Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van MY008211A bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

27 juli 2025 bijgewerkt door: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Een multicenter, gerandomiseerde, parallelle, open-label klinische fase II-studie om de werkzaamheid en veiligheid van MY008211A te evalueren bij volwassen patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) met tekenen van actieve hemolyse

Het belangrijkste doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van MY008211A bij volwassen patiënten met PNH, die tekenen van actieve hemolyse vertonen.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om te bepalen of MY008211A effectief en veilig is voor de behandeling van PNH-patiënten die naïef zijn om een ​​behandeling met remmers aan te vullen, waaronder anti-C5-antilichamen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar en BMI ≥ 18,0 kg/m2 met een diagnose van PNH bevestigd door hooggevoelige flowcytometrie met kloongrootte ≥ 10%.
  • Gemiddeld hemoglobinegehalte <100 g/l.
  • LDH > 1,5 x bovengrens van normaal (ULN).
  • Vaccinatie tegen infectie met Neisseria meningitidis is vereist vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling. Indien niet eerder ontvangen, moet vaccinatie tegen Streptococcus pneumoniae- en Haemophilus influenzae-infecties worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met reticulocyten <100x10^9/l; bloedplaatjes <30x10^9/l; neutrofielen <0,5x10^9/l.
  • We gebruikten een complementremmer vóór de eerste toediening van MY008211A-tabletten of waren gestopt met een eerdere complementremmer voor minder dan vijf halfwaardetijden of 120 dagen, afhankelijk van wat het langst was.
  • Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, b.v. meningokokken of pneumokokken.
  • Bekende of vermoedelijke erfelijke complementdeficiëntie.
  • Eerdere beenmerg- of hematopoietische stamceltransplantatie.
  • Vorige splenectomie.
  • Een voorgeschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar vóór screening, met uitzondering van genezen lokaal basaalcelcarcinoom van de huid en carcinoma in situ van de baarmoederhals.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm 1 MY008211A lage dosis
Deelnemers ontvangen MY008211A in een dosis van 400 mg oraal tweemaal daags
Geneesmiddel: MY008211A tabletten
dosis 1 (400 mg tweemaal daags) en dosis 2 (600 mg tweemaal daags) in een verhouding van 1:1 door centrale randomisatie
Andere namen:
  • MY008211A
Experimenteel: Arm 2 MY008211Een hoge dosis
Deelnemers ontvangen MY008211A in een dosis van 600 mg oraal tweemaal daags
Geneesmiddel: MY008211A tabletten
dosis 1 (400 mg tweemaal daags) en dosis 2 (600 mg tweemaal daags) in een verhouding van 1:1 door centrale randomisatie
Andere namen:
  • MY008211A

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage proefpersonen met een stijging van de hemoglobineconcentratie ≥ 20 g/l ten opzichte van de uitgangswaarde onder proefpersonen die na vier weken toediening geen RBC-transfusie kregen
Tijdsspanne: Dag 70
Percentage deelnemers dat een aanhoudende stijging van het hemoglobinegehalte van ≥ 20 g/l ten opzichte van de uitgangssituatie bereikt, beoordeeld, zonder transfusies van rode bloedcellen
Dag 70

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage patiënten met een stijging van hemoglobine ≥ 20 g/l ten opzichte van de uitgangswaarde onder degenen zonder RBC-transfusie
Tijdsspanne: Dag 14, 21, 28, 42, 56
Het percentage patiënten met een stijging van hemoglobine ≥ 20 g/l ten opzichte van de uitgangswaarde onder degenen zonder RBC-transfusie
Dag 14, 21, 28, 42, 56
Het aandeel patiënten met hemoglobine ≥ 120 g/l onder degenen zonder RBC-transfusie
Tijdsspanne: Dag 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Het aandeel patiënten met hemoglobine ≥ 120 g/l onder degenen zonder RBC-transfusie
Dag 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in de hemoglobineconcentratie ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten zonder RBC-transfusie
Tijdsspanne: Dag 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in de hemoglobineconcentratie ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten zonder RBC-transfusie
Dag 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in LDH-niveau ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in LDH-niveau ten opzichte van de uitgangswaarde
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Het aandeel patiënten bij wie de hemolyse onder controle is
Tijdsspanne: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Het percentage patiënten bij wie de hemolyse onder controle is (gedefinieerd als LDH < 1,5 ULN)
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in het aantal reticulocyten ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten zonder RBC-transfusie
Tijdsspanne: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in het aantal reticulocyten ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten zonder RBC-transfusie
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in het indirecte bilirubineniveau ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in het indirecte bilirubineniveau ten opzichte van de uitgangswaarde
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Het aandeel patiënten zonder erytrocytentransfusie
Tijdsspanne: Dag 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Het aandeel patiënten zonder erytrocytentransfusie
Dag 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering in de gemiddelde wekelijkse hoeveelheid getransfundeerde rode bloedcellen tijdens de observatieperiode voor de werkzaamheid
Tijdsspanne: Dag 70
Verandering in de gemiddelde wekelijkse hoeveelheid RBC die tijdens de observatieperiode voor de werkzaamheid is getransfundeerd, vergeleken met die vóór de dosis
Dag 70
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de activiteit van alternatieve complementroutes
Tijdsspanne: Dag 14, 28, 56 en 70
Alternatieve complementroute-activiteit gemeten door de WIESLAB®-kit.
Dag 14, 28, 56 en 70
Verandering in de hoeveelheid fragment Bb van CFB in plasma ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Dag 14, 28, 56 en 70
Bb-fragment gesplitst door factor B van complement.
Dag 14, 28, 56 en 70
Verandering in het niveau van PNH RBC-klonen ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten zonder RBC-transfusie.
Tijdsspanne: Dag 70
Verandering ten opzichte van de basislijn in het niveau van PNH-rode bloedcelklonen.
Dag 70
Incidentie van bijwerkingen (AE's) tussen dag 1 en dag 70
Tijdsspanne: Dag 70
Bijwerkingen (AE's)
Dag 70
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de FACIT-vermoeidheidsvragenlijst
Tijdsspanne: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FACIT-vermoeidheidsscores. De FACIT-Fatigue is een vragenlijst met 13 items die de validiteit en betrouwbaarheid ervan bij PNH ondersteunt en die de zelfgerapporteerde vermoeidheid van de patiënt en de impact ervan op de dagelijkse activiteiten en het functioneren beoordeelt. Alle FACIT-schalen worden zo gescoord dat een hoge score beter is. Omdat elk van de 13 items van de FACIT-F-schaal varieert van 0-4, is het bereik van mogelijke scores 0-52, waarbij 0 de slechtst mogelijke score is en 52 de beste.
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 en 70

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren