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Estudo de segurança e eficácia de MY008211A em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

27 de julho de 2025 atualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Um estudo clínico multicêntrico, randomizado, paralelo e aberto de fase II, para avaliar a eficácia e segurança de MY008211A em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) com sinais de hemólise ativa

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia do MY008211A em pacientes adultos com HPN, apresentando sinais de hemólise ativa.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é determinar se MY008211A é eficaz e seguro para o tratamento de pacientes com HPN que não receberam terapia complementar com inibidores, incluindo anticorpo anti-C5.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino e feminino ≥ 18 anos de idade e IMC ≥ 18,0 kg/m2 com diagnóstico de HPN confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade com tamanho do clone ≥ 10%.
  • Nível médio de hemoglobina <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x Limite Superior do Normal (ULN).
  • A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se não tiver sido recebida anteriormente, deve ser administrada vacinação contra infecções por Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com reticulócitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; neutrófilos <0,5x10^9/L.
  • Estavam usando um inibidor do complemento antes da primeira administração dos comprimidos MY008211A ou descontinuaram um inibidor do complemento anterior por menos de cinco meias-vidas ou 120 dias, o que for mais longo.
  • História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por ex. meningococo ou pneumococo.
  • Deficiência hereditária de complemento conhecida ou suspeita.
  • Transplante prévio de medula óssea ou células-tronco hematopoiéticas.
  • Esplenectomia prévia.
  • História de malignidade nos 5 anos anteriores à triagem, exceto carcinoma basocelular local curado da pele e carcinoma in situ do colo do útero.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço 1 MY008211A dose baixa
Os participantes receberão MY008211A na dose de 400 mg por via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Comprimidos MY008211A
dose 1 (400 mg BID) e dose 2 (600 mg BID) em uma proporção de 1:1 por randomização central
Outros nomes:
  • MY008211A
Experimental: Braço 2 MY008211A alta dose
Os participantes receberão MY008211A na dose de 600 mg por via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Comprimidos MY008211A
dose 1 (400 mg BID) e dose 2 (600 mg BID) em uma proporção de 1:1 por randomização central
Outros nomes:
  • MY008211A

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de indivíduos com um aumento na concentração de hemoglobina ≥ 20 g/L em relação ao valor basal entre os indivíduos que não recebem transfusão de hemácias após 4 semanas de administração
Prazo: Dia 70
Proporção de participantes que alcançaram um aumento sustentado desde o início nos níveis de hemoglobina ≥ 20 g/L avaliados, na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos
Dia 70

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de pacientes com aumento de hemoglobina ≥ 20 g/L em relação ao valor basal entre aqueles sem transfusão de hemácias
Prazo: Dia 14, 21, 28, 42, 56
A proporção de pacientes com aumento de hemoglobina ≥ 20 g/L em relação ao valor basal entre aqueles sem transfusão de hemácias
Dia 14, 21, 28, 42, 56
A proporção de pacientes com hemoglobina ≥ 120 g/L entre aqueles sem transfusão de hemácias
Prazo: Dia14, 21, 28, 42, 56 e 70
A proporção de pacientes com hemoglobina ≥ 120 g/L entre aqueles sem transfusão de hemácias
Dia14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração na concentração de hemoglobina desde o início em pacientes sem transfusão de hemácias
Prazo: Dia14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração na concentração de hemoglobina desde o início em pacientes sem transfusão de hemácias
Dia14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração no nível de LDH desde o início
Prazo: Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração no nível de LDH desde o início
Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
A proporção de pacientes com hemólise controlada
Prazo: Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
A proporção de pacientes com hemólise controlada (definida como LDH < 1,5 LSN)
Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração na contagem de reticulócitos desde o início em pacientes sem transfusão de hemácias
Prazo: Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração na contagem de reticulócitos desde o início em pacientes sem transfusão de hemácias
Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração no nível de bilirrubina indireta desde o início
Prazo: Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração no nível de bilirrubina indireta desde o início
Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias
Prazo: Dia14, 21, 28, 42, 56 e 70
A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias
Dia14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração na quantidade média semanal de hemácias transfundidas durante o período de observação da eficácia
Prazo: Dia 70
Alteração na quantidade média semanal de hemácias transfundidas durante o período de observação de eficácia em comparação com a pré-dose
Dia 70
Mudanças desde a linha de base na atividade da via alternativa do complemento
Prazo: Dia14, 28, 56 e 70
Atividade da via alternativa do complemento medida pelo kit WIESLAB®.
Dia14, 28, 56 e 70
Alteração na quantidade do fragmento Bb de CFB no plasma desde a linha de base
Prazo: Dia14, 28, 56 e 70
Fragmento Bb clivado pelo fator B do complemento.
Dia14, 28, 56 e 70
Alteração no nível de clones de hemácias HPN desde o início em pacientes sem transfusão de hemácias.
Prazo: Dia 70
Alteração da linha de base no nível de clones de glóbulos vermelhos HPN.
Dia 70
Incidência de Eventos Adversos (EAs) entre o Dia 1 e o Dia 70
Prazo: Dia 70
Eventos Adversos (EAs)
Dia 70
Mudança da linha de base no questionário FACIT-Fatigue
Prazo: Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Alteração da linha de base nas pontuações FACIT-Fatigue. O FACIT-Fatigue é um questionário de 13 itens com suporte para sua validade e confiabilidade na HPN que avalia a fadiga autorrelatada pelo paciente e seu impacto nas atividades e funções diárias. Todas as escalas FACIT são pontuadas de modo que uma pontuação alta seja melhor. Como cada um dos 13 itens da Escala FACIT-F varia de 0 a 4, o intervalo de pontuações possíveis é de 0 a 52, sendo 0 a pior pontuação possível e 52 a melhor.
Dia7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de julho de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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