Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ökad solexponering utan smärta hos forskningsämnen med EPP (INSPIRE)

2 juni 2026 uppdaterad av: Tanabe Pharma America, Inc.

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av MT-7117 hos vuxna och ungdomar med erytropoetisk protoporfyri eller X-länkad protoporfyri

För att undersöka effekten av MT-7117 i tid till debut och svårighetsgraden av de första prodromala symtomen (brännande, stickningar, klåda eller stickningar) i samband med exponering för solljus hos vuxna och ungdomar med EPP eller XLP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

165

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, Frankrike, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Förenta staterna
    • California
      • Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Förenta staterna, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Italien, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Italien, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italien, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italien, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Italien, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japan, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner lämnade skriftligt informerat samtycke att delta. För minderåriga ämnen kommer både minderårigas samtycke och föräldrarnas samtycke att krävas.
  2. Manliga och kvinnliga försökspersoner med en bekräftad diagnos av EPP eller XLP baserat på medicinsk historia.
  3. Försökspersoner i åldern 12 år till 75 år, inklusive, vid Screening.
  4. Försökspersonerna är villiga och kan resa till studieplatserna för alla schemalagda besök.
  5. Enligt utredarens åsikt kan försökspersonen förstå studiens natur och eventuella risker med deltagande, och är villig att samarbeta och följa protokollets begränsningar och krav (inklusive resor och exponering för direkt solljus så mycket som möjligt).
  6. Kvinnliga försökspersoner som inte ammar och har ett negativt uringraviditetstest vid baslinjebesöket innan de får den första dosen av studieläkemedlet.
  7. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och manliga försökspersoner med partner i fertil ålder som för närvarande använder/vill använda två effektiva preventivmetoder.

Ytterligare kontroll av screeningkriterier kan gälla för kvalificering.

Exklusions kriterier:

  1. Historik eller förekomst av andra fotodermatoser än EPP eller XLP.
  2. Försökspersoner som är ovilliga eller oförmögna att gå ut i solljus under dagsljus de flesta dagar (t.ex. mellan 1 timme efter soluppgång och 1 timme före solnedgång) under studien.
  3. Närvaro eller historia av någon lever- och gallsjukdom, inklusive läkemedelsinducerad leverskada vid screening, fastställd som kliniskt signifikant av utredaren efter diskussion med Sponsor Medical Monitor.
  4. Patienter med aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALT), alkaliskt fosfatas (ALP) ≥ 2,0 × övre normalgräns (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN vid screening.
  5. Historik (under de senaste 2 åren) eller förekomst av alkoholmissbruk, eller missbruk av illegala droger enligt utredarens åsikt.
  6. Historia av melanom.
  7. Förekomst av skivepitelcancer, basalcellscancer eller andra maligna hudskador. Eventuella misstänkta lesioner eller nevi kommer att utvärderas. Om den misstänkta lesionen eller nevi inte kan lösas genom biopsi eller excision, kommer försökspersonen att uteslutas från studien.
  8. Historik eller förekomst av psykiatrisk sjukdom som bedöms vara kliniskt signifikant av utredaren och som kan störa studieutvärderingen och/eller säkerheten för försökspersonerna.
  9. Förekomst av kliniskt signifikant akut eller kronisk njursjukdom eller försökspersoner med en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <60 ml/min beräknat av Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) kreatininekvation (2021) för vuxna och av kreatininekvationen från Schwartz ekvation för ungdomar (2009). Ändring av kosten vid njursjukdom kan användas för vuxna enligt lokala rekommendationer.
  10. Förekomst av någon kliniskt signifikant sjukdom eller laboratorieavvikelse som, enligt utredarens åsikt, kan störa studiemålen och/eller säkerheten för försökspersonerna.
  11. Kvinnliga försökspersoner som är gravida, ammar eller avser att bli gravida under studien.

  12. Behandling med någon av följande mediciner eller terapi inom varje period före randomisering (besök 2);

    • Afamelanotid inom 3 månader
    • Fototerapi inom 3 månader
    • Cimetidin inom 4 veckor
    • Antioxidantmedel inom 4 veckor, i doser som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka studiens effektmått (inklusive men inte begränsat till betakaroten, cystein, pyridoxin).
    • Kronisk behandling med schemalagda smärtstillande medel inklusive, men inte begränsat till, opioider och opioidderivat såsom morfin, hydrokodon, oxikodon, fentanyl, eller deras kombination med andra oplanerade analgetika eller icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (Percocet och Vicodin-liknande recept droger) inom 4 veckor.

    Obs: Akut användning av schemalagda narkotika mer än 3 månader före randomisering är tillåten. Icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, aspirin för analgesi eller tidigare tillfällig användning av schemalagda medel inom 3 månader efter screening är tillåtet.

  13. Dermatologiska behandlingar med eventuella läkemedel eller kosttillskott som enligt utredarens uppfattning kan störa studiens mål eller försökspersonernas säkerhet vid screening, såsom till exempel solbränna medel.
  14. Försökspersoner som deltagit i tidigare MT-7117 kliniska studier.
  15. Tidigare behandling med något prövningsmedel som bitopertin, inom 12 veckor före screening eller 5 halveringstider av prövningsprodukten (beroende på vilket som är längre).
  16. Användning av solskyddsmedel med zinkoxid. Obs: Solskyddsmedel utan zinkoxid är tillåtna, men deras användning i frekvens, kvantitet och kroppsyta bör hållas relativt stabil under hela studien.

Ytterligare kontroll av screeningkriterier kan gälla för kvalificering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo
Experimentell: MT-7117
Läkemedel: Dersimelagon
MT-7117

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje i genomsnittlig daglig exponeringstid för solljus (minuter) till första prodromala symptom (brännande, stickningar, klåda eller stickningar) i samband med exponering för solljus mellan 1 timme efter soluppgång och 1 timme före solnedgång vecka 16
Tidsram: Vecka 16
Jämförelsen mellan MT-7117-behandlingsgruppen och placebogruppen kommer att utföras.
Vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patient Global Impression of Change (PGIC) vecka 16.
Tidsram: Vecka 16
Jämförelsen mellan MT-7117-behandlingsgruppen och placebogruppen kommer att utföras.
Vecka 16
Totalt antal solljusinducerade smärthändelser definierade som prodromala symtom (brännande, stickningar, klåda eller stickningar) med smärtvärde på 1-10 på Likertskalan under den 16 veckor långa dubbelblinda behandlingsperioden.
Tidsram: Vecka 16
Jämförelsen mellan MT-7117-behandlingsgruppen och placebogruppen kommer att utföras.
Vecka 16
Totalt antal solljusinducerade icke-prodrom, fototoxiska reaktioner under den 16 veckor långa dubbelblinda behandlingsperioden.
Tidsram: Vecka 16
Jämförelsen mellan MT-7117-behandlingsgruppen och placebogruppen kommer att utföras.
Vecka 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 december 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

14 april 2026

Avslutad studie (Faktisk)

19 maj 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2023

Första postat (Faktisk)

22 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Registeridentifierare: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera