EPPを使用した研究対象者は痛みを伴わずに日光への曝露量を増やすことができた (INSPIRE)
2026年6月2日 更新者：Tanabe Pharma America, Inc.
赤血球生成性プロトポルフィリン症またはX連鎖プロトポルフィリン症の成人および青年を対象としたMT-7117の有効性、安全性、忍容性を評価するための第3相多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験
EPPまたはXLPを有する成人および青年の太陽光曝露に関連する最初の前駆症状（灼熱感、うずき、かゆみ、または刺すような症状）の発症までの時間通りのMT-7117の有効性と重症度を調査する。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
165
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Huntington Beach、California、アメリカ、92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California at San Francisco
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02129
- MGH
-
Brighton、Massachusetts、アメリカ、02135-3511
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029-0311
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27103
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19141
- Einstein Medical Center (EMC)
-
-
Texas
-
Galveston、Texas、アメリカ、77555-0342
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
London、イギリス、SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
-
-
-
Brescia、イタリア、25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Cuneo、イタリア、12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
-
Genova、イタリア、16128
- Ospedalle Galliera
-
Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena、イタリア、41124
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Rome、イタリア、00144
- IFO-San Gallicano IRCCS
-
Trieste、イタリア、34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
-
-
-
-
-
Rotterdam、オランダ、03015
- Universitair Medisch Centrum Rotterdam
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、03050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia、スペイン、46014
- Hospital General Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Prague、チェコ、01958
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
Bordeaux、フランス、33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
-
Nantes、フランス、44000
- CHU Nantes
-
Paris、フランス、75018
- Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
-
Paris、フランス、92701
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
-
-
-
-
-
Sofia、ブルガリア、01000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
-
-
-
-
-
Warsaw、ポーランド、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
Tokyo、日本、108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Hiroshima
-
Aki-gun、Hiroshima、日本、735-8585
- Mazda Hospital
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu、Shizuoka、日本、431-3194
- Hamamatsu University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者は、参加するために書面によるインフォームドコンセントを提供した。 未成年者の場合は、未成年者の同意と保護者の同意の両方が必要となります。
- 病歴に基づいてEPPまたはXLPと確定診断された男性および女性の対象。
- スクリーニング時の対象年齢は12歳以上75歳以下。
- 被験者は、予定されているすべての訪問のために研究施設に喜んで旅行することができます。
- 治験責任医師の意見では、被験者は研究の性質と参加に伴うリスクを理解し、協力してプロトコルの制限や要件（旅行や直射日光への可能な限り曝露を含む）に従う意思があると考えられます。
- 非授乳中であり、治験薬の初回投与前のベースライン来院時に尿妊娠検査が陰性である女性被験者。
- 妊娠の可能性のある女性被験者、および妊娠の可能性のあるパートナーが現在 2 つの効果的な避妊法を使用している、または使用する意向のある男性被験者。
資格を得るには追加の審査基準チェックが適用される場合があります。
除外基準:
- EPPまたはXLP以外の光線皮膚症の病歴または存在。
- 研究期間中、ほとんどの日中（例えば、日の出後1時間から日没の1時間前まで）、日光の下で屋外に出ることを望まない、または不可能な被験者。
- スクリーニング時の薬剤性肝損傷を含む肝胆道疾患の存在または病歴。治験依頼者メディカルモニターとの協議の後、治験責任医師によって臨床的に重大であると判断された。
- -スクリーニング時にアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アルカリホスファターゼ（ALP）≧2.0×正常上限（ULN）、または総ビリルビン＞1.5×ULNを有する被験者。
- 捜査官の意見によると、過去 2 年間のアルコール乱用または違法薬物の乱用歴または存在。
- 黒色腫の歴史。
- 扁平上皮癌、基底細胞癌、またはその他の悪性皮膚病変の存在。 疑わしい病変や母斑があれば評価されます。 疑わしい病変または母斑が生検または切除によって解決できない場合、被験者は研究から除外されます。
- -治験責任医師によって臨床的に重大であると判断され、研究の評価および/または被験者の安全性を妨げる可能性がある精神疾患の病歴または存在。
- 臨床的に重大な急性または慢性腎疾患の存在、または慢性腎臓病疫学連携（CKD-EPI）成人向けクレアチニン方程式（2021）およびシュワルツクレアチニンによって計算された推定糸球体濾過量（eGFR）が60 mL/分未満の対象青少年のための方程式 (2009)。 腎疾患における食事の修正は、地域の推奨に従って成人にも適用できます。
- 研究者の意見において、研究の目的および/または被験者の安全性を妨げる可能性がある、臨床的に重大な疾患または検査異常の存在。
- 妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠を予定している女性被験者。
ランダム化前の各期間内に以下の薬物または療法のいずれかによる治療（訪問2）。
- アファメラノチド 3ヶ月以内
- 3か月以内の光線療法
- 4週間以内のシメチジン
- 治験責任医師の意見において、研究のエンドポイントに影響を与える可能性がある用量の抗酸化剤を4週間以内に投与（ベータカロテン、システイン、ピリドキシンを含むがこれらに限定されない）。
- モルヒネ、ヒドロコドン、オキシコドン、フェンタニルなどのオピオイドおよびオピオイド誘導体、またはそれらと他の予定外の鎮痛薬または非ステロイド性抗炎症薬との組み合わせを含むがこれらに限定されない、予定された鎮痛薬による慢性治療（パーコセットおよびバイコディンのような処方）薬）を4週間以内に服用してください。
注: ランダム化の 3 か月以上前に予定された麻薬の緊急使用は許可されます。 非ステロイド性抗炎症薬、鎮痛のためのアスピリン、またはスクリーニング後 3 か月以内の予定された薬剤の一時的な使用は許可されます。
- 研究者の意見において、研究の目的またはスクリーニング時の被験者の安全性を妨げる可能性があると判断した薬剤またはサプリメント（例えば、日焼け剤など）による皮膚科学的治療。
- -以前のMT-7117臨床研究に参加した被験者。
- -ビトペルチンなどの治験薬による以前の治療、スクリーニング前12週間以内、または治験薬の5半減期（いずれか長い方）。
- 酸化亜鉛を含む日焼け止めの使用。 注: 酸化亜鉛を含まない日焼け止めの使用は許可されていますが、その使用頻度、量、体表面積は研究期間を通じて比較的安定して維持される必要があります。
資格を得るには追加の審査基準チェックが適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
1日の平均日光曝露時間（分）のベースラインから、16週目の日の出後1時間から日没の1時間前までの太陽光曝露に関連する最初の前駆症状（灼熱感、うずき、かゆみ、刺痛）までの変化
時間枠：第16週
|
MT-7117治療群とプラセボ群の比較が行われます。
|
第16週
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
16週目の患者全体の変化印象（PGIC）。
時間枠：第16週
|
MT-7117治療群とプラセボ群の比較が行われます。
|
第16週
|
|
16週間の二重盲検治療期間中の、リッカートスケールで1〜10の痛み評価を伴う前駆症状（灼熱感、チクチク感、かゆみ、または刺すような痛み）として定義される日光誘発性疼痛事象の総数。
時間枠：第16週
|
MT-7117治療群とプラセボ群の比較が行われます。
|
第16週
|
|
16週間の二重盲検治療期間中の太陽光誘発性の非突発性光毒性反応の総数。
時間枠：第16週
|
MT-7117治療群とプラセボ群の比較が行われます。
|
第16週
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Head of Medical Science、Tanabe Pharma America, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月11日
一次修了 (実際)
2026年4月14日
研究の完了 (実際)
2026年5月19日
試験登録日
最初に提出
2023年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月17日
最初の投稿 (実際)
2023年11月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月2日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT-7117-A-302
- jRCT2031230656 (レジストリ識別子：Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2023-506735-15-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。