Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu MY008211A u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

27 lipca 2025 zaktualizowane przez: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Wieloośrodkowe, randomizowane, równoległe, otwarte badanie kliniczne fazy II, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu MY008211A u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) z objawami aktywnej hemolizy

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu MY008211A u dorosłych pacjentów z PNH, wykazujących oznaki aktywnej hemolizy.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest określenie, czy MY008211A jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu pacjentów z PNH, którzy nie stosowali dotąd terapii inhibitorami dopełniacza, w tym przeciwciałami anty-C5.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat i BMI ≥ 18,0 kg/m2 z rozpoznaniem PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej o wysokiej czułości z wielkością klonu ≥ 10%.
  • Średni poziom hemoglobiny <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x górna granica normy (GGN).
  • Przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem wymagane jest szczepienie przeciwko zakażeniu Neisseria meningitidis. Jeśli nie otrzymano wcześniej szczepionki, należy zastosować szczepionkę przeciwko zakażeniom Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z retikulocytami <100x10^9/L; płytki krwi <30x10^9/L; neutrofile <0,5x10^9/l.
  • Czy stosowali inhibitor dopełniacza przed pierwszym podaniem tabletek MY008211A lub zaprzestali stosowania poprzedniego inhibitora dopełniacza na okres krótszy niż pięć okresów półtrwania lub 120 dni, w zależności od tego, który z nich był najdłuższy.
  • Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez organizmy otoczkowane, np.: meningokoki lub pneumokoki.
  • Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza.
  • Wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub krwiotwórczych komórek macierzystych.
  • Poprzednia splenektomia.
  • Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem wyleczonego miejscowego raka podstawnokomórkowego skóry i raka in situ szyjki macicy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Uzbroić 1 MY008211A, niska dawka
Uczestnicy otrzymają MY008211A w dawce 400 mg doustnie dwa razy na dobę
Lek: Tablety MY008211A
dawka 1 (400 mg BID) i dawka 2 (600 mg BID) w stosunku 1:1 w drodze centralnej randomizacji
Inne nazwy:
  • MY008211A
Eksperymentalny: Ramię 2 MY008211A, wysoka dawka
Uczestnicy otrzymają MY008211A w dawce 600 mg doustnie dwa razy na dobę
Lek: Tablety MY008211A
dawka 1 (400 mg BID) i dawka 2 (600 mg BID) w stosunku 1:1 w drodze centralnej randomizacji
Inne nazwy:
  • MY008211A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l w stosunku do wartości wyjściowych wśród pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji krwinek czerwonych po 4 tygodniach dawkowania
Ramy czasowe: Dzień 70
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli trwały wzrost w stosunku do wartości wyjściowych ocenianego poziomu hemoglobiny ≥ 20 g/l, przy braku transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 70

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l w porównaniu z wartością wyjściową wśród pacjentów, u których nie przetoczono krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56
Odsetek pacjentów ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l w porównaniu z wartością wyjściową wśród pacjentów, u których nie przetoczono krwinek czerwonych
Dzień 14, 21, 28, 42, 56
Odsetek pacjentów z hemoglobiną ≥ 120 g/l wśród pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów z hemoglobiną ≥ 120 g/l wśród pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów z kontrolowaną hemolizą
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów z kontrolowaną hemolizą (definiowaną jako LDH < 1,5 GGN)
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu bilirubiny pośredniej w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu bilirubiny pośredniej w stosunku do wartości wyjściowych
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych
Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana średniej tygodniowej ilości przetaczanych czerwonych krwinek w okresie obserwacji skuteczności
Ramy czasowe: Dzień 70
Zmiana średniej tygodniowej ilości przetaczanych czerwonych krwinek w okresie obserwacji skuteczności w porównaniu z dawką wstępną
Dzień 70
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w aktywności alternatywnego szlaku dopełniacza
Ramy czasowe: Dzień 14, 28, 56 i 70
Aktywność alternatywnego szlaku dopełniacza mierzona zestawem WIESLAB®.
Dzień 14, 28, 56 i 70
Zmiana ilości fragmentu Bb CFB w osoczu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dzień 14, 28, 56 i 70
Fragment Bb przecięty przez czynnik B dopełniacza.
Dzień 14, 28, 56 i 70
Zmiana poziomu klonów PNH RBC w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: Dzień 70
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu klonów krwinek czerwonych PNH.
Dzień 70
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) pomiędzy dniem 1 a dniem 70
Ramy czasowe: Dzień 70
Zdarzenia niepożądane (AE)
Dzień 70
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu FACIT-Zmęczenie
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach FACIT-Fatigue. FACIT-Fatigue to 13-elementowy kwestionariusz potwierdzający jego ważność i wiarygodność w PNH, który ocenia zmęczenie zgłaszane przez pacjenta i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie. Wszystkie skale FACIT są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik jest lepszy. Ponieważ każdy z 13 elementów skali FACIT-F mieści się w przedziale od 0 do 4, zakres możliwych wyników wynosi 0–52, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy wynik, a 52 najlepszy.
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj