EPP를 사용하는 연구 대상에서 통증 없이 태양 노출 증가 (INSPIRE)
2026년 6월 2일 업데이트: Tanabe Pharma America, Inc.
적혈구생성 프로토포르피린증 또는 X-연관 프로토포르피린증이 있는 성인 및 청소년을 대상으로 MT-7117의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구
EPP 또는 XLP가 있는 성인 및 청소년의 햇빛 노출과 관련된 첫 번째 전구 증상(화끈거림, 따끔거림, 가려움증 또는 따끔거림)의 발병 시간 및 중증도에 대한 MT-7117의 효능을 조사합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
165
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 03015
- Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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California
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Huntington Beach, California, 미국, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California at San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02129
- MGH
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Brighton, Massachusetts, 미국, 02135-3511
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, 미국, 10029-0311
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27103
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19141
- Einstein Medical Center (EMC)
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77555-0342
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Sofia, 불가리아, 01000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
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Madrid, 스페인, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, 스페인, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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London, 영국, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo, 이탈리아, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova, 이탈리아, 16128
- Ospedalle Galliera
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, 이탈리아, 41124
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Rome, 이탈리아, 00144
- IFO-San Gallicano IRCCS
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Trieste, 이탈리아, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Tokyo, 일본, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Hiroshima
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Aki-gun, Hiroshima, 일본, 735-8585
- Mazda Hospital
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Shizuoka
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Hamamatsu, Shizuoka, 일본, 431-3194
- Hamamatsu University Hospital
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Prague, 체코, 01958
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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Warsaw, 폴란드, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Nantes, 프랑스, 44000
- CHU Nantes
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Paris, 프랑스, 75018
- Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Paris, 프랑스, 92701
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 03050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 참여에 대한 서면 동의를 제공했습니다. 미성년자 과목의 경우 미성년자의 동의와 부모의 동의가 모두 필요합니다.
- 병력을 기반으로 EPP 또는 XLP 진단이 확인된 남성 및 여성 피험자.
- 스크리닝 시 12세부터 75세까지의 피험자.
- 피험자는 예정된 모든 방문을 위해 연구 장소로 여행할 의지와 능력이 있습니다.
- 연구자의 의견에 따르면 피험자는 연구의 성격과 참여와 관련된 모든 위험을 이해할 수 있으며 프로토콜 제한 사항 및 요구 사항(여행 및 가능한 한 직사광선 노출 포함)에 기꺼이 협조하고 준수할 수 있습니다.
- 수유 중이 아니며 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여받기 전 기준선 방문 시 소변 임신 검사에서 음성인 여성 피험자.
- 가임기 여성 피험자와 가임기 파트너가 있는 남성 피험자는 현재 2가지 효과적인 피임 방법을 사용 중이거나 사용할 의향이 있습니다.
자격 취득을 위해 추가 심사 기준 확인이 적용될 수 있습니다.
제외 기준:
- EPP 또는 XLP 이외의 광피부증 병력 또는 존재.
- 연구 중 대부분의 일광 시간 동안(예: 일출 후 1시간부터 일몰 전 1시간 사이) 햇빛에 밖에 나가기를 꺼리거나 나갈 수 없는 피험자.
- 스폰서 의료 모니터와의 논의 후 조사자가 임상적으로 유의하다고 판단한 스크리닝 시 약물 유발 간 손상을 포함한 임의의 간담도 질환의 존재 또는 병력.
- 스크리닝 시 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT), 알칼리성 포스파타제(ALP) ≥ 2.0 × 정상 상한치(ULN) 또는 총 빌리루빈 >1.5 × ULN을 갖는 피험자.
- 조사관이 판단하는 알코올 남용 또는 불법 약물 남용의 과거력(지난 2년 이내) 또는 존재.
- 흑색종의 역사
- 편평 세포 암종, 기저 세포 암종 또는 기타 악성 피부 병변의 존재. 의심스러운 병변이나 모반이 있으면 평가됩니다. 의심되는 병변이나 모반이 생검이나 절제를 통해 해결되지 않는 경우, 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 연구자가 임상적으로 중요하다고 판단하고 연구 평가 및/또는 피험자의 안전을 방해할 수 있는 정신 질환의 병력 또는 존재.
- 임상적으로 유의미한 급성 또는 만성 신장 질환이 존재하거나 성인을 위한 만성 신장 질환 전염병학 협력(CKD-EPI) 크레아티닌 방정식(2021)과 Schwartz 크레아티닌에 의해 계산된 추정 사구체 여과율(eGFR)이 60mL/분 미만인 피험자 청소년을 위한 방정식(2009). 신장 질환의 식단 수정은 지역 권장 사항에 따라 성인에게 사용될 수 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 연구 목적 및/또는 피험자의 안전을 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 질병 또는 실험실적 이상이 존재합니다.
- 연구 기간 동안 임신, 수유 중이거나 임신할 계획이 있는 여성 피험자.
무작위화(2차 방문) 전 각 기간 내에 다음 약물 또는 치료법 중 하나로 치료합니다.
- 3개월 이내 아파멜라노타이드
- 3개월 이내 광선치료
- 4주 이내 시메티딘
- 연구자의 의견으로 연구 종료점에 영향을 미칠 수 있는 용량의 항산화제(베타카로틴, 시스테인, 피리독신을 포함하되 이에 국한되지 않음).
- 모르핀, 하이드로코돈, 옥시코돈, 펜타닐과 같은 오피오이드 및 오피오이드 유도체, 또는 기타 예정되지 않은 진통제 또는 비스테로이드성 항염증제와의 조합을 포함하되 이에 국한되지 않는 예정된 진통제로 만성 치료(Percocet 및 Vicodin 유사 처방) 약물) 4주 이내에.
참고: 무작위 배정 전 3개월 이상 예정된 마약의 급성 사용은 허용됩니다. 비스테로이드성 항염증제, 진통을 위한 아스피린, 또는 스크리닝 3개월 이내에 예정된 약물의 사전 임시 사용은 허용됩니다.
- 연구자의 의견으로, 예를 들어 태닝제와 같이 스크리닝 시 피험자의 안전이나 연구 목적을 방해할 수 있는 약물 또는 보충제를 사용한 피부과 치료.
- 이전 MT-7117 임상 연구에 참여한 피험자.
- 스크리닝 전 12주 이내 또는 시험 제품의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 비토페틴과 같은 시험용 제제를 사용한 이전 치료.
- 산화 아연이 함유된 자외선 차단제 사용. 참고: 산화아연이 포함되지 않은 자외선 차단제는 허용되지만, 사용 빈도, 양, 신체 표면적은 연구 기간 동안 상대적으로 안정적으로 유지되어야 합니다.
자격 취득을 위해 추가 심사 기준 확인이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약
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실험적: MT-7117
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MT-7117
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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16주차에 일출 후 1시간부터 일몰 전 1시간 사이에 햇빛 노출과 관련된 첫 번째 전구증상(화끈거림, 따끔거림, 가려움증 또는 따끔거림)까지의 일일 평균 햇빛 노출 시간(분)의 기준선 변화
기간: 16주차
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MT-7117 치료군과 위약군 간의 비교를 실시합니다.
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16주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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16주차 환자의 전반적인 변화 인상(PGIC).
기간: 16주차
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MT-7117 치료군과 위약군 간의 비교를 실시합니다.
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16주차
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16주간의 이중 맹검 치료 기간 동안 통증 등급이 리커트 척도에서 1~10인 전구 증상(화끈거림, 따끔거림, 가려움증 또는 따끔거림)으로 정의된 햇빛으로 인한 통증 사건의 총 횟수입니다.
기간: 16주차
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MT-7117 치료군과 위약군 간의 비교를 실시합니다.
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16주차
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16주간의 이중 맹검 치료 기간 동안 햇빛에 의해 유발된 비전구증, 광독성 반응의 총 횟수입니다.
기간: 16주차
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MT-7117 치료군과 위약군 간의 비교를 실시합니다.
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16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 11일
기본 완료 (실제)
2026년 4월 14일
연구 완료 (실제)
2026년 5월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MT-7117-A-302
- jRCT2031230656 (레지스트리 식별자: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2023-506735-15-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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