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Erhöhte Sonneneinstrahlung ohne Schmerzen bei Forschungsteilnehmern mit EPP (INSPIRE)

2. Juni 2026 aktualisiert von: Tanabe Pharma America, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MT-7117 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit erythropoetischer Protoporphyrie oder X-chromosomaler Protoporphyrie

Untersuchung der Wirksamkeit von MT-7117 zum Zeitpunkt des Auftretens und der Schwere der ersten Prodromalsymptome (Brennen, Kribbeln, Jucken oder Stechen) im Zusammenhang mit Sonnenlichtexposition bei Erwachsenen und Jugendlichen mit EPP oder XLP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

165

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, Frankreich, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankreich, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, Frankreich, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Italien, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Italien, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italien, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italien, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Italien, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japan, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Probanden gaben eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme ab. Für minderjährige Fächer ist die Zustimmung des Minderjährigen und der Eltern erforderlich.
  2. Männliche und weibliche Probanden mit einer bestätigten Diagnose von EPP oder XLP basierend auf der Krankengeschichte.
  3. Probanden im Alter von 12 bis einschließlich 75 Jahren beim Screening.
  4. Die Probanden sind bereit und in der Lage, für alle geplanten Besuche zu den Studienorten zu reisen.
  5. Nach Ansicht des Prüfarztes kann der Proband die Art der Studie und alle mit der Teilnahme verbundenen Risiken verstehen und ist bereit, zu kooperieren und die Einschränkungen und Anforderungen des Protokolls einzuhalten (einschließlich Reisen und möglichst viel direkter Sonneneinstrahlung).
  6. Weibliche Probanden, die nicht stillen und bei der Erstuntersuchung vor Erhalt der ersten Dosis des Studienmedikaments einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben.
  7. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden mit Partner im gebärfähigen Alter, die derzeit zwei wirksame Verhütungsmethoden anwenden bzw. anwenden wollen.

Für die Qualifikation kann eine zusätzliche Überprüfung der Auswahlkriterien erforderlich sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte oder Vorhandensein anderer Photodermatosen als EPP oder XLP.
  2. Probanden, die während der Studie an den meisten Tagen (z. B. zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang) nicht bereit oder in der Lage sind, bei Tageslicht nach draußen zu gehen.
  3. Vorliegen oder Vorgeschichte einer hepatobiliären Erkrankung, einschließlich arzneimittelinduzierter Leberschädigung beim Screening, die vom Prüfer nach dem Gespräch mit dem medizinischen Monitor des Sponsors als klinisch bedeutsam eingestuft wurde.
  4. Probanden mit Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT), alkalischer Phosphatase (ALP) ≥ 2,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN beim Screening.
  5. Vorgeschichte (in den letzten 2 Jahren) oder Vorliegen von Alkoholmissbrauch oder Missbrauch illegaler Drogen nach Ansicht des Ermittlers.
  6. Geschichte des Melanoms.
  7. Vorliegen eines Plattenepithelkarzinoms, eines Basalzellkarzinoms oder anderer bösartiger Hautläsionen. Alle verdächtigen Läsionen oder Nävi werden untersucht. Wenn die verdächtige Läsion oder der verdächtige Nävi nicht durch Biopsie oder Exzision behoben werden kann, wird der Proband von der Studie ausgeschlossen.
  8. Anamnese oder Vorliegen einer psychiatrischen Erkrankung, die vom Prüfer als klinisch bedeutsam beurteilt wird und die die Studienauswertung und/oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
  9. Vorliegen einer klinisch signifikanten akuten oder chronischen Nierenerkrankung oder Probanden mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) <60 ml/min, berechnet nach der Kreatiningleichung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) für Erwachsene und nach dem Schwartz-Kreatinin Gleichung für Jugendliche (2009). Bei Erwachsenen kann eine Ernährungsumstellung bei Nierenerkrankungen gemäß den örtlichen Empfehlungen durchgeführt werden.
  10. Vorliegen einer klinisch bedeutsamen Krankheit oder Laboranomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienziele und/oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
  11. Weibliche Probanden, die während der Studie schwanger sind, stillen oder schwanger werden möchten.

  12. Behandlung mit einem der folgenden Medikamente oder Therapien innerhalb jedes Zeitraums vor der Randomisierung (Besuch 2);

    • Afamelanotid innerhalb von 3 Monaten
    • Phototherapie innerhalb von 3 Monaten
    • Cimetidin innerhalb von 4 Wochen
    • Antioxidantien innerhalb von 4 Wochen in Dosen, die nach Ansicht des Prüfers die Studienendpunkte beeinflussen können (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Beta-Carotin, Cystein, Pyridoxin).
    • Chronische Behandlung mit allen geplanten Analgetika, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Opioide und Opioidderivate wie Morphin, Hydrocodon, Oxycodon, Fentanyl, oder deren Kombination mit anderen außerplanmäßigen Analgetika oder nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln (Percocet- und Vicodin-ähnliche Verschreibung). Medikamente) innerhalb von 4 Wochen.

    Hinweis: Der akute Konsum geplanter Betäubungsmittel mehr als 3 Monate vor der Randomisierung ist zulässig. Nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente, Aspirin zur Analgesie oder die vorherige vorübergehende Anwendung geplanter Medikamente innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening sind zulässig.

  13. Dermatologische Behandlungen mit Arzneimitteln oder Nahrungsergänzungsmitteln, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ziele der Studie oder die Sicherheit der Probanden beim Screening beeinträchtigen können, wie beispielsweise Bräunungsmittel.
  14. Probanden, die an früheren klinischen MT-7117-Studien teilgenommen haben.
  15. Vorherige Behandlung mit einem Prüfpräparat wie Bitopertin innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
  16. Verwendung von Sonnenschutzmitteln mit Zinkoxid. Hinweis: Sonnenschutzmittel ohne Zinkoxid sind erlaubt, ihre Verwendung sollte jedoch in Häufigkeit, Menge und Körperoberfläche während der gesamten Dauer der Studie relativ stabil bleiben.

Für die Qualifikation kann eine zusätzliche Überprüfung der Auswahlkriterien erforderlich sein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: MT-7117
Arzneimittel: Dersimelagon
MT-7117

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der durchschnittlichen täglichen Sonneneinstrahlungszeit (Minuten) vom Ausgangswert zum ersten Prodromalsymptom (Brennen, Kribbeln, Jucken oder Stechen), das mit der Sonneneinstrahlung zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang in Woche 16 verbunden ist
Zeitfenster: Woche 16
Der Vergleich zwischen der MT-7117-Behandlungsgruppe und der Placebogruppe wird durchgeführt.
Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Globaler Patienteneindruck der Veränderung (PGIC) in Woche 16.
Zeitfenster: Woche 16
Der Vergleich zwischen der MT-7117-Behandlungsgruppe und der Placebogruppe wird durchgeführt.
Woche 16
Gesamtzahl der durch Sonnenlicht verursachten Schmerzereignisse, definiert als Prodromalsymptome (Brennen, Kribbeln, Jucken oder Stechen) mit einer Schmerzbewertung von 1–10 auf der Likert-Skala während des 16-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums.
Zeitfenster: Woche 16
Der Vergleich zwischen der MT-7117-Behandlungsgruppe und der Placebogruppe wird durchgeführt.
Woche 16
Gesamtzahl der durch Sonnenlicht verursachten, nicht-prodromalen, phototoxischen Reaktionen während des 16-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums.
Zeitfenster: Woche 16
Der Vergleich zwischen der MT-7117-Behandlungsgruppe und der Placebogruppe wird durchgeführt.
Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. April 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Registrierungskennung: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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