Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus MY008211A:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

sunnuntai 27. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Monikeskus, satunnaistettu, rinnakkainen, avoin kliininen vaiheen II tutkimus MY008211A:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla paroksismaalisella yöllisella hemoglobinuria (PNH) -potilailla, joilla on merkkejä aktiivisesta hemolyysistä

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida MY008211A:n tehoa aikuispotilailla, joilla on PNH ja joilla on merkkejä aktiivisesta hemolyysistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko MY008211A tehokas ja turvallinen sellaisten PNH-potilaiden hoidossa, jotka eivät ole aiemmin saaneet täydentävää estäjähoitoa, mukaan lukien anti-C5-vasta-aine.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispuoliset osallistujat ovat ≥ 18-vuotiaita ja BMI ≥ 18,0 kg/m2 ja joilla on PNH-diagnoosi, joka on vahvistettu korkean herkkyyden virtaussytometrialla kloonikoon ollessa ≥ 10 %.
  • Keskimääräinen hemoglobiinitaso <100 g/l.
  • LDH > 1,5 x normaalin yläraja (ULN).
  • Rokotus Neisseria meningitidis -infektiota vastaan ​​vaaditaan ennen tutkimushoidon aloittamista. Streptococcus pneumoniae- ja Haemophilus influenzae -infektioita vastaan ​​tulee antaa rokotus, jos sitä ei ole saatu aikaisemmin.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joiden retikulosyytit <100x10^9/l; verihiutaleet <30x10^9/l; neutrofiilit <0,5x10^9/l.
  • Käyttivät komplementin estäjää ennen MY008211A-tablettien ensimmäistä antoa tai olivat lopettaneet aiemman komplementin estäjän käytön alle viiden puoliintumisajan tai 120 päivän ajaksi sen mukaan, kumpi oli pisin.
  • Aiemmat kapseloitujen organismien aiheuttamat toistuvat invasiiviset infektiot, esim. meningokokki tai pneumokokki.
  • Tunnettu tai epäilty perinnöllinen komplementin puutos.
  • Aiempi luuytimen tai hematopoieettisten kantasolujen siirto.
  • Edellinen splenectomia.
  • Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä ennen seulontaa, paitsi parannettu paikallinen ihon tyvisolusyöpä ja kohdunkaulan karsinooma in situ.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Varsi 1 MY008211A pieni annos
Osallistujat saavat MY008211A:ta annoksena 400 mg suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: MY008211A tabletit
annos 1 (400 mg kahdesti vuorokaudessa) ja annos 2 (600 mg kahdesti vuorokaudessa) suhteessa 1:1 keskitetty satunnaistaminen
Muut nimet:
  • MY008211A
Kokeellinen: Varsi 2 MY008211A suuri annos
Osallistujat saavat MY008211A:ta annoksena 600 mg suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: MY008211A tabletit
annos 1 (400 mg kahdesti vuorokaudessa) ja annos 2 (600 mg kahdesti vuorokaudessa) suhteessa 1:1 keskitetty satunnaistaminen
Muut nimet:
  • MY008211A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden tutkimushenkilöiden osuus, joiden hemoglobiinipitoisuus on kohonnut ≥ 20 g/l lähtötasosta potilaiden joukossa, jotka eivät saa punasolujen siirtoa 4 viikon annostelun jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 70
Niiden osallistujien osuus, joiden hemoglobiinitaso nousi pysyvästi lähtötasosta ≥ 20 g/l arvioituna ilman punasolusiirtoja
Päivä 70

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiini on kohonnut ≥ 20 g/l lähtötasosta, niiden potilaiden joukossa, joilla ei ole punasolusiirtoa
Aikaikkuna: Päivät 14, 21, 28, 42, 56
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiini on kohonnut ≥ 20 g/l lähtötasosta, niiden potilaiden joukossa, joilla ei ole punasolusiirtoa
Päivät 14, 21, 28, 42, 56
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiini on ≥ 120 g/l potilaista, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Aikaikkuna: Päivät 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiini on ≥ 120 g/l potilaista, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Päivät 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos hemoglobiinipitoisuudessa lähtötasosta potilailla, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Aikaikkuna: Päivät 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos hemoglobiinipitoisuudessa lähtötasosta potilailla, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Päivät 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos LDH-tasossa lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos LDH-tasossa lähtötasosta
Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Hemolyysipotilaiden osuus hallinnassa
Aikaikkuna: Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Niiden potilaiden osuus, joiden hemolyysi on hallinnassa (määritelty: LDH < 1,5 ULN)
Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos retikulosyyttien määrässä lähtötasosta potilailla, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Aikaikkuna: Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos retikulosyyttien määrässä lähtötasosta potilailla, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos epäsuorassa bilirubiinitasossa lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos epäsuorassa bilirubiinitasossa lähtötasosta
Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Aikaikkuna: Päivät 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole punasolujen siirtoa
Päivät 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos keskimääräisessä viikoittaisessa verensiirron punasolumäärässä tehon tarkkailujakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 70
Muutos keskimääräisessä viikoittaisessa verensiirron punasolumäärässä tehon seurantajakson aikana verrattuna tuohon ennen annosta
Päivä 70
Muutokset lähtötasosta vaihtoehtoisen komplementtireitin aktiivisuudessa
Aikaikkuna: Päivät 14, 28, 56 ja 70
Vaihtoehtoisen komplementtireitin aktiivisuus mitattuna WIESLAB®-sarjalla.
Päivät 14, 28, 56 ja 70
Muutos CFB:n fragmentin Bb määrässä plasmassa lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 14, 28, 56 ja 70
Bb-fragmentti, jonka komplementin tekijä B pilkkoo.
Päivät 14, 28, 56 ja 70
Muutos PNH-punasolujen kloonien pitoisuudessa lähtötasosta potilailla, joilla ei ole punasolujen siirtoa.
Aikaikkuna: Päivä 70
Muutos lähtötasosta PNH-punasolukloonien tasossa.
Päivä 70
Haittatapahtumien ilmaantuvuus päivän 1 ja 70 välillä
Aikaikkuna: Päivä 70
Haittatapahtumat (AE)
Päivä 70
Muutos lähtötasosta FACIT-väsymyskyselyssä
Aikaikkuna: Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70
Muutos lähtötasosta FACIT-väsymyspisteissä. FACIT-Fatigue on 13 kohdan kyselylomake, joka tukee sen pätevyyttä ja luotettavuutta PNH:ssa. Se arvioi potilaan itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan. Kaikki FACIT-asteikot pisteytetään niin, että korkea pistemäärä on parempi. Koska jokainen FACIT-F-asteikon 13 pisteestä vaihtelee välillä 0-4, mahdollisten pisteiden vaihteluväli on 0-52, jolloin 0 on huonoin mahdollinen pistemäärä ja 52 paras.
Päivät 7, 14, 21, 28, 42, 56 ja 70

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 27. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa