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Étude sur l'innocuité et l'efficacité du MY008211A chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

27 juillet 2025 mis à jour par: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Une étude clinique de phase II multicentrique, randomisée, parallèle et ouverte, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du MY008211A chez les patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) présentant des signes d'hémolyse active

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du MY008211A chez les patients adultes atteints d'HPN, présentant des signes d'hémolyse active.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est de déterminer si MY008211A est efficace et sûr pour le traitement des patients atteints d'HPN naïfs de compléter le traitement par inhibiteur, y compris les anticorps anti-C5.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins et féminins ≥ 18 ans et IMC ≥ 18,0 kg/m2 avec un diagnostic d'HPN confirmé par cytométrie en flux à haute sensibilité avec une taille de clone ≥ 10 %.
  • Taux d'hémoglobine moyen <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN).
  • La vaccination contre l'infection à Neisseria meningitidis est requise avant le début du traitement à l'étude. S'il n'a pas été reçu auparavant, un vaccin contre les infections à Streptococcus pneumoniae et à Haemophilus influenzae doit être administré.

Critère d'exclusion:

  • Patients avec réticulocytes <100x10^9/L ; plaquettes <30x10^9/L ; neutrophiles <0,5x10^9/L.
  • Vous utilisiez un inhibiteur du complément avant la première administration des comprimés MY008211A ou vous aviez arrêté un précédent inhibiteur du complément pendant moins de cinq demi-vies ou 120 jours, selon la période la plus longue.
  • Antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des organismes encapsulés, par ex. méningocoque ou pneumocoque.
  • Déficit héréditaire connu ou suspecté en complément.
  • Greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches hématopoïétiques.
  • Splénectomie antérieure.
  • Des antécédents de tumeur maligne dans les 5 ans précédant le dépistage, sauf carcinome basocellulaire local guéri de la peau et carcinome in situ du col de l'utérus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1 MY008211A faible dose
Les participants recevront MY008211A à une dose de 400 mg par voie orale deux fois par jour
Médicament: MY008211A comprimés
dose 1 (400 mg deux fois par jour) et dose 2 (600 mg deux fois par jour) dans un rapport 1:1 par randomisation centrale
Autres noms:
  • MY008211A
Expérimental: Bras 2 MY008211A dose élevée
Les participants recevront MY008211A à une dose de 600 mg par voie orale deux fois par jour
Médicament: MY008211A comprimés
dose 1 (400 mg deux fois par jour) et dose 2 (600 mg deux fois par jour) dans un rapport 1:1 par randomisation centrale
Autres noms:
  • MY008211A

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de sujets présentant une augmentation de la concentration d'hémoglobine ≥ 20 g/L par rapport à la valeur initiale parmi les sujets qui n'ont pas reçu de transfusion de globules rouges après 4 semaines de traitement.
Délai: Jour 70
Proportion de participants obtenant une augmentation soutenue par rapport à la valeur initiale des taux d'hémoglobine évalués ≥ 20 g/L, en l'absence de transfusions de globules rouges
Jour 70

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de patients présentant une augmentation du taux d'hémoglobine ≥ 20 g/L par rapport à la valeur initiale parmi ceux qui n'ont pas reçu de transfusion de globules rouges.
Délai: Jours 14, 21, 28, 42, 56
La proportion de patients présentant une augmentation du taux d'hémoglobine ≥ 20 g/L par rapport à la valeur initiale parmi ceux qui n'ont pas reçu de transfusion de globules rouges.
Jours 14, 21, 28, 42, 56
La proportion de patients ayant une hémoglobine ≥ 120 g/L parmi ceux sans transfusion de globules rouges
Délai: Jours 14, 21, 28, 42, 56 et 70
La proportion de patients ayant une hémoglobine ≥ 120 g/L parmi ceux sans transfusion de globules rouges
Jours 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Modification de la concentration d'hémoglobine par rapport à la valeur initiale chez les patients sans transfusion de globules rouges
Délai: Jours 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Modification de la concentration d'hémoglobine par rapport à la valeur initiale chez les patients sans transfusion de globules rouges
Jours 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Changement du niveau de LDH par rapport à la ligne de base
Délai: Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Changement du niveau de LDH par rapport à la ligne de base
Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
La proportion de patients avec hémolyse contrôlée
Délai: Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
La proportion de patients dont l'hémolyse est contrôlée (définie comme LDH < 1,5 LSN)
Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Modification du nombre de réticulocytes par rapport à la valeur initiale chez les patients sans transfusion de globules rouges
Délai: Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Modification du nombre de réticulocytes par rapport à la valeur initiale chez les patients sans transfusion de globules rouges
Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Modification du taux de bilirubine indirecte par rapport à la valeur initiale
Délai: Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Modification du taux de bilirubine indirecte par rapport à la valeur initiale
Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
La proportion de patients sans transfusion de globules rouges
Délai: Jours 14, 21, 28, 42, 56 et 70
La proportion de patients sans transfusion de globules rouges
Jours 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Modification de la quantité hebdomadaire moyenne de globules rouges transfusés au cours de la période d'observation de l'efficacité
Délai: Jour70
Changement de la quantité hebdomadaire moyenne de globules rouges transfusés pendant la période d'observation de l'efficacité par rapport à cette pré-dose
Jour70
Changements par rapport au départ dans l'activité de la voie alternative du complément
Délai: Jours 14, 28, 56 et 70
Activité de la voie alternative du complément mesurée par le kit WIESLAB®.
Jours 14, 28, 56 et 70
Modification de la quantité de fragment Bb de CFB dans le plasma par rapport à la valeur initiale
Délai: Jours 14, 28, 56 et 70
Fragment Bb clivé par le facteur B du complément.
Jours 14, 28, 56 et 70
Modification du niveau de clones de globules rouges de l'HPN par rapport au départ chez les patients sans transfusion de globules rouges.
Délai: Jour70
Changement par rapport à la valeur initiale du niveau de clones de globules rouges de l'HPN.
Jour70
Incidence des événements indésirables (EI) entre le jour 1 et le jour 70
Délai: Jour 70
Événements indésirables (EI)
Jour 70
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire FACIT-Fatigue
Délai: Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70
Changement par rapport à la ligne de base des scores FACIT-Fatigue. Le FACIT-Fatigue est un questionnaire de 13 éléments étayé pour sa validité et sa fiabilité dans l'HPN qui évalue la fatigue auto-déclarée par le patient et son impact sur les activités et la fonction quotidiennes. Toutes les échelles FACIT sont notées de manière à ce qu'un score élevé soit meilleur. Comme chacun des 13 éléments de l’échelle FACIT-F va de 0 à 4, la plage des scores possibles va de 0 à 52, 0 étant le pire score possible et 52 le meilleur.
Jours 7, 14, 21, 28, 42, 56 et 70

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2023

Première publication (Réel)

18 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2025

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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