Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę Debio 4326 u dzieci i młodzieży otrzymujących terapię agonistą hormonu uwalniającego gonadotropinę w leczeniu przedwczesnego dojrzewania centralnego (LIBELULA)
21 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Debiopharm International SA
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3 dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki Debio 4326, 12-miesięcznego preparatu tryptoreliny, z udziałem dzieci i młodzieży otrzymujących terapię agonistą hormonu uwalniającego gonadotropinę w leczeniu przedwczesnego rozwoju ośrodkowego Dojrzewanie
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności Debio 4326 w hamowaniu hormonu luteinizującego (LH) w surowicy do poziomu przed okresem dojrzewania 52 tygodnie po pierwszym wstrzyknięciu Debio 4326 u dzieci i młodzieży otrzymujących terapię agonistą hormonu uwalniającego gonadotropinę (GnRHa) z powodu przedwczesnego dojrzewania centralnego (KPP).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
56
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
-
Buenos Aires, Argentyna, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
-
Mar del Plata, Argentyna, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Médicas Mar del Plata
-
San Miguel de Tucumán, Argentyna, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
-
-
-
-
-
Brasília, Brazylia, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
-
Fortaleza, Brazylia, 60430-270
- Hospital Universitario Walter Cantidio
-
Lago Sul, Brazylia, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
-
Porto Alegre, Brazylia, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
-
São Paulo, Brazylia, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
-
São Paulo, Brazylia, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
-
Votuporanga, Brazylia, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
-
-
-
-
-
Antofagasta, Chile, 1271987
- ENDOMET
-
Santiago, Chile, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
-
-
-
-
-
Monterrey, Meksyk, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie przedwczesnego dojrzewania centralnego i obecnie leczenie GnRHa.
- Początek rozwoju cech płciowych (tj. rozwój piersi u dziewcząt lub powiększenie jąder u chłopców według metody Tannera) przed 8. rokiem życia u dziewcząt i 9. rokiem życia u chłopców.
- Początkowo kwalifikują się wyłącznie uczestnicy w wieku od (a) od 5 do 8 lat włącznie (tj. <9 lat). Na podstawie rekomendacji DMC na podstawie analizy tymczasowej Sponsor określi, czy można rekrutować uczestników w wieku od 2 do 4 lat włącznie (tj. <5 lat) i/lub od 9 do 10 lat włącznie (tj. <11 lat).
- Uczestnik, który będzie otrzymywał terapię GnRHa przez co najmniej 1 rok od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem.
- Rozpoczęcie początkowej terapii GnRHa nie później niż 18 miesięcy po wystąpieniu pierwszych objawów przedwczesnego dojrzewania centralnego (CPP).
- Różnica między wiekiem kostnym (metoda Greulicha i Pyle’a) a wiekiem chronologicznym ≥1 roku na podstawie wartości historycznych na początku terapii GnRHa.
- Odpowiedź LH typu dojrzewania po teście stymulacji GnRH/GnRHa lub losowej niestymulowanej surowicy (jeśli jest to uznawane za lokalny standard opieki), w oparciu o wartości historyczne sprzed rozpoczęcia terapii GnRHa.
- Kliniczne dowody dojrzewania, zdefiniowane jako stopień zaawansowania piersi w skali Tannera ≥2 dla rozwoju piersi u dziewcząt i objętość jąder ≥4 ml (cc) u chłopców, przed rozpoczęciem terapii GnRHa.
Kryteria wyłączenia:
- Przedwczesne dojrzewanie niezależne od gonadotropin (obwodowe): niezależne od gonadotropin wydzielanie steroidów płciowych przez gonady lub nadnercza.
- Niepostępujący, izolowany przedwczesny thelarche przed początkową terapią GnRHa.
- Obecność niestabilnego guza wewnątrzczaszkowego lub guza wewnątrzczaszkowego potencjalnie wymagającego neurochirurgii lub napromieniania mózgu. Kwalifikują się uczestnicy z hamartomami niewymagającymi operacji.
- Każdy inny stan lub choroba przewlekła, która może zakłócać wzrost (np. niewydolność nerek, cukrzyca, skolioza o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, wcześniej leczony guz wewnątrzczaszkowy).
- Inne niż terapia GnRHa, jakiekolwiek trwające leczenie, które może mieć potencjalny wpływ na poziom gonadotropin lub steroidów płciowych w surowicy lub które może zakłócać wzrost.
- Wcześniejsze lub obecne leczenie octanem medroksyprogesteronu, hormonem wzrostu lub insulinopodobnym czynnikiem wzrostu-1 (IGF-1).
- Rozpoznanie niskiego wzrostu, tj. więcej niż 2,25 odchylenia standardowego (SD) poniżej średniego wzrostu dla wieku.
- Napady padaczkowe, padaczka i (lub) zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego w wywiadzie, które mogły być związane z napadami padaczkowymi lub drgawkami.
- Wcześniejsze (w ciągu 2 miesięcy od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem) lub obecne stosowanie leków, które wiązały się z występowaniem drgawek lub drgawek.
- Stosowanie leków przeciwzakrzepowych (heparyna lub pochodne kumaryny).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Debio 4326
Uczestnicy otrzymają pierwszy zastrzyk Debio 4326 pierwszego dnia w Części A, a następnie drugi zastrzyk 52 tygodnie później w Części B badania.
|
Podawany jako zastrzyk domięśniowy (IM).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część A: Odsetek uczestników, u których stwierdzono supresję stężenia agonisty hormonu uwalniającego gonadotropinę w surowicy stymulowanego hormonem luteinizującym (LH) do poziomu mniejszego lub równego (≤) 5 jednostek międzynarodowych na litr (j.m./l)
Ramy czasowe: Tydzień 52 w Części A
|
Tydzień 52 w Części A
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Części A i B: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne TEAE
Ramy czasowe: Do 104 tygodnia
|
Do 104 tygodnia
|
|
|
Części A i B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 104 tygodnia
|
Do 104 tygodnia
|
|
|
Części A i B: Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 104 tygodnia
|
Do 104 tygodnia
|
|
|
Części A i B: Zmiana wskaźnika masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 104 tygodnia
|
Do 104 tygodnia
|
|
|
Części A i B: Liczba uczestników z rumieniem, obrzękiem i stwardnieniem w miejscu wstrzyknięcia natychmiast i 2 godziny po każdym wstrzyknięciu Debio 4326, zgodnie z oceną badacza
Ramy czasowe: Do 2 godzin po podaniu w dniu 1, zarówno w części A, jak i B
|
Do 2 godzin po podaniu w dniu 1, zarówno w części A, jak i B
|
|
|
Części A i B: Liczba uczestników zgłaszających ból w miejscu wstrzyknięcia natychmiast i 2 godziny po każdym wstrzyknięciu Debio 4326 zgodnie z oceną uczestnika przy użyciu skali oceny bólu Wong-Baker FACES®
Ramy czasowe: Do 2 godzin po podaniu w dniu 1, zarówno w części A, jak i B
|
Do 2 godzin po podaniu w dniu 1, zarówno w części A, jak i B
|
|
|
Części A i B: Odsetek uczestników, u których nie występuje zjawisko ostrej i przewlekłej choroby (AOC)
Ramy czasowe: Do 48 godzin po podaniu dawki w dniu 3, zarówno w części A, jak i B
|
Do 48 godzin po podaniu dawki w dniu 3, zarówno w części A, jak i B
|
|
|
Części A i B: Odsetek uczestników ze stymulowaną surowicą LH ≤5 j.m./l
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Odsetek uczestników ze stymulowaną surowicą LH ≤4 j.m./l
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Liczba uczestników ze zmianą poziomu hormonów
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Ocenie zostaną poddane następujące hormony: podstawowy LH, hormon folikulotropowy (FSH), estradiol, testosteron, LH stymulowany GnRHa i FSH stymulowany GnRHa.
|
Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
Części A i B: Odsetek dziewcząt z estradiolem w surowicy przed okresem dojrzewania <20 pg/ml (<73 pmol/l)
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Odsetek chłopców z testosteronem <30 ng/dl (<1,0 nmol/l)
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku Z w odniesieniu do wzrostu i wieku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Wartość wyjściowa, do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w szybkości wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
|
Odsetek uczestników, u których wiek kostny/wiek chronologiczny nie wzrósł w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Część A: Wartość wyjściowa, do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
Część A: Wartość wyjściowa, do 52. tygodnia w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Odsetek uczestników, którzy osiągnęli stabilizację dojrzewania płciowego (regresja lub stabilizacja w porównaniu z wartością wyjściową według skali Tannera)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 26 i 52, zarówno w części A, jak i B
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 26 i 52, zarówno w części A, jak i B
|
|
|
Części A i B: Odsetek dziewcząt, u których doszło do regresji długości macicy (przy użyciu ultrasonografii przezbrzusznej)
Ramy czasowe: Tygodnie 26 i 52 w obu częściach A i B
|
Tygodnie 26 i 52 w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Odsetek chłopców z brakiem progresji objętości jąder (ocena kliniczna za pomocą orchidometru)
Ramy czasowe: Tygodnie 26 i 52 w obu częściach A i B
|
Tygodnie 26 i 52 w obu częściach A i B
|
|
|
Części A i B: Stężenie tryptoreliny w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych po podaniu do 52 tygodni w Części A i 64 tygodni w Części B
|
Farmakokinetyka (PK) tryptoreliny będzie oceniana w osoczu.
|
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych po podaniu do 52 tygodni w Części A i 64 tygodni w Części B
|
|
Odsetek uczestników ze stymulowanym poziomem LH w surowicy większym niż (>) 5 j.m./l podczas wizyty po leczeniu (PTV)
Ramy czasowe: 64 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu Debio 4326 w Części A lub B
|
Ta miara wyniku będzie analizowana wyłącznie u uczestników, którzy zaprzestaną leczenia hormonalnego jakimkolwiek GnRHa na koniec leczenia (EOT).
|
64 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu Debio 4326 w Części A lub B
|
|
Część B: Współczynnik akumulacji przy maksymalnym stężeniu w surowicy (RacCmax)
Ramy czasowe: W wielu punktach czasowych po podaniu dawki do 48 godzin (dzień 2) w Części B
|
W wielu punktach czasowych po podaniu dawki do 48 godzin (dzień 2) w Części B
|
|
|
Część B: Współczynnik akumulacji stężenia w surowicy na koniec okresu dawkowania (RacCtrough)
Ramy czasowe: W wielu punktach czasowych po podaniu dawki do 52 tygodni w Części B
|
W wielu punktach czasowych po podaniu dawki do 52 tygodni w Części B
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Debiopharm International SA
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 października 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 listopada 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 listopada 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 listopada 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Debio 4326-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .