MY008211A 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者中的安全性和有效性研究

纳入标准：

• 年龄≥ 18 岁、BMI ≥ 18.0 kg/m2 的男性和女性参与者，经高灵敏度流式细胞术确诊为 PNH，且克隆大小≥ 10%。
• 平均血红蛋白水平<100 g/L。
• LDH > 1.5 x 正常上限 (ULN)。
• 在开始研究治疗之前需要接种针对脑膜炎奈瑟菌感染的疫苗。 如果以前没有接种过肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染疫苗，则应接种疫苗。

排除标准：

• 网织红细胞<100x10^9/L的患者；血小板<30x10^9/L；中性粒细胞<0.5x10^9/L。
• 在首次服用 MY008211A 片剂之前正在使用补体抑制剂，或已停用先前的补体抑制剂，且其半衰期少于 5 个半衰期或 120 天（以最长者为准）。
• 由包膜生物引起的反复侵袭性感染史，例如 脑膜炎球菌或肺炎球菌。
• 已知或疑似遗传性补体缺乏症。
• 既往接受过骨髓或造血干细胞移植。
• 既往脾切除术。
• 筛查前 5 年内有恶性肿瘤病史，已治愈的局部皮肤基底细胞癌和宫颈原位癌除外。