Повышенное пребывание на солнце без боли у участников исследования с EPP (INSPIRE)

Критерии включения:

1. Субъекты предоставили письменное информированное согласие на участие. Для несовершеннолетних субъектов потребуется как согласие несовершеннолетнего, так и согласие родителей.
2. Субъекты мужского и женского пола с подтвержденным диагнозом EPP или XLP на основании истории болезни.
3. На скрининге прошли испытуемые в возрасте от 12 лет до 75 лет включительно.
4. Субъекты желают и могут посещать места исследования для всех запланированных посещений.
5. По мнению исследователя, субъект может понимать характер исследования и любые риски, связанные с участием, а также готов сотрудничать и соблюдать ограничения и требования протокола (включая поездки и максимальное воздействие прямых солнечных лучей).
6. Субъекты женского пола, не кормящие грудью и имеющие отрицательный результат теста на беременность в моче при исходном визите до получения первой дозы исследуемого препарата.
7. Субъекты женского пола с детородным потенциалом и субъекты мужского пола с партнером детородного потенциала в настоящее время используют/готовы использовать 2 эффективных метода контрацепции.

Для квалификации может потребоваться дополнительная проверка критериев отбора.

Критерий исключения:

1. В анамнезе или наличие фотодерматозов, отличных от EPP или XLP.
2. Субъекты, которые не хотят или не могут выходить на улицу под солнечный свет в светлое время суток большую часть дней (например, между 1 часом после восхода солнца и 1 часом перед заходом солнца) во время исследования.
3. Наличие или история любого гепатобилиарного заболевания, включая лекарственное поражение печени при скрининге, определенное исследователем как клинически значимое после обсуждения с медицинским наблюдателем спонсора.
4. Субъекты с аспартатаминотрансферазой (АСТ), аланинаминотрансферазой (АЛТ), щелочной фосфатазой (ЩФ) ≥ 2,0 × верхний предел нормы (ВГН) или общим билирубином >1,5 × ВГН при скрининге.
5. В анамнезе (за последние 2 года) либо наличие злоупотребления алкоголем, либо злоупотребление запрещенными наркотиками по мнению следователя.
6. История меланомы.
7. Наличие плоскоклеточного рака, базальноклеточного рака или других злокачественных поражений кожи. Любые подозрительные поражения или невусы будут оценены. Если подозрительное поражение или невус невозможно устранить с помощью биопсии или иссечения, субъект будет исключен из исследования.
8. В анамнезе или наличие психиатрических заболеваний, которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми и которые могут помешать оценке исследования и/или безопасности субъектов.
9. Наличие клинически значимого острого или хронического заболевания почек или субъектов с расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) <60 мл/мин, рассчитанной по уравнению креатинина Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) (2021 г.) для взрослых и по креатинину Шварца. уравнение для подростков (2009). Модификация диеты при заболеваниях почек может применяться у взрослых в соответствии с местными рекомендациями.
10. Наличие любого клинически значимого заболевания или лабораторных отклонений, которые, по мнению исследователя, могут помешать целям исследования и/или безопасности субъектов.
11. Субъекты женского пола, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования.

12. Лечение любым из следующих препаратов или терапии в течение каждого периода до рандомизации (Визит 2);

    • Афамеланотид в течение 3 мес.
    • Фототерапия в течение 3 месяцев
    • Циметидин в течение 4 недель.
    • Антиоксидантные средства в течение 4 недель в дозах, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на конечные точки исследования (включая, помимо прочего, бета-каротин, цистеин, пиридоксин).
    • Хроническое лечение любыми запланированными анальгетиками, включая, помимо прочего, опиоиды и производные опиоидов, такие как морфин, гидрокодон, оксикодон, фентанил, или их комбинацию с другими внеплановыми анальгетиками или нестероидными противовоспалительными препаратами (перкоцет и викодин-подобный рецепт). препараты) в течение 4 недель.

    Примечание. Допускается острое употребление запланированных наркотиков более чем за 3 месяца до рандомизации. Разрешен прием нестероидных противовоспалительных препаратов, аспирина для обезболивания или предварительное временное использование запланированных препаратов в течение 3 месяцев после скрининга.

13. Дерматологическое лечение с использованием любых лекарств или добавок, которые, по мнению исследователя, могут помешать целям исследования или безопасности субъектов при скрининге, например, средства для загара.
14. Субъекты, принимавшие участие в любых предыдущих клинических исследованиях MT-7117.
15. Предыдущее лечение любым исследуемым препаратом, таким как битопертин, в течение 12 недель до скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше).
16. Использование солнцезащитных кремов с оксидом цинка. Примечание. Разрешены солнцезащитные кремы без оксида цинка, однако частота их использования, количество и площадь поверхности тела должны оставаться относительно стабильными на протяжении всего исследования.

Для квалификации может потребоваться дополнительная проверка критериев отбора.