Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verhoogde blootstelling aan de zon zonder pijn bij onderzoekspersonen met EPP (INSPIRE)

2 juni 2026 bijgewerkt door: Tanabe Pharma America, Inc.

Een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van MT-7117 bij volwassenen en adolescenten met erytropoëtische protoporfyrie of X-gebonden protoporfyrie te evalueren

Om de werkzaamheid van MT-7117 op tijd tot het begin en de ernst van de eerste prodromale symptomen (branderig, tintelend, jeukend of stekend gevoel) geassocieerd met blootstelling aan zonlicht te onderzoeken bij volwassenen en adolescenten met EPP of XLP.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

165

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, Frankrijk, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrijk, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, Frankrijk, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Italië, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Italië, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italië, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italië, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Italië, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japan, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanje, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersonen gaven schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen. Voor minderjarige onderwerpen is zowel de instemming van de minderjarige als de toestemming van de ouders vereist.
  2. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met een bevestigde diagnose van EPP of XLP op basis van de medische geschiedenis.
  3. Onderwerpen van 12 jaar tot en met 75 jaar bij Screening.
  4. De proefpersonen zijn bereid en in staat om voor alle geplande bezoeken naar de studielocaties te reizen.
  5. Naar de mening van de onderzoeker kan de proefpersoon de aard van het onderzoek en alle risico's die aan deelname verbonden zijn, begrijpen en bereid zijn mee te werken en te voldoen aan de protocolbeperkingen en -vereisten (inclusief reizen en zoveel mogelijk blootstelling aan direct zonlicht).
  6. Vrouwelijke proefpersonen die geen borstvoeding geven en een negatieve urinezwangerschapstest hebben bij het basisbezoek voordat ze de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel kregen.
  7. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en mannelijke proefpersonen met een partner die zwanger kan worden en die momenteel twee effectieve anticonceptiemethoden gebruiken/bereid zijn te gebruiken.

Voor kwalificatie kan een aanvullende screeningcriteriacontrole van toepassing zijn.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis of aanwezigheid van andere fotodermatosen dan EPP of XLP.
  2. Proefpersonen die tijdens het onderzoek de meeste dagen (bijvoorbeeld tussen 1 uur na zonsopgang en 1 uur vóór zonsondergang) tijdens het onderzoek niet naar buiten in zonlicht willen gaan.
  3. Aanwezigheid of voorgeschiedenis van een lever- en galziekte, inclusief door geneesmiddelen veroorzaakte leverbeschadiging bij screening, door de onderzoeker als klinisch significant vastgesteld na overleg met de Sponsor Medical Monitor.
  4. Proefpersonen met aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT), alkalische fosfatase (ALP) ≥ 2,0 x bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine >1,5 x ULN bij screening.
  5. Geschiedenis (in de afgelopen 2 jaar) of aanwezigheid van alcoholmisbruik, of misbruik van illegale drugs volgens de mening van de onderzoeker.
  6. Geschiedenis van melanoom.
  7. Aanwezigheid van plaveiselcelcarcinoom, basaalcelcarcinoom of andere kwaadaardige huidlaesies. Eventuele verdachte laesies of naevi zullen worden beoordeeld. Als de verdachte laesie of naevi niet kan worden opgelost door middel van biopsie of excisie, wordt de proefpersoon uitgesloten van het onderzoek.
  8. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van psychiatrische aandoeningen die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd en die de onderzoeksevaluatie en/of de veiligheid van de proefpersonen kunnen verstoren.
  9. Aanwezigheid van klinisch significante acute of chronische nierziekte of proefpersonen met een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <60 ml/min zoals berekend door de creatininevergelijking van de Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) voor volwassenen en door de creatininevergelijking van Schwartz vergelijking voor adolescenten (2009). Aanpassing van het dieet bij nierziekten kan voor volwassenen worden toegepast volgens de lokale aanbevelingen.
  10. Aanwezigheid van een klinisch significante ziekte of laboratoriumafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksdoelstellingen en/of de veiligheid van de proefpersonen kan verstoren.
  11. Vrouwelijke proefpersonen die tijdens het onderzoek zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden.

  12. Behandeling met een van de volgende medicijnen of therapie binnen elke periode vóór randomisatie (bezoek 2);

    • Afamelanotide binnen 3 maanden
    • Fototherapie binnen 3 maanden
    • Cimetidine binnen 4 weken
    • Antioxidanten binnen 4 weken, in doses die, naar de mening van de onderzoeker, de eindpunten van het onderzoek kunnen beïnvloeden (inclusief maar niet beperkt tot bètacaroteen, cysteïne, pyridoxine).
    • Chronische behandeling met geplande analgetica, waaronder, maar niet beperkt tot, opioïden en opioïdederivaten zoals morfine, hydrocodon, oxycodon, fentanyl, of de combinatie daarvan met andere ongeplande analgetica of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (Percocet en Vicodin-achtig recept). medicijnen) binnen 4 weken.

    Let op: Acuut gebruik van geplande verdovende middelen meer dan 3 maanden vóór randomisatie is toegestaan. Niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen, aspirine voor analgesie of eerder tijdelijk gebruik van geplande middelen binnen 3 maanden na screening zijn toegestaan.

  13. Dermatologische behandelingen met medicijnen of supplementen die, naar de mening van de onderzoeker, de doelstellingen van het onderzoek of de veiligheid van de proefpersonen bij de screening kunnen verstoren, zoals bijvoorbeeld looistoffen.
  14. Proefpersonen die hebben deelgenomen aan eerdere klinische onderzoeken naar MT-7117.
  15. Eerdere behandeling met een onderzoeksmiddel zoals bitopertine, binnen 12 weken vóór de screening of vijf halfwaardetijden van het onderzoeksproduct (welke van de twee langer is).
  16. Gebruik van zonnebrandmiddelen met zinkoxide. Opmerking: Zonnebrandmiddelen zonder zinkoxide zijn toegestaan, maar het gebruik ervan, qua frequentie, hoeveelheid en lichaamsoppervlak, moet gedurende de gehele duur van het onderzoek relatief stabiel blijven.

Voor kwalificatie kan een aanvullende screeningcriteriacontrole van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: MT-7117
Geneesmiddel: Dersimelagon
MT-7117

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde dagelijkse blootstelling aan zonlicht (minuten) tot het eerste prodromale symptoom (brandend, tintelend, jeukend of stekend gevoel) geassocieerd met blootstelling aan zonlicht tussen 1 uur na zonsopgang en 1 uur vóór zonsondergang in week 16
Tijdsspanne: Week 16
De vergelijking tussen de MT-7117-behandelingsgroep en de placebogroep zal worden uitgevoerd.
Week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Patiënt Global Impression of Change (PGIC) in week 16.
Tijdsspanne: Week 16
De vergelijking tussen de MT-7117-behandelingsgroep en de placebogroep zal worden uitgevoerd.
Week 16
Totaal aantal door zonlicht geïnduceerde pijngebeurtenissen gedefinieerd als prodromale symptomen (brandend, tintelend, jeukend of stekend gevoel) met een pijnscore van 1-10 op de Likert-schaal tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van 16 weken.
Tijdsspanne: Week 16
De vergelijking tussen de MT-7117-behandelingsgroep en de placebogroep zal worden uitgevoerd.
Week 16
Totaal aantal door zonlicht geïnduceerde niet-prodrome, fototoxische reacties tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van 16 weken.
Tijdsspanne: Week 16
De vergelijking tussen de MT-7117-behandelingsgroep en de placebogroep zal worden uitgevoerd.
Week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 december 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 april 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren