発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者におけるMY008211Aの安全性と有効性の研究

包含基準:

• 18歳以上、BMI 18.0kg/m2以上でクローンサイズ10%以上の高感度フローサイトメトリーによりPNHと診断された男女の参加者。
• 平均ヘモグロビンレベル <100 g/L。
• LDH > 1.5 x 正常上限 (ULN)。
• 研究治療を開始する前に、髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種が必要です。 以前にワクチン接種を受けていない場合は、肺炎球菌およびインフルエンザ菌感染症に対するワクチン接種を受ける必要があります。

除外基準:

• 網赤血球数が 100x10^9/L 未満の患者。血小板 <30x10^9/L;好中球<0.5x10^9/L。
• MY008211A錠剤の初回投与前に補体阻害剤を使用していた、または以前の補体阻害剤の使用を5半減期または120日のいずれか長い方未満で中止した。
• カプセル化された微生物によって引き起こされる再発性侵襲性感染症の病歴。 髄膜炎菌または肺炎球菌。
• 遺伝性補体欠損症が既知または疑われる。
• 過去に骨髄移植または造血幹細胞移植を受けたことがある。
• 前回の脾臓摘出術。
• -スクリーニング前5年以内の悪性腫瘍の病歴。ただし、皮膚の局所基底細胞癌および子宮頸部の上皮内癌が治癒した場合を除く。