Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av sikkerhet og effekt av MY008211A hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

27. juli 2025 oppdatert av: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

En multisenter, randomisert, parallell, åpen klinisk fase II-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til MY008211A hos voksne paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)-pasienter med tegn på aktiv hemolyse

Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten av MY008211A hos voksne pasienter med PNH, som viser tegn på aktiv hemolyse.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å bestemme om MY008211A er effektiv og trygg for behandling av PNH-pasienter som er naive til å komplementere inhibitorterapi, inkludert anti-C5-antistoff.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige deltakere ≥ 18 år og BMI ≥ 18,0 kg/m2 med diagnosen PNH bekreftet ved høysensitiv flowcytometri med klonstørrelse ≥ 10 %.
  • Gjennomsnittlig hemoglobinnivå <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x øvre normalgrense (ULN).
  • Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis-infeksjon er nødvendig før oppstart av studiebehandling. Hvis det ikke er mottatt tidligere, bør vaksinasjon mot Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infeksjoner gis.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med retikulocytter <100x10^9/L; blodplater <30x10^9/L; nøytrofiler <0,5x10^9/L.
  • Brukte en komplementhemmer før første administrasjon av MY008211A-tabletter eller hadde seponert en tidligere komplementhemmer i mindre enn fem halveringstider eller 120 dager, avhengig av hva som var lengst.
  • Anamnese med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, f.eks. meningokokker eller pneumokokker.
  • Kjent eller mistenkt arvelig komplementmangel.
  • Tidligere benmargs- eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
  • Tidligere splenektomi.
  • En historie med malignitet innen 5 år før screening, bortsett fra kurert lokalt basalcellekarsinom i huden og karsinom in situ i livmorhalsen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1 MY008211A lav dose
Deltakerne vil motta MY008211A i en dose på 400 mg oralt b.i.d
Legemiddel: MY008211A nettbrett
dose 1 (400 mg BID) og dose 2 (600 mg BID) i forholdet 1:1 ved sentral randomisering
Andre navn:
  • MY008211A
Eksperimentell: Arm 2 MY008211A høy dose
Deltakerne vil motta MY008211A i en dose på 600 mg oralt b.i.d
Legemiddel: MY008211A nettbrett
dose 1 (400 mg BID) og dose 2 (600 mg BID) i forholdet 1:1 ved sentral randomisering
Andre navn:
  • MY008211A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen forsøkspersoner med en økning i hemoglobinkonsentrasjon ≥ 20 g/l fra baseline blant forsøkspersoner som ikke mottar RBC-transfusjon etter 4 ukers dosering
Tidsramme: Dag 70
Andel deltakere som oppnår en vedvarende økning fra baseline i hemoglobinnivåer på ≥ 20 g/l vurdert, i fravær av transfusjoner av røde blodlegemer
Dag 70

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen pasienter med en økning i hemoglobin ≥ 20 g/l fra baseline blant de uten RBC-transfusjon
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen pasienter med en økning i hemoglobin ≥ 20 g/l fra baseline blant de uten RBC-transfusjon
Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen pasienter med hemoglobin ≥ 120 g/L blant de uten RBC-transfusjon
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen pasienter med hemoglobin ≥ 120 g/L blant de uten RBC-transfusjon
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i hemoglobinkonsentrasjon fra baseline hos pasienter uten RBC-transfusjon
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i hemoglobinkonsentrasjon fra baseline hos pasienter uten RBC-transfusjon
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i LDH-nivå fra baseline
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i LDH-nivå fra baseline
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen pasienter med hemolyse kontrollert
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen pasienter med hemolysekontrollert (definert som LDH < 1,5 ULN)
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i retikulocytttelling fra baseline hos pasienter uten RBC-transfusjon
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i retikulocytttelling fra baseline hos pasienter uten RBC-transfusjon
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i indirekte bilirubinnivå fra baseline
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i indirekte bilirubinnivå fra baseline
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen pasienter uten RBC-transfusjon
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen pasienter uten RBC-transfusjon
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring i gjennomsnittlig ukentlig mengde RBC transfundert i løpet av effektobservasjonsperioden
Tidsramme: Dag 70
Endring i gjennomsnittlig ukentlig mengde RBC transfundert i løpet av effektobservasjonsperioden sammenlignet med den førdosen
Dag 70
Endringer fra baseline i aktivitet for alternativ komplementvei
Tidsramme: Dag 14, 28, 56 og 70
Alternativ komplement-baneaktivitet målt med WIESLAB®-settet.
Dag 14, 28, 56 og 70
Endring i mengden av fragment Bb av CFB i plasma fra baseline
Tidsramme: Dag 14, 28, 56 og 70
Bb-fragment spaltet av faktor B av komplement.
Dag 14, 28, 56 og 70
Endring i nivået av PNH RBC-kloner fra baseline hos pasienter uten RBC-transfusjon.
Tidsramme: Dag 70
Endring fra baseline i nivået av PNH røde cellekloner.
Dag 70
Forekomst av uønskede hendelser (AE) mellom dag 1 og dag 70
Tidsramme: Dag 70
Uønskede hendelser (AE)
Dag 70
Endring fra baseline i FACIT-tretthetsspørreskjema
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Endring fra baseline i FACIT-Fatigue-score. FACIT-Fatigue er et 13-elements spørreskjema med støtte for dets validitet og pålitelighet i PNH som vurderer pasientens selvrapporterte tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon. Alle FACIT-skalaer skåres slik at høy skår er bedre. Siden hvert av de 13 elementene i FACIT-F-skalaen varierer fra 0-4, er utvalget av mulige poengsummer 0-52, hvor 0 er den dårligste poengsummen og 52 den beste.
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere