Estudio de seguridad y eficacia de MY008211A en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
27 de julio de 2025 actualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Un estudio clínico de fase II multicéntrico, aleatorizado, paralelo y abierto para evaluar la eficacia y seguridad de MY008211A en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con signos de hemólisis activa
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de MY008211A en pacientes adultos con HPN que muestran signos de hemólisis activa.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio es determinar si MY008211A es eficaz y seguro para el tratamiento de pacientes con HPN que no han recibido nunca la terapia con inhibidores del complemento, incluido el anticuerpo anti-C5.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaoni Li, Ph.D
- Número de teléfono: 021-51158605
- Correo electrónico: lixiaoni@createrna.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años e IMC ≥ 18,0 kg/m2 con diagnóstico de HPN confirmado mediante citometría de flujo de alta sensibilidad con tamaño de clon ≥ 10%.
- Nivel medio de hemoglobina <100 g/L.
- LDH > 1,5 x límite superior normal (LSN).
- Se requiere la vacunación contra la infección por Neisseria meningitidis antes del inicio del tratamiento del estudio. Si no se ha recibido previamente, se debe administrar la vacuna contra las infecciones por Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con reticulocitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; neutrófilos <0,5x10^9/L.
- Estaban usando un inhibidor del complemento antes de la primera administración de las tabletas MY008211A o habían descontinuado un inhibidor del complemento previo durante menos de cinco semividas o 120 días, lo que fuera más largo.
- Historial de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, p. meningococo o neumococo.
- Deficiencia hereditaria del complemento conocida o sospechada.
- Trasplante previo de médula ósea o células madre hematopoyéticas.
- Esplenectomía previa.
- Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años anteriores a la detección, excepto carcinoma de células basales local curado de piel y carcinoma in situ del cuello uterino.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1 MY008211A dosis baja
Los participantes recibirán MY008211A en una dosis de 400 mg por vía oral dos veces al día.
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dosis 1 (400 mg dos veces al día) y dosis 2 (600 mg dos veces al día) en una proporción de 1:1 mediante aleatorización central
Otros nombres:
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Experimental: Brazo 2 MY008211A dosis alta
Los participantes recibirán MY008211A en una dosis de 600 mg por vía oral dos veces al día.
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dosis 1 (400 mg dos veces al día) y dosis 2 (600 mg dos veces al día) en una proporción de 1:1 mediante aleatorización central
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de sujetos con un aumento en la concentración de hemoglobina ≥ 20 g/L desde el inicio entre los sujetos que no reciben transfusión de glóbulos rojos después de 4 semanas de dosificación.
Periodo de tiempo: Día 70
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Proporción de participantes que lograron un aumento sostenido desde el inicio en los niveles de hemoglobina de ≥ 20 g/L evaluados, en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos
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Día 70
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de pacientes con un aumento de hemoglobina ≥ 20 g/l desde el inicio entre aquellos sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Día 14, 21, 28, 42, 56
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La proporción de pacientes con un aumento de hemoglobina ≥ 20 g/l desde el inicio entre aquellos sin transfusión de glóbulos rojos
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Día 14, 21, 28, 42, 56
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La proporción de pacientes con hemoglobina ≥ 120 g/l entre aquellos sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Día 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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La proporción de pacientes con hemoglobina ≥ 120 g/l entre aquellos sin transfusión de glóbulos rojos
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Día 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio en la concentración de hemoglobina desde el inicio en pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Día 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio en la concentración de hemoglobina desde el inicio en pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
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Día 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio en el nivel de LDH desde el inicio
Periodo de tiempo: Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
|
Cambio en el nivel de LDH desde el inicio
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Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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La proporción de pacientes con hemólisis controlada
Periodo de tiempo: Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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La proporción de pacientes con hemólisis controlada (definida como LDH < 1,5 LSN)
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Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio en el recuento de reticulocitos desde el inicio en pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio en el recuento de reticulocitos desde el inicio en pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
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Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio en el nivel de bilirrubina indirecta desde el inicio
Periodo de tiempo: Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
|
Cambio en el nivel de bilirrubina indirecta desde el inicio
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Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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La proporción de pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Día 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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La proporción de pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
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Día 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio en la cantidad semanal promedio de glóbulos rojos transfundidos durante el período de observación de la eficacia
Periodo de tiempo: Día 70
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Cambio en la cantidad semanal promedio de glóbulos rojos transfundidos durante el período de observación de la eficacia en comparación con esa dosis previa
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Día 70
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Cambios desde el inicio en la actividad de la vía alternativa del complemento
Periodo de tiempo: Día 14, 28, 56 y 70
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Actividad de la vía alternativa del complemento medida con el kit WIESLAB®.
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Día 14, 28, 56 y 70
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Cambio en la cantidad de fragmento Bb de CFB en plasma desde el inicio
Periodo de tiempo: Día 14, 28, 56 y 70
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Fragmento Bb escindido por el factor B del complemento.
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Día 14, 28, 56 y 70
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Cambio en el nivel de clones de glóbulos rojos con HPN desde el inicio en pacientes sin transfusión de glóbulos rojos.
Periodo de tiempo: Día 70
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Cambio desde el valor inicial en el nivel de clones de glóbulos rojos de HPN.
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Día 70
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Incidencia de eventos adversos (EA) entre el día 1 y el día 70
Periodo de tiempo: Día 70
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Eventos adversos (EA)
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Día 70
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Cambio desde el inicio en el cuestionario FACIT-Fatiga
Periodo de tiempo: Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones de FACIT-Fatiga.
El FACIT-Fatigue es un cuestionario de 13 ítems respaldado por su validez y confiabilidad en la HPN que evalúa la fatiga autoinformada por el paciente y su impacto en las actividades y funciones diarias.
Todas las escalas FACIT se puntúan para que una puntuación alta sea mejor.
Como cada uno de los 13 ítems de la escala FACIT-F varía de 0 a 4, el rango de puntuaciones posibles es de 0 a 52, siendo 0 la peor puntuación posible y 52 la mejor.
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Día 7, 14, 21, 28, 42, 56 y 70
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de julio de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Trastornos de la micción
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
Otros números de identificación del estudio
- MY008211A-PNH-2-01-F
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .