Lisääntynyt altistuminen auringolle ilman kipua EPP:tä käyttävillä tutkimushenkilöillä (INSPIRE)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Koehenkilöt antoivat kirjallisen suostumuksen osallistumiseen. Alaikäisiltä koehenkilöiltä vaaditaan sekä alaikäisen suostumus että vanhempien suostumus.
2. Mies- ja naishenkilöt, joilla on vahvistettu EPP- tai XLP-diagnoosi sairaushistorian perusteella.
3. Koehenkilöt, jotka ovat iältään 12-75 vuotta, seulonnassa.
4. Koehenkilöt ovat halukkaita ja pystyvät matkustamaan opiskelupaikoille kaikille sovituille vierailuille.
5. Tutkijan mielestä koehenkilö ymmärtää tutkimuksen luonteen ja mahdolliset osallistumiseen liittyvät riskit ja on halukas tekemään yhteistyötä ja noudattamaan protokollan rajoituksia ja vaatimuksia (mukaan lukien matkustaminen ja altistuminen suoralle auringonvalolle mahdollisimman paljon).
6. Naispuoliset koehenkilöt, jotka eivät imetä ja joilla on negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista.
7. Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset ja miespuoliset, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, jotka käyttävät tai ovat halukkaita käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää.

Pätevöintiin voidaan hakea lisäseulontakriteerien tarkistusta.

Poissulkemiskriteerit:

1. Muiden fotodermatoosien kuin EPP:n tai XLP:n historia tai esiintyminen.
2. Koehenkilöt, jotka eivät halua tai eivät voi mennä ulos auringonpaisteessa päivänvalossa useimpina päivinä (esim. 1 tunti auringonnousun jälkeen ja 1 tunti ennen auringonlaskua) tutkimuksen aikana.
3. Minkä tahansa maksa-sappisairauden olemassaolo tai historia, mukaan lukien lääkkeiden aiheuttama maksavaurio seulonnassa, jonka tutkija on määrittänyt kliinisesti merkittäväksi keskusteltuaan sponsori Medical Monitorin kanssa.
4. Potilaat, joiden aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), alkalinen fosfataasi (ALP) ≥ 2,0 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN seulonnassa.
5. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia (viimeisten 2 vuoden aikana) tai esiintyminen tutkijan mielestä.
6. Melanooman historia.
7. Levyepiteelisyövän, tyvisolukarsinooman tai muiden pahanlaatuisten ihovaurioiden esiintyminen. Kaikki epäilyttävät leesiot tai nevi arvioidaan. Jos epäilyttävää vauriota tai neviä ei voida ratkaista biopsialla tai leikkauksella, koehenkilö suljetaan pois tutkimuksesta.
8. Sellainen psykiatrinen sairaus, jonka tutkija on arvioinut kliinisesti merkitseväksi ja joka voi häiritä tutkimuksen arviointia ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta, on aiempi tai esiintynyt.
9. Kliinisesti merkittävä akuutti tai krooninen munuaissairaus tai koehenkilöt, joiden arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min laskettuna kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) kreatiniiniyhtälön (2021) mukaan aikuisille ja Schwartzin kreatiniinin mukaan yhtälö nuorille (2009). Munuaissairauden ruokavalion muuttamista voidaan käyttää aikuisille paikallisten suositusten mukaisesti.
10. Kliinisesti merkittävän sairauden tai laboratoriopoikkeavuuden esiintyminen, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen tavoitteita ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta.
11. Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.

12. Hoito jollakin seuraavista lääkkeistä tai hoidosta kunkin jakson aikana ennen satunnaistamista (käynti 2);

    • Afamelanotidi 3 kuukauden sisällä
    • Valohoito 3 kuukauden sisällä
    • Simetidiini 4 viikon kuluessa
    • Antioksidantit 4 viikon sisällä annoksilla, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa tutkimuksen päätepisteisiin (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, beetakaroteeni, kysteiini, pyridoksiini).
    • Krooninen hoito millä tahansa määrätyllä kipua lievittävällä aineella, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, opioidit ja opioidijohdannaiset, kuten morfiini, hydrokodoni, oksikodoni, fentanyyli, tai niiden yhdistelmä muiden ennalta määrättyjen kipulääkkeiden tai ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden kanssa (Percocet ja Vicodinin kaltainen resepti lääkkeet) 4 viikon kuluessa.

    Huomautus: Suunniteltujen huumeiden akuutti käyttö yli 3 kuukautta ennen satunnaistamista on sallittua. Ei-steroidinen tulehduskipulääke, aspiriini kivunlievitykseen tai ennalta määrättyjen lääkkeiden tilapäinen käyttö 3 kuukauden sisällä seulonnasta on sallittu.

13. Dermatologiset hoidot lääkkeillä tai lisäravinteilla, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita tai koehenkilöiden turvallisuutta seulonnassa, kuten esimerkiksi rusketusaineet.
14. Koehenkilöt, jotka osallistuivat aikaisempiin kliinisiin MT-7117-tutkimuksiin.
15. Aikaisempi hoito millä tahansa tutkimusaineella, kuten bitopertiinillä, 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai 5 tutkimustuotteen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).
16. Sinkkioksidia sisältävien aurinkovoiteiden käyttö. Huomautus: Aurinkosuojat, joissa ei ole sinkkioksidia, ovat sallittuja, mutta niiden käyttötiheyden, määrän ja kehon pinta-alan tulee pysyä suhteellisen vakaana koko tutkimuksen ajan.

Pätevöintiin voidaan hakea lisäseulontakriteerien tarkistusta.