이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 MY008211A의 안전성 및 유효성에 대한 연구

2025년 7월 27일 업데이트: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

활동성 용혈 징후가 있는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 MY008211A의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 병렬, 공개 라벨 임상 2상 연구

본 연구의 주요 목적은 활동성 용혈 징후를 보이는 성인 PNH 환자를 대상으로 MY008211A의 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구의 목적은 MY008211A가 항-C5 항체를 포함한 보체 억제제 치료에 경험이 없는 PNH 환자의 치료에 효과적이고 안전한지 여부를 확인하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상, BMI 18.0kg/m2 이상의 남성 및 여성 참가자로서 클론 크기 10% 이상인 고감도 유동 세포 계측법으로 PNH 진단이 확인되었습니다.
  • 평균 헤모글로빈 수치는 <100g/L입니다.
  • LDH > 1.5 x 정상 상한(ULN).
  • 연구 치료를 시작하기 전에 Neisseria meningitidis 감염에 대한 예방접종이 필요합니다. 이전에 예방접종을 받지 않은 경우 폐렴구균 및 헤모필루스 인플루엔자 감염에 대한 예방접종을 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 망상적혈구 <100x10^9/L 환자; 혈소판 <30x10^9/L; 호중구 <0.5x10^9/L.
  • MY008211A 정제를 처음 투여하기 전에 보체 억제제를 사용 중이었거나 5반감기 또는 120일 미만(둘 중 가장 긴 기간) 동안 이전 보체 억제제를 중단한 경우.
  • 캡슐화된 유기체에 의한 재발성 침습성 감염의 병력(예: 수막구균 또는 폐렴구균.
  • 유전적 보체 결핍이 알려졌거나 의심되는 경우.
  • 이전에 골수 또는 조혈 줄기세포 이식을 받은 적이 있는 경우.
  • 이전 비장절제술.
  • 완치된 피부의 국소 기저 세포 암종 및 자궁 경부의 상피내 암종을 제외하고, 스크리닝 전 5년 이내에 악성 종양의 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 1 MY008211A 저용량
참가자는 MY008211A를 400mg씩 1일 2회 경구 투여받게 됩니다.
의약품: MY008211A 정제
중앙 무작위배정을 통해 1:1 비율로 용량 1(400mg BID) 및 용량 2(600mg BID)
다른 이름들:
  • MY008211A
실험적: 팔 2 MY008211A 고용량
참가자는 600mg의 용량으로 MY008211A를 1일 2회 경구 투여받게 됩니다.
의약품: MY008211A 정제
중앙 무작위배정을 통해 1:1 비율로 용량 1(400mg BID) 및 용량 2(600mg BID)
다른 이름들:
  • MY008211A

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
투여 4주 후 적혈구 수혈을 받지 않은 피험자 중 헤모글로빈 농도가 베이스라인 대비 20g/L 이상 증가한 피험자의 비율
기간: 70일차
적혈구 수혈 없이 기준선보다 헤모글로빈 수치가 20g/L 이상 지속적으로 증가한 것으로 평가된 참가자의 비율
70일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구 수혈을 받지 않은 환자 중 기준선보다 헤모글로빈이 20g/L 이상 증가한 환자의 비율
기간: 일14, 21, 28, 42, 56
적혈구 수혈을 받지 않은 환자 중 기준선보다 헤모글로빈이 20g/L 이상 증가한 환자의 비율
일14, 21, 28, 42, 56
적혈구 수혈을 받지 않은 환자 중 헤모글로빈이 120g/L 이상인 환자의 비율
기간: 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
적혈구 수혈을 받지 않은 환자 중 헤모글로빈이 120g/L 이상인 환자의 비율
14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 기준선 대비 헤모글로빈 농도 변화
기간: 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 기준선 대비 헤모글로빈 농도 변화
14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
기준선 대비 LDH 수준의 변화
기간: 7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
기준선 대비 LDH 수준의 변화
7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
용혈이 조절된 환자의 비율
기간: 7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
용혈이 조절된 환자의 비율(LDH < 1.5 ULN으로 정의)
7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 기준선 대비 망상적혈구 수 변화
기간: 7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 기준선 대비 망상적혈구 수 변화
7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
기준선 대비 간접 빌리루빈 수치의 변화
기간: 7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
기준선 대비 간접 빌리루빈 수치의 변화
7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 비율
기간: 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 비율
14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
효능 관찰기간 동안 주당 평균 수혈되는 적혈구량의 변화
기간: 70일차
투여 전과 비교하여 효능 관찰 기간 동안 수혈된 주당 평균 적혈구 양의 변화
70일차
대체 보체 경로 활성의 기준선으로부터의 변화
기간: 14일, 28일, 56일, 70일
WIESLAB® 키트로 측정한 대체 보체 경로 활성.
14일, 28일, 56일, 70일
기준선 대비 혈장 내 CFB 단편 Bb 양의 변화
기간: 14일, 28일, 56일, 70일
Bb 단편은 보체의 인자 B에 의해 절단됩니다.
14일, 28일, 56일, 70일
RBC 수혈을 받지 않은 환자의 기준선에서 PNH RBC 클론 수준의 변화.
기간: 70일차
PNH 적혈구 클론 수준의 기준선 대비 변화.
70일차
1일차와 70일차 사이의 이상반응(AE) 발생률
기간: 70일차
부작용(AE)
70일차
FACIT 피로 설문지의 기준선으로부터의 변화
기간: 7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일
FACIT-피로 점수의 기준선 대비 변화. FACIT-Fatigue는 환자가 스스로 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 PNH의 타당성과 신뢰성을 뒷받침하는 13개 항목 설문지입니다. 모든 FACIT 척도는 점수가 높을수록 점수가 매겨집니다. FACIT-F 척도의 13개 항목 각각은 0~4 범위이므로 가능한 점수 범위는 0~52이며, 0은 가능한 최악의 점수이고 52는 최고입니다.
7일, 14일, 21일, 28일, 42일, 56일, 70일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2025년 12월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 10일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 27일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MY008211A-PNH-2-01-F

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다