Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerhet och effekt av MY008211A hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

27 juli 2025 uppdaterad av: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

En multicenter, randomiserad, parallell, öppen klinisk fas II-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MY008211A hos vuxna paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)-patienter med tecken på aktiv hemolys

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effekten av MY008211A hos vuxna patienter med PNH, som visar tecken på aktiv hemolys.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att avgöra om MY008211A är effektivt och säkert för behandling av PNH-patienter som är naiva för att komplettera inhibitorterapi, inklusive anti-C5-antikropp.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga deltagare ≥ 18 år och BMI ≥ 18,0 kg/m2 med diagnosen PNH bekräftad med högkänslig flödescytometri med klonstorlek ≥ 10 %.
  • Genomsnittlig hemoglobinnivå <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x övre normalgräns (ULN).
  • Vaccination mot Neisseria meningitidis-infektion krävs innan studiebehandlingen påbörjas. Om det inte erhållits tidigare ska vaccination mot Streptococcus pneumoniae och Haemophilus influenzae ges.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med retikulocyter <100x10^9/L; blodplättar <30x10^9/L; neutrofiler <0,5x10^9/L.
  • Använde en komplementhämmare före den första administreringen av MY008211A-tabletter eller hade avbrutit en tidigare komplementhämmare under mindre än fem halveringstider eller 120 dagar, beroende på vilket som var längst.
  • Historik om återkommande invasiva infektioner orsakade av inkapslade organismer, t.ex. meningokocker eller pneumokocker.
  • Känd eller misstänkt ärftlig komplementbrist.
  • Tidigare benmärgs- eller hematopoetisk stamcellstransplantation.
  • Tidigare splenektomi.
  • En historia av malignitet inom 5 år före screening, förutom botat lokalt basalcellscancer i huden och karcinom in situ i livmoderhalsen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 1 MY008211A låg dos
Deltagarna kommer att få MY008211A i en dos på 400 mg oralt b.i.d
Läkemedel: MY008211A tabletter
dos 1 (400 mg två gånger dagligen) och dos 2 (600 mg två gånger dagligen) i förhållandet 1:1 genom central randomisering
Andra namn:
  • MY008211A
Experimentell: Arm 2 MY008211A hög dos
Deltagarna kommer att få MY008211A i en dos på 600 mg oralt b.i.d
Läkemedel: MY008211A tabletter
dos 1 (400 mg två gånger dagligen) och dos 2 (600 mg två gånger dagligen) i förhållandet 1:1 genom central randomisering
Andra namn:
  • MY008211A

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen försökspersoner med en ökning av hemoglobinkoncentrationen ≥ 20 g/L från baslinjen bland försökspersoner som inte får RBC-transfusion efter 4 veckors dosering
Tidsram: Dag 70
Andel deltagare som uppnår en ihållande ökning från baslinjen i hemoglobinnivåer på ≥ 20 g/L bedömda, i frånvaro av transfusioner av röda blodkroppar
Dag 70

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen patienter med en ökning av hemoglobin ≥ 20 g/L från baslinjen bland de utan RBC-transfusion
Tidsram: Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen patienter med en ökning av hemoglobin ≥ 20 g/L från baslinjen bland de utan RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen patienter med hemoglobin ≥ 120 g/L bland de utan RBC-transfusion
Tidsram: Dag 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Andelen patienter med hemoglobin ≥ 120 g/L bland de utan RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring i hemoglobinkoncentration från baslinjen hos patienter utan RBC-transfusion
Tidsram: Dag 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring i hemoglobinkoncentration från baslinjen hos patienter utan RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring i LDH-nivå från baslinjen
Tidsram: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring i LDH-nivå från baslinjen
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Andelen patienter med hemolys kontrollerad
Tidsram: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Andelen patienter med hemolyskontrollerad (definierad som LDH < 1,5 ULN)
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring av retikulocytantal från baslinjen hos patienter utan RBC-transfusion
Tidsram: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring av retikulocytantal från baslinjen hos patienter utan RBC-transfusion
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring i indirekt bilirubinnivå från baslinjen
Tidsram: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring i indirekt bilirubinnivå från baslinjen
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Andelen patienter utan RBC-transfusion
Tidsram: Dag 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Andelen patienter utan RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring i den genomsnittliga veckovisa mängden RBC som transfunderas under effektobservationsperioden
Tidsram: Dag 70
Förändring i den genomsnittliga veckovisa mängden RBC som transfunderats under effektobservationsperioden jämfört med den före dosen
Dag 70
Förändringar från baslinjen i alternativ komplementvägaktivitet
Tidsram: Dag 14, 28, 56 och 70
Alternativ komplementvägaktivitet mätt med WIESLAB®-kit.
Dag 14, 28, 56 och 70
Förändring i mängden fragment Bb av CFB i plasma från baslinjen
Tidsram: Dag 14, 28, 56 och 70
Bb-fragment klyvt av faktor B av komplement.
Dag 14, 28, 56 och 70
Förändring i nivån av PNH RBC-kloner från baslinjen hos patienter utan RBC-transfusion.
Tidsram: Dag 70
Förändring från baslinjen i nivån av PNH-röda blodkroppskloner.
Dag 70
Förekomst av biverkningar (AE) mellan dag 1 och dag 70
Tidsram: Dag 70
Biverkningar (AE)
Dag 70
Ändra från Baseline i FACIT-Fatigue Questionnaire
Tidsram: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70
Förändring från baslinjen i FACIT-trötthetspoäng. FACIT-Fatigue är ett frågeformulär med 13 punkter med stöd för dess validitet och tillförlitlighet i PNH som bedömer patientens självrapporterade trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion. Alla FACIT-skalor poängsätts så att en hög poäng är bättre. Eftersom var och en av de 13 objekten i FACIT-F-skalan sträcker sig från 0-4, är intervallet för möjliga poäng 0-52, där 0 är det sämsta möjliga poängen och 52 det bästa.
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 och 70

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2023

Första postat (Faktisk)

18 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2025

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MY008211A-PNH-2-01-F

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera