Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti MY008211A u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

27. července 2025 aktualizováno: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Multicentrická, randomizovaná, paralelní, otevřená klinická studie fáze II k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MY008211A u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) se známkami aktivní hemolýzy

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost MY008211A u dospělých pacientů s PNH, kteří vykazují známky aktivní hemolýzy.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je určit, zda je MY008211A účinný a bezpečný pro léčbu pacientů s PNH, kteří dosud neužívali léčbu inhibitory komplementu, včetně anti-C5 protilátky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 18 let a BMI ≥ 18,0 kg/m2 s diagnózou PNH potvrzenou vysokocitlivou průtokovou cytometrií s velikostí klonu ≥ 10 %.
  • Průměrná hladina hemoglobinu <100 g/l.
  • LDH > 1,5 x horní hranice normálu (ULN).
  • Před zahájením studijní léčby je vyžadováno očkování proti infekci Neisseria meningitidis. Pokud nebyla podána dříve, mělo by být provedeno očkování proti infekcím Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s retikulocyty <100x10^9/l; krevní destičky <30x10^9/l; neutrofily <0,5x10^9/l.
  • Používali inhibitor komplementu před prvním podáním tablet MY008211A nebo vysadili předchozí inhibitor komplementu na méně než pět poločasů nebo 120 dní, podle toho, co bylo nejdelší.
  • Anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, např. meningokok nebo pneumokok.
  • Známý nebo suspektní dědičný nedostatek komplementu.
  • Předchozí transplantace kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk.
  • Předchozí splenektomie.
  • Anamnéza malignity do 5 let před screeningem, kromě vyléčeného lokálního bazaliomu kůže a karcinomu in situ děložního čípku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1 MY008211A nízká dávka
Účastníci obdrží MY008211A v dávce 400 mg perorálně dvakrát denně
Lék: MY008211A tablety
dávka 1 (400 mg BID) a dávka 2 (600 mg BID) v poměru 1:1 centrální randomizací
Ostatní jména:
  • MY008211A
Experimentální: Rameno 2 MY008211A vysoká dávka
Účastníci obdrží MY008211A v dávce 600 mg perorálně dvakrát denně
Lék: MY008211A tablety
dávka 1 (400 mg BID) a dávka 2 (600 mg BID) v poměru 1:1 centrální randomizací
Ostatní jména:
  • MY008211A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů se zvýšením koncentrace hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě mezi subjekty, které nedostanou transfuzi červených krvinek po 4 týdnech podávání
Časové okno: Den 70
Podíl účastníků , kteří dosáhli trvalého zvýšení hladiny hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě , bez transfuze červených krvinek
Den 70

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů se zvýšením hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56
Podíl pacientů se zvýšením hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56
Podíl pacientů s hemoglobinem ≥ 120 g/l mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů s hemoglobinem ≥ 120 g/l mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna koncentrace hemoglobinu oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna koncentrace hemoglobinu oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny LDH od výchozí hodnoty
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny LDH od výchozí hodnoty
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů s hemolýzou kontrolovaný
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů s kontrolovanou hemolýzou (definovaný jako LDH < 1,5 ULN)
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny nepřímého bilirubinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny nepřímého bilirubinu oproti výchozí hodnotě
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna průměrného týdenního množství RBC transfundovaných během období sledování účinnosti
Časové okno: Den 70
Změna průměrného týdenního množství erytrocytů transfundovaných během období sledování účinnosti ve srovnání s množstvím před podáním dávky
Den 70
Změny od výchozí hodnoty v aktivitě alternativní dráhy komplementu
Časové okno: Den 14, 28, 56 a 70
Aktivita alternativní dráhy komplementu měřená soupravou WIESLAB®.
Den 14, 28, 56 a 70
Změna množství fragmentu Bb CFB v plazmě od výchozí hodnoty
Časové okno: Den 14, 28, 56 a 70
Fragment Bb štěpený faktorem B komplementu.
Den 14, 28, 56 a 70
Změna hladiny PNH RBC klonů oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze RBC.
Časové okno: Den 70
Změna hladiny klonů červených krvinek PNH od výchozí hodnoty.
Den 70
Výskyt nežádoucích příhod (AE) mezi dnem 1 a dnem 70
Časové okno: Den 70
Nežádoucí příhody (AE)
Den 70
Změna od výchozího stavu v dotazníku FACIT-Fatigue Questionnaire
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna od základní hodnoty ve skóre FACIT-Fatigue. FACIT-Fatigue je dotazník o 13 položkách s podporou pro jeho validitu a spolehlivost v PNH, který hodnotí únavu hlášenou pacientem a její dopad na každodenní aktivity a funkce. Všechny stupnice FACIT jsou bodovány tak, aby vysoké skóre bylo lepší. Protože se každá ze 13 položek stupnice FACIT-F pohybuje v rozmezí 0–4, rozsah možných skóre je 0–52, přičemž 0 je nejhorší možné skóre a 52 nejlepší.
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MY008211A tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit