B
Части A и B: Процент участников со стимулированным сывороточным ЛГ ≤4 МЕ/л.
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
До 52 недели в частях A и B
Части A и B: Процент девочек с уровнем эстрадиола в препубертатной сыворотке <20 пг/мл (<73 пмоль/л)
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
До 52 недели в частях A и B
Части A и B: Процент мальчиков с тестостероном <30 нг/дл (<1,0 нмоль/л)
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
До 52 недели в частях A и B
Части A и B: Изменение Z-оценки роста к возрасту по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 52-й недели в частях A и B.
Исходный уровень до 52-й недели в частях A и B.
Части A и B: Количество участников, у которых темпы роста изменились по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: До 52 недели в частях A и B
До 52 недели в частях A и B
Процент участников, у которых костный/хронологический возраст не увеличился по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Часть A: Исходный уровень до 52-й недели как в частях A, так и в частях B.
Часть A: Исходный уровень до 52-й недели как в частях A, так и в частях B.
Части A и B: Процент участников, достигших стабилизации полового созревания (регрессия или стабилизация по сравнению с исходным уровнем по стадии Таннера)
Временное ограничение: Исходный уровень, 26 и 52 недели в частях A и B.
Исходный уровень, 26 и 52 недели в частях A и B.
Части A и B: Процент девочек с регрессией длины матки (с использованием трансабдоминального ультразвука)
Временное ограничение: Недели 26 и 52 в частях A и B.
Недели 26 и 52 в частях A и B.
Части A и B: Процент мальчиков с отсутствием увеличения объема яичек (клиническая оценка с помощью орхидометра)
Временное ограничение: Недели 26 и 52 в частях A и B.
Недели 26 и 52 в частях A и B.
Часть B: Коэффициент накопления максимальной концентрации в сыворотке (RacCmax)
Временное ограничение: В несколько моментов времени после введения дозы до 48 часов (День 2) в Части B
В несколько моментов времени после введения дозы до 48 часов (День 2) в Части B
Часть B: Коэффициент накопления концентрации в сыворотке в конце интервала дозирования (RacCtrough)
Временное ограничение: В различные моменты времени после введения дозы до 52 недель в Части B
В различные моменты времени после введения дозы до 52 недель в Части B
Parts A and B: Number of Participants With Change in Hormone Levels
Временное ограничение: Up to Week 52 in both Parts A and B

The following hormones will be assessed: basal LH, follicle-stimulating hormone (FSH), estradiol, testosterone, GnRHa-stimulated LH, and GnRHa-stimulated FSH.
Up to Week 52 in both Parts A and B
Parts A and B: Plasma Concentration of Triptorelin
Временное ограничение: Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B

The pharmacokinetics (PK) of triptorelin will be evaluated in plasma.
Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B
Percentage of Participants With Stimulated Serum LH Levels Greater Than (>)5 IU/L at Post Treatment Visit (PTV)
Временное ограничение: 64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

This outcome measure will be analyzed only in participants who stop all hormonal treatment with any GnRHa at end of treatment (EOT).
64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Debiopharm International SA

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Debiopharm International SA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 октября 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Debio 4326-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться