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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von MY008211A bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

27. Juli 2025 aktualisiert von: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Eine multizentrische, randomisierte, parallele, offene klinische Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MY008211A bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit Anzeichen einer aktiven Hämolyse

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von MY008211A bei erwachsenen Patienten mit PNH zu bewerten, die Anzeichen einer aktiven Hämolyse zeigen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob MY008211A wirksam und sicher für die Behandlung von PNH-Patienten ist, die keine Komplementinhibitortherapie, einschließlich Anti-C5-Antikörper, erhalten haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 18 Jahre und BMI ≥ 18,0 kg/m2 mit einer PNH-Diagnose, bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie mit einer Klongröße ≥ 10 %.
  • Mittlerer Hämoglobinspiegel <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  • Vor Beginn der Studienbehandlung ist eine Impfung gegen eine Neisseria meningitidis-Infektion erforderlich. Sofern noch nicht erfolgt, sollte eine Impfung gegen Infektionen mit Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae erfolgen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Retikulozyten <100x10^9/L; Blutplättchen <30x10^9/L; Neutrophile <0,5x10^9/L.
  • Sie haben vor der ersten Verabreichung von MY008211A-Tabletten einen Komplementinhibitor eingenommen oder einen früheren Komplementinhibitor für weniger als fünf Halbwertszeiten oder 120 Tage abgesetzt, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Vorgeschichte wiederkehrender invasiver Infektionen durch bekapselte Organismen, z.B. Meningokokken oder Pneumokokken.
  • Bekannter oder vermuteter erblicher Komplementmangel.
  • Vorherige Knochenmarks- oder hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  • Vorherige Splenektomie.
  • Eine Vorgeschichte bösartiger Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, mit Ausnahme eines geheilten lokalen Basalzellkarzinoms der Haut und eines Karzinoms in situ des Gebärmutterhalses.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1 MY008211A niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhalten MY008211A in einer Dosis von 400 mg oral zweimal täglich
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Dosis 1 (400 mg BID) und Dosis 2 (600 mg BID) im Verhältnis 1:1 durch zentrale Randomisierung
Andere Namen:
  • MY008211A
Experimental: Arm 2 MY008211A hohe Dosis
Die Teilnehmer erhalten MY008211A in einer Dosis von 600 mg oral zweimal täglich
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Dosis 1 (400 mg BID) und Dosis 2 (600 mg BID) im Verhältnis 1:1 durch zentrale Randomisierung
Andere Namen:
  • MY008211A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Probanden mit einem Anstieg der Hämoglobinkonzentration um ≥ 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert unter den Probanden, die nach 4-wöchiger Dosierung keine Erythrozytentransfusion erhalten
Zeitfenster: Tag 70
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusionen roter Blutkörperchen einen nachhaltigen Anstieg des Hämoglobinspiegels von ≥ 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Tag 70

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Patienten mit einem Anstieg des Hämoglobins ≥ 20 g/l gegenüber dem Ausgangswert unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56
Der Anteil der Patienten mit einem Anstieg des Hämoglobins ≥ 20 g/l gegenüber dem Ausgangswert unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56
Der Anteil der Patienten mit Hämoglobin ≥ 120 g/l unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten mit Hämoglobin ≥ 120 g/l unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Hämoglobinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Hämoglobinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des LDH-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des LDH-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten mit Hämolyse wird kontrolliert
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten mit kontrollierter Hämolyse (definiert als LDH < 1,5 ULN)
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des indirekten Bilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des indirekten Bilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung der durchschnittlichen wöchentlichen Menge an Erythrozyten, die während des Wirksamkeitsbeobachtungszeitraums transfundiert wurden
Zeitfenster: Tag70
Veränderung der durchschnittlichen wöchentlichen Menge an Erythrozyten, die während des Wirksamkeitsbeobachtungszeitraums transfundiert wurden, im Vergleich zu dieser Vordosis
Tag70
Veränderungen der Aktivität des alternativen Komplementweges gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 14, 28, 56 und 70
Aktivität alternativer Komplementwege, gemessen mit dem WIESLAB®-Kit.
Tag 14, 28, 56 und 70
Änderung der Menge des Fragments Bb von CFB im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 14, 28, 56 und 70
Bb-Fragment, gespalten durch Faktor B des Komplements.
Tag 14, 28, 56 und 70
Veränderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion.
Zeitfenster: Tag70
Änderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen gegenüber dem Ausgangswert.
Tag70
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE) zwischen Tag 1 und Tag 70
Zeitfenster: Tag 70
Unerwünschte Ereignisse (UE)
Tag 70
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im FACIT-Fragebogen zur Ermüdung
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung der FACIT-Fatigue-Scores gegenüber dem Ausgangswert. Der FACIT-Fatigue ist ein 13-Punkte-Fragebogen mit Unterstützung für seine Gültigkeit und Zuverlässigkeit bei PNH, der die selbstberichtete Müdigkeit des Patienten und seine Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen bewertet. Alle FACIT-Skalen werden so bewertet, dass eine hohe Punktzahl besser ist. Da jedes der 13 Elemente der FACIT-F-Skala zwischen 0 und 4 liegt, liegt der Bereich der möglichen Bewertungen zwischen 0 und 52, wobei 0 die schlechteste und 52 die beste mögliche Bewertung ist.
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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