Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности MY008211A у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

27 июля 2025 г. обновлено: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Многоцентровое рандомизированное параллельное открытое клиническое исследование фазы II для оценки эффективности и безопасности MY008211A у взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) с признаками активного гемолиза

Основная цель данного исследования — оценить эффективность MY008211A у взрослых пациентов с ПНГ, имеющих признаки активного гемолиза.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цель этого исследования — определить, является ли MY008211A эффективным и безопасным для лечения пациентов с ПНГ, которые ранее не получали терапию ингибиторами комплемента, включая антитела против C5.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Xiaoni Li, Ph.D
  • Номер телефона: 021-51158605
  • Электронная почта: lixiaoni@createrna.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет и ИМТ ≥ 18,0 кг/м2 с диагнозом ПНГ, подтвержденным методом высокочувствительной проточной цитометрии с размером клонов ≥ 10%.
  • Средний уровень гемоглобина <100 г/л.
  • ЛДГ > 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН).
  • До начала исследуемого лечения необходима вакцинация против инфекции Neisseria meningitidis. Если вакцина не была получена ранее, следует провести вакцинацию против инфекций Streptococcus pneumoniae и Haemophilus influenzae.

Критерий исключения:

  • Пациенты с ретикулоцитами <100x10^9/л; тромбоциты <30x10^9/л; нейтрофилы <0,5x10^9/л.
  • Использовали ингибитор комплемента перед первым приемом таблеток MY008211A или прекратили прием предыдущего ингибитора комплемента менее чем на пять периодов полувыведения или 120 дней, в зависимости от того, что было дольше.
  • Рецидивирующие инвазивные инфекции в анамнезе, вызванные инкапсулированными микроорганизмами, например. менингококк или пневмококк.
  • Известный или подозреваемый наследственный дефицит комплемента.
  • Предыдущая трансплантация костного мозга или гемопоэтических стволовых клеток.
  • Предыдущая спленэктомия.
  • Злокачественные новообразования в анамнезе в течение 5 лет до скрининга, за исключением излеченной местной базальноклеточной карциномы кожи и рака in situ шейки матки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1 MY008211A, низкая доза
Участники получат MY008211A в дозе 400 мг перорально два раза в день.
Лекарство: MY008211A таблетки
доза 1 (400 мг два раза в день) и доза 2 (600 мг два раза в день) в соотношении 1:1 методом центральной рандомизации
Другие имена:
  • MY008211A
Экспериментальный: Рука 2 MY008211A, высокая доза
Участники получат MY008211A в дозе 600 мг перорально два раза в день.
Лекарство: MY008211A таблетки
доза 1 (400 мг два раза в день) и доза 2 (600 мг два раза в день) в соотношении 1:1 методом центральной рандомизации
Другие имена:
  • MY008211A

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с увеличением концентрации гемоглобина ≥ 20 г/л от исходного уровня среди субъектов, которые не получали переливание эритроцитов после 4 недель приема дозы
Временное ограничение: День 70
Оцененная доля участников, достигших устойчивого повышения уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем ≥ 20 г/л при отсутствии переливания эритроцитов.
День 70

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля пациентов с повышением гемоглобина ≥ 20 г/л от исходного уровня среди пациентов без переливания эритроцитов
Временное ограничение: День14, 21, 28, 42, 56
Доля пациентов с повышением гемоглобина ≥ 20 г/л от исходного уровня среди пациентов без переливания эритроцитов
День14, 21, 28, 42, 56
Доля пациентов с гемоглобином ≥ 120 г/л среди тех, кому не проводилось переливание эритроцитов
Временное ограничение: День 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Доля пациентов с гемоглобином ≥ 120 г/л среди тех, кому не проводилось переливание эритроцитов
День 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем у пациентов без переливания эритроцитов
Временное ограничение: День 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем у пациентов без переливания эритроцитов
День 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение уровня ЛДГ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение уровня ЛДГ по сравнению с исходным уровнем
День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Доля пациентов с контролируемым гемолизом
Временное ограничение: День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Доля пациентов с контролируемым гемолизом (определяется как ЛДГ < 1,5 ВГН)
День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем у пациентов без переливания эритроцитов
Временное ограничение: День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем у пациентов без переливания эритроцитов
День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение уровня непрямого билирубина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение уровня непрямого билирубина по сравнению с исходным уровнем
День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Доля пациентов без переливания эритроцитов
Временное ограничение: День 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Доля пациентов без переливания эритроцитов
День 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение среднего еженедельного количества эритроцитов, переливаемых в течение периода наблюдения за эффективностью
Временное ограничение: День70
Изменение среднего еженедельного количества эритроцитов, переливаемых в течение периода наблюдения за эффективностью, по сравнению с этим количеством до введения дозы
День70
Изменения активности альтернативного пути комплемента по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 14, 28, 56 и 70
Активность альтернативного пути комплемента, измеренная с помощью набора WIESLAB®.
День 14, 28, 56 и 70
Изменение количества фрагмента Bb CFB в плазме от исходного уровня
Временное ограничение: День 14, 28, 56 и 70
Фрагмент Bb расщепляется фактором B комплемента.
День 14, 28, 56 и 70
Изменение уровня клонов эритроцитов ПНГ по сравнению с исходным уровнем у пациентов без переливания эритроцитов.
Временное ограничение: День70
Изменение уровня клонов эритроцитов ПНГ по сравнению с исходным уровнем.
День70
Частота нежелательных явлений (НЯ) в период с 1 по 70 день
Временное ограничение: День 70
Нежелательные явления (НЯ)
День 70
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике FACIT-усталость
Временное ограничение: День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.
Изменение показателей FACIT-Fatigue по сравнению с исходным уровнем. FACIT-Fatigue представляет собой опросник из 13 пунктов, валидность и надежность которого подтверждается при ПНГ. Он оценивает утомляемость, о которой пациенты сообщают сами, и ее влияние на повседневную деятельность и функции. Все шкалы FACIT оцениваются таким образом, чтобы высокий балл был лучше. Поскольку каждый из 13 пунктов шкалы FACIT-F варьируется от 0 до 4, диапазон возможных оценок составляет 0–52, где 0 — худший возможный балл, а 52 — лучший.
День7, 14, 21, 28, 42, 56 и 70.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться