Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zvýšené vystavení slunci bez bolesti u výzkumných subjektů s EPP (INSPIRE)

2. června 2026 aktualizováno: Tanabe Pharma America, Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MT-7117 u dospělých a dospívajících s erytropoetickou protoporfyrií nebo X-vázanou protoporfyrií

Zkoumat účinnost MT-7117 včas do nástupu a závažnost prvních prodromálních symptomů (pálení, brnění, svědění nebo píchání) spojených s expozicí slunečnímu záření u dospělých a dospívajících s EPP nebo XLP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

165

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, Francie, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, Francie, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Itálie, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Itálie, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Itálie, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Itálie, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Itálie, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japonsko, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japonsko, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Spojené státy, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington
  • Česko
      • Prague, Česko, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Španělsko, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty poskytly písemný informovaný souhlas s účastí. U nezletilých subjektů bude vyžadován souhlas nezletilého i souhlas rodičů.
  2. Muži a ženy s potvrzenou diagnózou EPP nebo XLP na základě anamnézy.
  3. Subjekty ve věku 12 let až 75 let včetně, při screeningu.
  4. Subjekty jsou ochotné a schopné cestovat do studijních míst pro všechny plánované návštěvy.
  5. Podle názoru zkoušejícího může subjekt porozumět povaze studie a veškerým rizikům spojeným s účastí a je ochoten spolupracovat a dodržovat omezení a požadavky protokolu (včetně cestování a vystavení se přímému slunečnímu záření v maximální možné míře).
  6. Ženské subjekty, které nelakují a mají negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před podáním první dávky studovaného léku.
  7. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkou ve fertilním věku v současné době užívají/chtějí používat 2 účinné metody antikoncepce.

Pro kvalifikaci může být požadována další kontrola screeningových kritérií.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo přítomnost jiných fotodermatóz než EPP nebo XLP.
  2. Subjekty, které během studie nechtějí nebo nemohou jít ven na sluneční světlo během denních hodin (např. mezi 1 hodinou po východu slunce a 1 hodinou před západem slunce).
  3. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli hepatobiliárního onemocnění, včetně poškození jater vyvolaného léčivem při screeningu, hodnocené jako klinicky významné zkoušejícím po diskusi s lékařským monitorem sponzora.
  4. Jedinci s aspartátaminotransferázou (AST), alaninaminotransferázou (ALT), alkalickou fosfatázou (ALP) ≥ 2,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkovým bilirubinem > 1,5 × ULN při screeningu.
  5. Anamnéza (v posledních 2 letech) nebo přítomnost zneužívání alkoholu nebo zneužívání nelegálních drog podle názoru vyšetřovatele.
  6. Historie melanomu.
  7. Přítomnost spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí. Jakékoli podezřelé léze nebo névy budou vyhodnoceny. Pokud podezřelou lézi nebo névy nelze vyřešit biopsií nebo excizí, subjekt bude ze studie vyloučen.
  8. Anamnéza nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektů.
  9. Přítomnost klinicky významného akutního nebo chronického onemocnění ledvin nebo subjektů s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min, jak je vypočteno podle kreatininové rovnice pro chronické onemocnění ledvin Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) pro dospělé a podle Schwartzovy kreatininové rovnice rovnice pro adolescenty (2009). Úprava stravy při onemocnění ledvin může být použita u dospělých podle místních doporučení.
  10. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie a/nebo bezpečnost subjektů.
  11. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.

  12. Léčba kterýmkoli z následujících léků nebo terapií v každém období před randomizací (návštěva 2);

    • Afamelanotid do 3 měsíců
    • Fototerapie do 3 měsíců
    • Cimetidin do 4 týdnů
    • Antioxidační látky během 4 týdnů v dávkách, které podle názoru výzkumníka mohou ovlivnit cílové parametry studie (včetně, ale bez omezení na beta-karoten, cystein, pyridoxin).
    • Chronická léčba jakýmikoli plánovanými analgetiky, včetně, ale bez omezení, opioidů a opioidních derivátů, jako je morfin, hydrokodon, oxykodon, fentanyl, nebo jejich kombinace s jinými neplánovanými analgetiky nebo nesteroidními protizánětlivými léky (předpis Percocet a Vicodinu léky) do 4 týdnů.

    Poznámka: Akutní užívání plánovaných narkotik více než 3 měsíce před randomizací je povoleno. Je povoleno nesteroidní protizánětlivé léčivo, aspirin pro analgezii nebo předchozí dočasné použití plánovaných látek během 3 měsíců od screeningu.

  13. Dermatologické ošetření jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru výzkumníka mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektů při screeningu, jako jsou například opalovací činidla.
  14. Subjekty, které se účastnily jakýchkoli předchozích klinických studií MT-7117.
  15. Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným přípravkem, jako je bitopertin, během 12 týdnů před screeningem nebo 5 poločasů rozpadu hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).
  16. Použití opalovacích krémů s oxidem zinečnatým. Poznámka: Opalovací krémy bez oxidu zinečnatého jsou povoleny, avšak jejich použití, pokud jde o frekvenci, množství a plochu povrchu těla, by mělo být po celou dobu studie udržováno relativně stabilní.

Pro kvalifikaci může být požadována další kontrola screeningových kritérií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo
Experimentální: MT-7117
Lék: Dersimelagon
MT-7117

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné denní doby vystavení slunečnímu záření (minuty) od výchozí hodnoty k prvnímu prodromálnímu symptomu (pálení, brnění, svědění nebo píchání) spojenému s expozicí slunečnímu záření mezi 1 hodinou po východu slunce a 1 hodinou před západem slunce v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
Bude provedeno srovnání mezi léčebnou skupinou MT-7117 a skupinou s placebem.
16. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální dojem změny pacienta (PGIC) v týdnu 16.
Časové okno: 16. týden
Bude provedeno srovnání mezi léčebnou skupinou MT-7117 a skupinou s placebem.
16. týden
Celkový počet příhod bolesti vyvolané slunečním zářením definovaných jako prodromální symptomy (pálení, brnění, svědění nebo píchání) s hodnocením bolesti 1-10 na Likertově stupnici během 16týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 16. týden
Bude provedeno srovnání mezi léčebnou skupinou MT-7117 a skupinou s placebem.
16. týden
Celkový počet neprodromových fototoxických reakcí vyvolaných slunečním zářením během 16týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 16. týden
Bude provedeno srovnání mezi léčebnou skupinou MT-7117 a skupinou s placebem.
16. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tanabe Pharma America, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2023

Primární dokončení (Aktuální)

14. dubna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

19. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Erytropoetická protoporfyrie (EPP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit