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Augmentation de l'exposition au soleil sans douleur chez les sujets de recherche avec EPP (INSPIRE)

2 juin 2026 mis à jour par: Tanabe Pharma America, Inc.

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du MT-7117 chez les adultes et les adolescents atteints de protoporphyrie érythropoïétique ou de protoporphyrie liée à l'X

Pour étudier l'efficacité du MT-7117 sur le délai d'apparition et la gravité des premiers symptômes prodromiques (brûlure, picotement, démangeaisons ou picotements) associés à l'exposition au soleil chez les adultes et les adolescents atteints d'EPP ou de XLP.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

165

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Espagne, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, France, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, France, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, France, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Italie
      • Brescia, Italie, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Italie, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Italie, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italie, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italie, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Italie, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japon
      • Tokyo, Japon, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japon, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japon, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • États-Unis
    • California
      • Huntington Beach, California, États-Unis, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, États-Unis, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les sujets ont fourni leur consentement éclairé écrit pour participer. Pour les sujets mineurs, l'accord du mineur ainsi que l'autorisation parentale seront requis.
  2. Sujets masculins et féminins avec un diagnostic confirmé d'EPP ou de XLP sur la base des antécédents médicaux.
  3. Sujets âgés de 12 ans à 75 ans inclus lors de la sélection.
  4. Les sujets sont disposés et capables de se rendre sur les sites d'étude pour toutes les visites programmées.
  5. De l'avis de l'enquêteur, le sujet peut comprendre la nature de l'étude et les risques liés à la participation, et est disposé à coopérer et à se conformer aux restrictions et exigences du protocole (y compris les voyages et l'exposition directe au soleil autant que possible).
  6. Sujets féminins qui n'allaitent pas et qui ont un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite initiale avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude.
  7. Sujets féminins en âge de procréer et sujets masculins avec un partenaire en âge de procréer utilisant / disposés à utiliser 2 méthodes efficaces de contraception.

Une vérification supplémentaire des critères de sélection peut s'appliquer à la qualification.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents ou présence de photodermatoses autres que EPP ou XLP.
  2. Sujets qui ne veulent pas ou ne peuvent pas sortir au soleil pendant la journée la plupart du temps (par exemple, entre 1 heure après le lever du soleil et 1 heure avant le coucher du soleil) pendant l'étude.
  3. Présence ou antécédents de toute maladie hépatobiliaire, y compris une lésion hépatique d'origine médicamenteuse lors du dépistage, déterminée comme cliniquement significative par l'enquêteur après la discussion avec le moniteur médical du promoteur.
  4. Sujets présentant de l'aspartate aminotransférase (AST), de l'alanine aminotransférase (ALT), de la phosphatase alcaline (ALP) ≥ 2,0 × limite supérieure de la normale (LSN) ou bilirubine totale > 1,5 × LSN lors du dépistage.
  5. Antécédents (au cours des 2 dernières années) ou présence d'abus d'alcool ou d'abus de drogues illicites de l'avis de l'enquêteur.
  6. Histoire du mélanome.
  7. Présence d'un carcinome épidermoïde, d'un carcinome basocellulaire ou d'autres lésions cutanées malignes. Toute lésion ou nævu suspect sera évalué. Si la lésion suspecte ou les naevus ne peuvent pas être résolus par biopsie ou excision, le sujet sera exclu de l'étude.
  8. Antécédents ou présence d'une maladie psychiatrique jugée cliniquement significative par l'investigateur et qui peut interférer avec l'évaluation de l'étude et/ou la sécurité des sujets.
  9. Présence d'une maladie rénale aiguë ou chronique cliniquement significative ou sujets présentant un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) <60 ml/min tel que calculé par l'équation de créatinine de la Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) pour les adultes et par la créatinine de Schwartz équation pour les adolescents (2009). La modification du régime alimentaire en cas d'insuffisance rénale peut être utilisée pour les adultes selon les recommandations locales.
  10. Présence de toute maladie cliniquement significative ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'enquêteur, peut interférer avec les objectifs de l'étude et/ou la sécurité des sujets.
  11. Sujets féminins enceintes, allaitants ou ayant l'intention de devenir enceintes pendant l'étude.

  12. Traitement avec l'un des médicaments ou thérapies suivants au cours de chaque période précédant la randomisation (visite 2) ;

    • Afamélanotide dans les 3 mois
    • Photothérapie dans les 3 mois
    • Cimétidine dans les 4 semaines
    • Agents antioxydants dans les 4 semaines, à des doses qui, de l'avis de l'enquêteur, peuvent affecter les paramètres de l'étude (y compris, mais sans s'y limiter, le bêta-carotène, la cystéine, la pyridoxine).
    • Traitement chronique avec des agents analgésiques programmés, y compris, sans toutefois s'y limiter, des opioïdes et des dérivés opioïdes tels que la morphine, l'hydrocodone, l'oxycodone, le fentanyl, ou leur association avec d'autres analgésiques non programmés ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens (prescription de type Percocet et Vicodin). médicaments) dans les 4 semaines.

    Remarque : l'usage aigu de stupéfiants programmés plus de 3 mois avant la randomisation est autorisé. Les anti-inflammatoires non stéroïdiens, l'aspirine pour l'analgésie ou l'utilisation temporaire préalable d'agents programmés dans les 3 mois suivant le dépistage sont autorisés.

  13. Traitements dermatologiques avec tout médicament ou supplément qui, de l'avis de l'enquêteur, peut interférer avec les objectifs de l'étude ou la sécurité des sujets lors du dépistage, comme, par exemple, les agents de bronzage.
  14. Sujets ayant participé à des études cliniques antérieures sur le MT-7117.
  15. Traitement antérieur avec un agent expérimental tel que la bitopertine, dans les 12 semaines précédant le dépistage ou 5 demi-vies du produit expérimental (selon la période la plus longue).
  16. Utilisation de crèmes solaires à l'oxyde de zinc. Remarque : Les écrans solaires sans oxyde de zinc sont autorisés, mais leur utilisation, en fréquence, en quantité et en surface corporelle, doit être maintenue relativement stable pendant toute la durée de l'étude.

Une vérification supplémentaire des critères de sélection peut s'appliquer à la qualification.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: MT-7117
Médicament: Dersimélagone
MT-7117

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la durée quotidienne moyenne d'exposition au soleil (minutes) jusqu'au premier symptôme prodromique (brûlure, picotement, démangeaison ou picotement) associé à l'exposition au soleil entre 1 heure après le lever du soleil et 1 heure avant le coucher du soleil à la semaine 16.
Délai: Semaine 16
La comparaison entre le groupe de traitement MT-7117 et le groupe placebo sera effectuée.
Semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression globale du changement du patient (PGIC) à la semaine 16.
Délai: Semaine 16
La comparaison entre le groupe de traitement MT-7117 et le groupe placebo sera effectuée.
Semaine 16
Nombre total d'événements douloureux induits par la lumière du soleil définis comme des symptômes prodromiques (brûlures, picotements, démangeaisons ou picotements) avec un indice de douleur de 1 à 10 sur l'échelle de Likert au cours de la période de traitement en double aveugle de 16 semaines.
Délai: Semaine 16
La comparaison entre le groupe de traitement MT-7117 et le groupe placebo sera effectuée.
Semaine 16
Nombre total de réactions phototoxiques non prodromes induites par la lumière solaire au cours de la période de traitement en double aveugle de 16 semaines.
Délai: Semaine 16
La comparaison entre le groupe de traitement MT-7117 et le groupe placebo sera effectuée.
Semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tanabe Pharma America, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 décembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

14 avril 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

19 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2023

Première publication (Réel)

22 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Identificateur de registre: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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