Zwiększona ekspozycja na słońce bez bólu u uczestników badań stosujących EPP (INSPIRE)
2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Tanabe Pharma America, Inc.
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji MT-7117 u dorosłych i młodzieży z protoporfirią erytropoetyczną lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X
Aby zbadać skuteczność MT-7117 w odpowiednim czasie do wystąpienia i nasilenia pierwszych objawów prodromalnych (pieczenie, mrowienie, swędzenie lub kłucie) związanych z ekspozycją na światło słoneczne u dorosłych i młodzieży z EPP lub XLP.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
165
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 03050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 01000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 01958
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
-
Nantes, Francja, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Francja, 75018
- Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
-
Paris, Francja, 92701
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Hiszpania, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 03015
- Universitair Medisch Centrum Rotterdam
-
-
-
-
-
Tokyo, Japonia, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Hiroshima
-
Aki-gun, Hiroshima, Japonia, 735-8585
- Mazda Hospital
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japonia, 431-3194
- Hamamatsu University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California at San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
- MGH
-
Brighton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135-3511
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-0311
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27103
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19141
- Einstein Medical Center (EMC)
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555-0342
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
Brescia, Włochy, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Cuneo, Włochy, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
-
Genova, Włochy, 16128
- Ospedalle Galliera
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Włochy, 41124
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Rome, Włochy, 00144
- IFO-San Gallicano IRCCS
-
Trieste, Włochy, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu. W przypadku osób niepełnoletnich wymagana będzie zarówno zgoda małoletniego, jak i zgoda rodziców.
- Mężczyźni i kobiety z potwierdzoną diagnozą EPP lub XLP na podstawie wywiadu lekarskiego.
- Pacjenci w wieku od 12 do 75 lat włącznie podczas badania przesiewowego.
- Pacjenci wyrażają chęć i możliwość podróżowania do miejsc badania w ramach wszystkich zaplanowanych wizyt.
- W opinii Badacza uczestnik może rozumieć charakter badania i wszelkie ryzyko związane z uczestnictwem w badaniu oraz jest skłonny do współpracy i przestrzegania ograniczeń i wymagań protokołu (w tym podróżowania i jak największej ekspozycji na bezpośrednie światło słoneczne).
- Kobiety niebędące w okresie laktacji, u których wynik testu ciążowego w moczu podczas wizyty początkowej przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku był ujemny.
- Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni posiadający partnera w wieku rozrodczym stosują obecnie/chcą stosować 2 skuteczne metody antykoncepcji.
O kwalifikację może ubiegać się dodatkowe sprawdzenie kryteriów przesiewowych.
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub obecność fotodermatoz innych niż EPP lub XLP.
- Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą wyjść na zewnątrz w świetle słonecznym w ciągu dnia przez większość dni (np. pomiędzy 1 godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca) podczas badania.
- Obecność lub historia jakiejkolwiek choroby wątroby i dróg żółciowych, w tym uszkodzenia wątroby wywołanego lekami podczas badania przesiewowego, uznanego przez Badacza za istotne klinicznie po dyskusji ze sponsorem monitorującym stan zdrowia.
- Pacjenci z aminotransferazą asparaginianową (AST), aminotransferazą alaninową (ALT), fosfatazą alkaliczną (ALP) ≥ 2,0 × górna granica normy (GGN) lub bilirubiną całkowitą > 1,5 × GGN w badaniu przesiewowym.
- Historia (w ciągu ostatnich 2 lat) lub obecność nadużywania alkoholu lub narkotyków w opinii Badacza.
- Historia czerniaka.
- Obecność raka płaskonabłonkowego, raka podstawnokomórkowego lub innych złośliwych zmian skórnych. Wszelkie podejrzane zmiany lub znamiona zostaną poddane ocenie. Jeżeli podejrzanej zmiany lub znamion nie można wykryć poprzez biopsję lub wycięcie, pacjent zostanie wykluczony z badania.
- Historia lub obecność choroby psychicznej uznanej przez Badacza za istotną klinicznie i która może zakłócać ocenę badania i/lub bezpieczeństwo uczestników.
- Obecność klinicznie istotnej ostrej lub przewlekłej choroby nerek lub osoby z szacowanym współczynnikiem filtracji kłębuszkowej (eGFR) <60 ml/min obliczonym za pomocą równania kreatyniny Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) dla dorosłych i kreatyniny Schwartza równanie dla młodzieży (2009). Modyfikację diety w chorobie nerek można stosować u osób dorosłych zgodnie z lokalnymi zaleceniami.
- Obecność jakiejkolwiek klinicznie istotnej choroby lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, która w opinii Badacza może zakłócać cele badania i/lub bezpieczeństwo uczestników.
- Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę podczas badania.
Leczenie którymkolwiek z poniższych leków lub terapii w każdym okresie przed randomizacją (wizyta 2);
- Afamelanotyd w ciągu 3 miesięcy
- Fototerapia w ciągu 3 miesięcy
- Cymetydyna w ciągu 4 tygodni
- Środki przeciwutleniające w ciągu 4 tygodni, w dawkach, które w opinii Badacza mogą mieć wpływ na punkty końcowe badania (w tym między innymi beta-karoten, cysteina, pirydoksyna).
- Przewlekłe leczenie dowolnymi zaplanowanymi lekami przeciwbólowymi, w tym między innymi opioidami i pochodnymi opioidów, takimi jak morfina, hydrokodon, oksykodon, fentanyl lub ich połączenie z innymi niesklasyfikowanymi lekami przeciwbólowymi lub niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (na receptę Percocet i Vicodin podobny leki) w ciągu 4 tygodni.
Uwaga: Dozwolone jest ostre zażywanie zaplanowanych narkotyków na dłużej niż 3 miesiące przed randomizacją. Dopuszczalne jest niesteroidowe leki przeciwzapalne, aspiryna o działaniu przeciwbólowym lub wcześniejsze tymczasowe zastosowanie zaplanowanych leków w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
- Zabiegi dermatologiczne z użyciem jakichkolwiek leków lub suplementów, które w opinii Badacza mogą zakłócać cele badania lub bezpieczeństwo uczestników badania przesiewowego, takie jak na przykład garbniki.
- Pacjenci, którzy brali udział w jakichkolwiek wcześniejszych badaniach klinicznych MT-7117.
- Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek badanym środkiem, takim jak bitopertyna, w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub 5 okresów półtrwania badanego produktu (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy).
- Stosowanie filtrów przeciwsłonecznych z tlenkiem cynku. Uwaga: Dopuszczalne są filtry przeciwsłoneczne niezawierające tlenku cynku, jednakże ich stosowanie pod względem częstotliwości, ilości i powierzchni ciała powinno być utrzymywane na względnie stałym poziomie przez cały czas trwania badania.
O kwalifikację może ubiegać się dodatkowe sprawdzenie kryteriów przesiewowych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo
|
|
Eksperymentalny: MT-7117
|
MT-7117
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana średniego dziennego czasu ekspozycji na światło słoneczne (w minutach) od wartości początkowej do pierwszego objawu prodromalnego (pieczenie, mrowienie, swędzenie lub kłucie) związanego z ekspozycją na światło słoneczne między 1 godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16
|
Przeprowadzone zostanie porównanie pomiędzy grupą leczoną MT-7117 i grupą placebo.
|
Tydzień 16
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne wrażenie zmiany pacjenta (PGIC) w 16. tygodniu.
Ramy czasowe: Tydzień 16
|
Przeprowadzone zostanie porównanie pomiędzy grupą leczoną MT-7117 i grupą placebo.
|
Tydzień 16
|
|
Całkowita liczba zdarzeń bólowych wywołanych światłem słonecznym, zdefiniowanych jako objawy prodromalne (pieczenie, mrowienie, swędzenie lub kłucie) z oceną bólu 1–10 w skali Likerta podczas 16-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Ramy czasowe: Tydzień 16
|
Przeprowadzone zostanie porównanie pomiędzy grupą leczoną MT-7117 i grupą placebo.
|
Tydzień 16
|
|
Całkowita liczba wywołanych światłem słonecznym nieprodromowych reakcji fototoksycznych podczas 16-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Ramy czasowe: Tydzień 16
|
Przeprowadzone zostanie porównanie pomiędzy grupą leczoną MT-7117 i grupą placebo.
|
Tydzień 16
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 grudnia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 maja 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 listopada 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 listopada 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby wątroby
- Choroby skórne
- Choroby skóry, genetyczne
- Porfiria, wątroba
- Porfiria
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Protoporfiria, erytropoetyczna
- Protoporphyria, erytropoetyczna, dominująca
Inne numery identyfikacyjne badania
- MT-7117-A-302
- jRCT2031230656 (Identyfikator rejestru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2023-506735-15-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .