使用 EPP 的研究对象可以增加日照时间且不会感到疼痛 (INSPIRE)
2026年6月2日 更新者：Tanabe Pharma America, Inc.
一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 MT-7117 对成人和青少年红细胞生成性原卟啉症或 X 连锁原卟啉症的疗效、安全性和耐受性
旨在研究 MT-7117 对患有 EPP 或 XLP 的成人和青少年与阳光照射相关的首次前驱症状（烧灼感、刺痛感、瘙痒或刺痛）的发病时间和严重程度的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
165
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Sofia、保加利亚、01000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
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Brescia、意大利、25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo、意大利、12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova、意大利、16128
- Ospedalle Galliera
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Milan、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena、意大利、41124
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Rome、意大利、00144
- IFO-San Gallicano IRCCS
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Trieste、意大利、34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Prague、捷克语、01958
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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Tokyo、日本、108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Hiroshima
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Aki-gun、Hiroshima、日本、735-8585
- Mazda Hospital
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Shizuoka
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Hamamatsu、Shizuoka、日本、431-3194
- Hamamatsu University Hospital
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Bordeaux、法国、33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Nantes、法国、44000
- CHU Nantes
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Paris、法国、75018
- Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Paris、法国、92701
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Warsaw、波兰、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、03050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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California
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Huntington Beach、California、美国、92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California at San Francisco
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02129
- MGH
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Brighton、Massachusetts、美国、02135-3511
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York、New York、美国、10029-0311
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19141
- Einstein Medical Center (EMC)
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Texas
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Galveston、Texas、美国、77555-0342
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington
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London、英国、SE1 9RT
- Guy's Hospital
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Rotterdam、荷兰、03015
- Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia、西班牙、46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者提供了参与的书面知情同意书。 对于未成年人的科目，需要未成年人的同意和父母的同意。
- 根据病史确诊为 EPP 或 XLP 的男性和女性受试者。
- 筛选时年龄在 12 岁至 75 岁（含）的受试者。
- 受试者愿意并且能够前往研究地点进行所有预定的访问。
- 研究者认为，受试者能够理解研究的性质以及参与所涉及的任何风险，并愿意配合并遵守方案的限制和要求（包括旅行和尽可能接受阳光直射）。
- 非哺乳期女性受试者，在接受第一剂研究药物之前的基线访视时尿妊娠试验呈阴性。
- 目前正在使用/愿意使用2种有效避孕方法的育龄女性受试者和有育龄伴侣的男性受试者。
额外的筛选标准检查可能适用于资格审查。
排除标准：
- 除 EPP 或 XLP 之外的光照性皮肤病病史或存在。
- 研究期间大部分时间（例如，日出后 1 小时到日落前 1 小时）不愿或无法在白天外出接受阳光照射的受试者。
- 任何肝胆疾病的存在或病史，包括筛选时药物性肝损伤，由研究者在与申办者医疗监测员讨论后确定为具有临床意义。
- 筛选时天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT)、碱性磷酸酶 (ALP) ≥ 2.0 × 正常上限 (ULN) 或总胆红素 > 1.5 × ULN 的受试者。
- 调查员认为有酗酒史（过去 2 年）或存在滥用非法药物的情况。
- 黑色素瘤病史。
- 存在鳞状细胞癌、基底细胞癌或其他恶性皮肤病变。 将对任何可疑病变或痣进行评估。 如果可疑病变或痣无法通过活检或切除解决，受试者将被排除在研究之外。
- 研究者认为具有临床意义且可能干扰研究评估和/或受试者安全的精神疾病病史或存在。
- 存在临床上显着的急性或慢性肾脏疾病，或根据成人慢性肾脏病流行病学合作组织 (CKD-EPI) 肌酐方程 (2021) 和 Schwartz 肌酐计算得出的估计肾小球滤过率 (eGFR) <60 mL/min 的受试者青少年方程式（2009）。 根据当地建议，可以对成人进行肾脏疾病饮食调整。
- 存在任何临床上显着的疾病或实验室异常，研究者认为这些疾病或实验室异常可能会干扰受试者的研究目标和/或安全。
- 研究期间怀孕、哺乳或打算怀孕的女性受试者。
在随机化之前的每个时期内使用以下任何药物或疗法进行治疗（访视 2）；
- 3个月内阿法诺肽
- 3个月内光疗
- 4周内西咪替丁
- 4周内使用抗氧化剂，其剂量在研究者看来可能影响研究终点（包括但不限于β-胡萝卜素、半胱氨酸、吡哆醇）。
- 使用任何规定的镇痛剂进行长期治疗，包括但不限于阿片类药物和阿片类衍生物，例如吗啡、氢可酮、羟考酮、芬太尼，或其与其他非规定的镇痛药或非甾体抗炎药的组合（Percocet和维柯丁类处方）药物）4周内。
注：允许在随机分组前 3 个月以上紧急使用预定麻醉药物。 允许在筛查后 3 个月内使用非甾体抗炎药、阿司匹林镇痛或预先临时使用预定药物。
- 使用研究者认为可能干扰研究目标或筛选时受试者安全的任何药物或补充剂的皮肤病治疗，例如晒黑剂。
- 参加过任何先前 MT-7117 临床研究的受试者。
- 筛选前 12 周内或研究产品的 5 个半衰期（以较长者为准）之前曾接受过任何研究药物（例如 Bitopertin）的治疗。
- 使用含有氧化锌的防晒霜。 注意：允许使用不含氧化锌的防晒霜，但其使用频率、数量和体表面积在整个研究期间应保持相对稳定。
额外的筛选标准检查可能适用于资格审查。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 16 周日出后 1 小时至日落前 1 小时期间日均阳光照射时间（分钟）从基线到与日出后 1 小时至日落前 1 小时之间阳光照射相关的首次前驱症状（灼烧感、刺痛感、瘙痒或刺痛）的变化
大体时间：第 16 周
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将进行MT-7117治疗组和安慰剂组之间的比较。
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第 16 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 16 周时患者整体印象变化 (PGIC)。
大体时间：第 16 周
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将进行MT-7117治疗组和安慰剂组之间的比较。
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第 16 周
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在 16 周双盲治疗期间，定义为前驱症状（灼烧感、刺痛感、瘙痒或刺痛）且按李克特量表疼痛评级为 1-10 的阳光引起的疼痛事件总数。
大体时间：第 16 周
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将进行MT-7117治疗组和安慰剂组之间的比较。
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第 16 周
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16 周双盲治疗期间阳光引起的非前驱症状、光毒性反应总数。
大体时间：第 16 周
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将进行MT-7117治疗组和安慰剂组之间的比较。
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第 16 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Head of Medical Science、Tanabe Pharma America, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月11日
初级完成 (实际的)
2026年4月14日
研究完成 (实际的)
2026年5月19日
研究注册日期
首次提交
2023年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月17日
首次发布 (实际的)
2023年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月2日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MT-7117-A-302
- jRCT2031230656 (注册表标识符：Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2023-506735-15-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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