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Studio sulla sicurezza e sull'efficacia di MY008211A in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

27 luglio 2025 aggiornato da: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Uno studio clinico di fase II multicentrico, randomizzato, parallelo, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza di MY008211A in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con segni di emolisi attiva

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di MY008211A in pazienti adulti affetti da EPN, che mostrano segni di emolisi attiva.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare se MY008211A è efficace e sicuro per il trattamento dei pazienti affetti da EPN che non sono mai stati in grado di integrare la terapia con inibitori, inclusi gli anticorpi anti-C5.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni e BMI ≥ 18,0 kg/m2 con diagnosi di EPN confermata mediante citometria a flusso ad alta sensibilità con dimensione del clone ≥ 10%.
  • Livello medio di emoglobina <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x limite superiore della norma (ULN).
  • Prima dell'inizio del trattamento in studio è richiesta la vaccinazione contro l'infezione da Neisseria meningitidis. Se non effettuata in precedenza, deve essere somministrata la vaccinazione contro le infezioni da Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con reticolociti <100x10^9/L; piastrine <30x10^9/L; neutrofili <0,5x10^9/L.
  • Stavano utilizzando un inibitore del complemento prima della prima somministrazione delle compresse di MY008211A o avevano interrotto un precedente inibitore del complemento per meno di cinque emivite o 120 giorni, a seconda di quale fosse il periodo più lungo.
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati, ad es. meningococco o pneumococco.
  • Carenza ereditaria nota o sospetta del complemento.
  • Pregresso trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche.
  • Precedente splenectomia.
  • Una storia di tumore maligno entro 5 anni prima dello screening, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale della pelle guarito e del carcinoma in situ della cervice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1 MY008211A dose bassa
I partecipanti riceveranno MY008211A alla dose di 400 mg per via orale due volte al giorno
Droga: MY008211A compresse
dose 1 (400 mg BID) e dose 2 (600 mg BID) in un rapporto 1:1 mediante randomizzazione centrale
Altri nomi:
  • MY008211A
Sperimentale: Braccio 2 MY008211A dose elevata
I partecipanti riceveranno MY008211A alla dose di 600 mg per via orale due volte al giorno
Droga: MY008211A compresse
dose 1 (400 mg BID) e dose 2 (600 mg BID) in un rapporto 1:1 mediante randomizzazione centrale
Altri nomi:
  • MY008211A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti con un aumento della concentrazione di emoglobina ≥ 20 g/l rispetto al basale tra i soggetti che non ricevono trasfusioni di globuli rossi dopo 4 settimane di somministrazione
Lasso di tempo: Giorno 70
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto un aumento sostenuto rispetto al basale dei livelli di emoglobina valutati ≥ 20 g/L, in assenza di trasfusioni di globuli rossi
Giorno 70

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti con un aumento dell'emoglobina ≥ 20 g/l rispetto al basale tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56
La percentuale di pazienti con un aumento dell'emoglobina ≥ 20 g/l rispetto al basale tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56
La percentuale di pazienti con emoglobina ≥ 120 g/L tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti con emoglobina ≥ 120 g/L tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della concentrazione di emoglobina rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della concentrazione di emoglobina rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di LDH rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di LDH rispetto al basale
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti con emolisi controllata
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti con emolisi controllata (definita come LDH < 1,5 ULN)
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della conta dei reticolociti rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della conta dei reticolociti rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di bilirubina indiretta rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di bilirubina indiretta rispetto al basale
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della quantità media settimanale di globuli rossi trasfusi durante il periodo di osservazione dell’efficacia
Lasso di tempo: Giorno70
Variazione della quantità media settimanale di globuli rossi trasfusi durante il periodo di osservazione dell’efficacia rispetto a quella pre-dose
Giorno70
Cambiamenti rispetto al basale nell'attività del percorso alternativo del complemento
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56 e 70
Attività della via alternativa del complemento misurata dal kit WIESLAB®.
Giorno 14, 28, 56 e 70
Variazione della quantità del frammento Bb del CFB nel plasma rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56 e 70
Frammento Bb tagliato dal fattore B del complemento.
Giorno 14, 28, 56 e 70
Variazione del livello dei cloni eritrocitari EPN rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di eritrociti.
Lasso di tempo: Giorno70
Variazione rispetto al basale del livello dei cloni di globuli rossi EPN.
Giorno70
Incidenza di eventi avversi (EA) tra il giorno 1 e il giorno 70
Lasso di tempo: Giorno 70
Eventi avversi (EA)
Giorno 70
Variazione rispetto al basale nel questionario FACIT-Fatica
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione rispetto al basale nei punteggi FACIT-Fatica. Il FACIT-Fatigue è un questionario composto da 13 voci che ne conferma la validità e l'affidabilità nella EPN e che valuta l'affaticamento auto-riferito dal paziente e il suo impatto sulle attività e funzioni quotidiane. Tutte le scale FACIT vengono valutate in modo tale che un punteggio elevato sia migliore. Poiché ciascuno dei 13 elementi della scala FACIT-F varia da 0 a 4, l'intervallo dei punteggi possibili è 0-52, dove 0 è il punteggio peggiore possibile e 52 il migliore.
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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