Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Økt soleksponering uten smerte hos forskningspersoner med EPP (INSPIRE)

2. juni 2026 oppdatert av: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av MT-7117 hos voksne og ungdom med erytropoetisk protoporfyri eller X-koblet protoporfyri

For å undersøke effekten av MT-7117 i tide til debut og alvorlighetsgraden av første prodromale symptomer (brenning, prikking, kløe eller stikkende) assosiert med sollyseksponering hos voksne og ungdom med EPP eller XLP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

165

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Forente stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Forente stater, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, Frankrike, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Italia, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italia, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italia, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Italia, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japan, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spania, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakerne ga skriftlig informert samtykke til å delta. For mindreårige vil både mindreåriges samtykke og samtykke fra foreldre være nødvendig.
  2. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med bekreftet diagnose av EPP eller XLP basert på medisinsk historie.
  3. Forsøkspersoner i alderen 12 år til og med 75 år, på Screening.
  4. Forsøkspersonene er villige og i stand til å reise til studiestedene for alle planlagte besøk.
  5. Etter etterforskerens mening kan forsøkspersonen forstå studiens natur og eventuelle risikoer forbundet med deltakelse, og villig til å samarbeide og overholde protokollens restriksjoner og krav (inkludert reiser og mottak av direkte sollys så mye som mulig).
  6. Kvinnelige forsøkspersoner som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline-besøk før de får den første dosen av studiemedikamentet.
  7. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med partner i fertil alder bruker/villig til å bruke 2 effektive prevensjonsmetoder.

Ytterligere kontroll av screeningskriterier kan gjelde for kvalifisering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie eller tilstedeværelse av andre fotodermatoser enn EPP eller XLP.
  2. Forsøkspersoner som er uvillige eller ute av stand til å gå ute i sollys i dagslys de fleste dager (f.eks. mellom 1 time etter soloppgang og 1 time før solnedgang) under studien.
  3. Tilstedeværelse eller historie med en hvilken som helst lever- og gallesykdom, inkludert legemiddelindusert leverskade ved screening, bestemt som klinisk signifikant av etterforskeren etter diskusjonen med sponsorens medisinske monitor.
  4. Pasienter med aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP) ≥ 2,0 × øvre normalgrense (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
  5. Historie (i de siste 2 årene) eller tilstedeværelse av alkoholmisbruk, eller misbruk av ulovlige stoffer etter etterforskerens mening.
  6. Historie om melanom.
  7. Tilstedeværelse av plateepitelkarsinom, basalcellekarsinom eller andre ondartede hudlesjoner. Eventuelle mistenkelige lesjoner eller nevi vil bli evaluert. Hvis den mistenkelige lesjonen eller nevi ikke kan løses gjennom biopsi eller eksisjon, vil forsøkspersonen bli ekskludert fra studien.
  8. Anamnese eller tilstedeværelse av psykiatrisk sykdom bedømt til å være klinisk signifikant av etterforskeren og som kan forstyrre studieevalueringen og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  9. Tilstedeværelse av klinisk signifikant akutt eller kronisk nyresykdom eller forsøkspersoner med en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <60 ml/min, beregnet av Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) kreatinin-ligningen (2021) for voksne og av kreatininininine Schwartz ligning for ungdom (2009). Endring av kostholdet ved nyresykdom kan brukes for voksne i henhold til lokale anbefalinger.
  10. Tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre studiemålene og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  11. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, ammer eller har til hensikt å bli gravide i løpet av studien.

  12. Behandling med noen av følgende medisiner eller terapi innen hver periode før randomisering (besøk 2);

    • Afamelanotid innen 3 måneder
    • Lysbehandling innen 3 måneder
    • Cimetidin innen 4 uker
    • Antioksidantmidler innen 4 uker, i doser som etter etterforskerens mening kan påvirke studiens endepunkter (inkludert men ikke begrenset til betakaroten, cystein, pyridoksin).
    • Kronisk behandling med planlagte smertestillende midler inkludert, men ikke begrenset til, opioider og opioidderivater som morfin, hydrokodon, oksykodon, fentanyl, eller deres kombinasjon med andre ikke-planlagte analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (Percocet og Vicodin-lignende resepter). narkotika) innen 4 uker.

    Merk: Akutt bruk av planlagte narkotiske stoffer mer enn 3 måneder før randomisering er tillatt. Ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, aspirin for analgesi eller tidligere midlertidig bruk av planlagte midler innen 3 måneder etter screening er tillatt.

  13. Dermatologiske behandlinger med alle legemidler eller kosttilskudd som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre målene for studien eller sikkerheten til forsøkspersonene ved screening, som for eksempel solingsmidler.
  14. Forsøkspersoner som deltok i tidligere MT-7117 kliniske studier.
  15. Tidligere behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel som bitopertin, innen 12 uker før screening eller 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet (avhengig av hva som er lengst).
  16. Bruk av solkremer med sinkoksid. Merk: Solkremer uten sinkoksid er tillatt, men bruken av dem i frekvens, mengde og kroppsoverflate skal holdes relativt stabil gjennom hele studiens varighet.

Ytterligere kontroll av screeningskriterier kan gjelde for kvalifisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: MT-7117
Legemiddel: Dersimelagon
MT-7117

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig eksponeringstid for sollys (minutter) til første prodromale symptom (brenning, prikking, kløe eller stikkende) assosiert med sollyseksponering mellom 1 time etter soloppgang og 1 time før solnedgang ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
Sammenligningen mellom MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil bli utført.
Uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) ved uke 16.
Tidsramme: Uke 16
Sammenligningen mellom MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil bli utført.
Uke 16
Totalt antall sollysinduserte smertehendelser definert som prodromale symptomer (brennende, prikking, kløe eller stikkende) med smertevurdering på 1-10 på Likert-skalaen i løpet av den 16-ukers dobbeltblinde behandlingsperioden.
Tidsramme: Uke 16
Sammenligningen mellom MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil bli utført.
Uke 16
Totalt antall sollysinduserte ikke-prodrome, fototoksiske reaksjoner i løpet av den 16-ukers dobbeltblinde behandlingsperioden.
Tidsramme: Uke 16
Sammenligningen mellom MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil bli utført.
Uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. desember 2023

Primær fullføring (Faktiske)

14. april 2026

Studiet fullført (Faktiske)

19. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Registeridentifikator: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere