Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af MY008211A hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

17. november 2023 opdateret af: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Et multicenter, randomiseret, parallelt, åbent klinisk fase II-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​MY008211A hos voksne paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)-patienter med tegn på aktiv hæmolyse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​MY008211A hos voksne patienter med PNH, der viser tegn på aktiv hæmolyse.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om MY008211A er effektiv og sikker til behandling af PNH-patienter, som er naive over for komplementær inhibitorterapi, herunder anti-C5-antistof.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år og BMI ≥ 18,0 kg/m2 med diagnosen PNH bekræftet ved højfølsom flowcytometri med klonstørrelse ≥ 10 %.
  • Gennemsnitligt hæmoglobinniveau <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x øvre normalgrænse (ULN).
  • Vaccination mod Neisseria meningitidis-infektion er påkrævet før start af undersøgelsesbehandling. Hvis det ikke er modtaget tidligere, bør vaccination mod Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae gives.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med retikulocytter <100x10^9/L; blodplader <30x10^9/L; neutrofiler <0,5x10^9/L.
  • Brugte en komplementhæmmer før den første administration af MY008211A-tabletter eller havde seponeret en tidligere komplementhæmmer i mindre end fem halveringstider eller 120 dage, alt efter hvad der var længst.
  • Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. meningokokker eller pneumokokker.
  • Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel.
  • Tidligere knoglemarvs- eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Tidligere splenektomi.
  • En anamnese med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen helbredt lokalt basalcellecarcinom i huden og carcinom in situ i livmoderhalsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1 MY008211A lav dosis
Deltagerne vil modtage MY008211A i en dosis på 400 mg oralt b.i.d.
Medicin: MY008211A tabletter
dosis 1 (400 mg BID) og dosis 2 (600 mg BID) i forholdet 1:1 ved central randomisering
Andre navne:
  • MY008211A
Eksperimentel: Arm 2 MY008211A høj dosis
Deltagerne vil modtage MY008211A i en dosis på 600 mg oralt b.i.d.
Medicin: MY008211A tabletter
dosis 1 (400 mg BID) og dosis 2 (600 mg BID) i forholdet 1:1 ved central randomisering
Andre navne:
  • MY008211A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner med en stigning i hæmoglobinkoncentrationen ≥ 20 g/l fra baseline blandt forsøgspersoner, der ikke modtager RBC-transfusion efter 4 ugers dosering
Tidsramme: Dag 70
Andel af deltagere, der opnår en vedvarende stigning fra baseline i hæmoglobinniveauer på ≥ 20 g/L vurderet, i fravær af transfusioner af røde blodlegemer
Dag 70

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​patienter med en stigning i hæmoglobin ≥ 20 g/l fra baseline blandt dem uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen af ​​patienter med en stigning i hæmoglobin ≥ 20 g/l fra baseline blandt dem uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen af ​​patienter med hæmoglobin ≥ 120 g/L blandt dem uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter med hæmoglobin ≥ 120 g/L blandt dem uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i hæmoglobinkoncentration fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i hæmoglobinkoncentration fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i LDH-niveau fra baseline
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i LDH-niveau fra baseline
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter med hæmolyse kontrolleret
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter med hæmolysekontrolleret (defineret som LDH < 1,5 ULN)
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i retikulocyttal fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i retikulocyttal fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i indirekte bilirubinniveau fra baseline
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i indirekte bilirubinniveau fra baseline
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i den gennemsnitlige ugentlige mængde af RBC transfunderet i løbet af effektivitetsobservationsperioden
Tidsramme: Dag 70
Ændring i den gennemsnitlige ugentlige mængde af røde blodlegemer transfunderet i løbet af effektivitetsobservationsperioden sammenlignet med den præ-dosis
Dag 70
Ændringer fra baseline i alternativ komplement pathway-aktivitet
Tidsramme: Dag 14, 28, 56 og 70
Alternativ komplement pathway-aktivitet målt med WIESLAB®-kittet.
Dag 14, 28, 56 og 70
Ændring i mængden af ​​fragment Bb af CFB i plasma fra baseline
Tidsramme: Dag 14, 28, 56 og 70
Bb-fragment spaltet af faktor B af komplement.
Dag 14, 28, 56 og 70
Ændring i niveauet af PNH RBC-kloner fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion.
Tidsramme: Dag 70
Ændring fra baseline i niveauet af PNH røde blodlegemekloner.
Dag 70
Forekomst af bivirkninger (AE'er) mellem dag 1 og dag 70
Tidsramme: Dag 70
Uønskede hændelser (AE'er)
Dag 70
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsspørgeskema
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsscore. FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter med støtte for dets validitet og pålidelighed i PNH, der vurderer patientens selvrapporterede træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion. Alle FACIT-skalaer bliver scoret, så en høj score er bedre. Da hver af de 13 elementer på FACIT-F-skalaen går fra 0-4, er rækken af ​​mulige scores 0-52, hvor 0 er den dårligst mulige score og 52 den bedste.
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2023

Først opslået (Faktiske)

18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med MY008211A tabletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner