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Aumento de la exposición al sol sin dolor en sujetos de investigación con EPP (INSPIRE)

2 de junio de 2026 actualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.

Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del MT-7117 en adultos y adolescentes con protoporfiria eritropoyética o protoporfiria ligada al cromosoma X

Investigar la eficacia de MT-7117 en el tiempo de aparición y la gravedad de los primeros síntomas prodrómicos (ardor, hormigueo, picazón o escozor) asociados con la exposición a la luz solar en adultos y adolescentes con EPP o XLP.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

165

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • España
      • Madrid, España, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, España, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Estados Unidos
    • California
      • Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, Francia, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Francia, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, Francia, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Italia, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italia, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italia, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Italia, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japón
      • Tokyo, Japón, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japón, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japón, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los sujetos dieron su consentimiento informado por escrito para participar. Para sujetos menores de edad será necesario tanto el asentimiento del menor como el consentimiento de los padres.
  2. Sujetos masculinos y femeninos con diagnóstico confirmado de EPP o XLP según su historial médico.
  3. Sujetos de 12 años a 75 años, inclusive, en el Screening.
  4. Los sujetos están dispuestos y pueden viajar a los sitios del estudio para todas las visitas programadas.
  5. En opinión del investigador, el sujeto puede comprender la naturaleza del estudio y los riesgos involucrados en la participación, y está dispuesto a cooperar y cumplir con las restricciones y requisitos del protocolo (incluidos viajar y recibir exposición directa a la luz solar tanto como sea posible).
  6. Mujeres que no están amamantando y tienen una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio.
  7. Mujeres en edad fértil y hombres con pareja en edad fértil que actualmente usan o desean usar 2 métodos anticonceptivos eficaces.

Es posible que se aplique una verificación de criterios de selección adicionales para la calificación.

Criterio de exclusión:

  1. Historia o presencia de fotodermatosis distintas a EPP o XLP.
  2. Sujetos que no quieren o no pueden salir a la luz del sol durante las horas del día la mayoría de los días (p. ej., entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer) durante el estudio.
  3. Presencia o antecedentes de cualquier enfermedad hepatobiliar, incluida la lesión hepática inducida por fármacos en el momento de la selección, determinada como clínicamente significativa por el investigador después de la discusión con el monitor médico patrocinador.
  4. Sujetos con aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), fosfatasa alcalina (ALP) ≥ 2,0 × límite superior de lo normal (LSN) o bilirrubina total >1,5 × LSN en la selección.
  5. Historia (en los últimos 2 años) o presencia de abuso de alcohol, o abuso de drogas ilícitas a juicio del Investigador.
  6. Historia del melanoma.
  7. Presencia de carcinoma de células escamosas, carcinoma de células basales u otras lesiones cutáneas malignas. Se evaluará cualquier lesión o nevo sospechoso. Si la lesión o nevos sospechosos no se pueden resolver mediante biopsia o escisión, el sujeto será excluido del estudio.
  8. Historia o presencia de enfermedad psiquiátrica considerada clínicamente significativa por el investigador y que puede interferir con la evaluación del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
  9. Presencia de enfermedad renal aguda o crónica clínicamente significativa o sujetos con una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) <60 ml/min según lo calculado por la ecuación de creatinina de la Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) para adultos y por la creatinina de Schwartz. ecuación para adolescentes (2009). La modificación de la dieta en caso de enfermedad renal se puede utilizar en adultos según las recomendaciones locales.
  10. Presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa o anomalía de laboratorio que, en opinión del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
  11. Mujeres que estén embarazadas, en período de lactancia o que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio.

  12. Tratamiento con cualquiera de los siguientes medicamentos o terapia dentro de cada período antes de la Aleatorización (Visita 2);

    • Afamelanotida dentro de los 3 meses
    • Fototerapia dentro de los 3 meses.
    • Cimetidina en 4 semanas
    • Agentes antioxidantes dentro de las 4 semanas, en dosis que, en opinión del investigador, pueden afectar los criterios de valoración del estudio (incluidos, entre otros, betacaroteno, cisteína, piridoxina).
    • Tratamiento crónico con cualquier agente analgésico programado, incluidos, entre otros, opioides y derivados de opioides como morfina, hidrocodona, oxicodona, fentanilo o su combinación con otros analgésicos no programados o medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (prescripción similar a Percocet y Vicodin). medicamentos) dentro de 4 semanas.

    Nota: Se permite el uso agudo de narcóticos programados más de 3 meses antes de la aleatorización. Se permiten medicamentos antiinflamatorios no esteroides, aspirina para analgesia o uso temporal previo de agentes programados dentro de los 3 meses posteriores a la evaluación.

  13. Tratamientos dermatológicos con cualesquiera fármacos o suplementos que, a juicio del Investigador, puedan interferir con los objetivos del estudio o la seguridad de los sujetos en el cribado, como, por ejemplo, agentes bronceadores.
  14. Sujetos que participaron en cualquier estudio clínico previo de MT-7117.
  15. Tratamiento previo con cualquier agente en investigación como bitopertina, dentro de las 12 semanas anteriores a la selección o 5 vidas medias del producto en investigación (lo que sea más largo).
  16. Uso de protectores solares con óxido de zinc. Nota: Se permiten protectores solares sin óxido de zinc, sin embargo su uso, en frecuencia, cantidad y superficie corporal debe mantenerse relativamente estable durante la duración del estudio.

Es posible que se aplique una verificación de criterios de selección adicionales para la calificación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Experimental: MT-7117
Droga: Dersemelagon
MT-7117

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en el tiempo promedio diario de exposición a la luz solar (minutos) hasta el primer síntoma prodrómico (ardor, hormigueo, picazón o escozor) asociado con la exposición a la luz solar entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
Se realizará la comparación entre el grupo de tratamiento MT-7117 y el grupo placebo.
Semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresión global de cambio del paciente (PGIC) en la semana 16.
Periodo de tiempo: Semana 16
Se realizará la comparación entre el grupo de tratamiento MT-7117 y el grupo placebo.
Semana 16
Número total de eventos de dolor inducidos por la luz solar definidos como síntomas prodrómicos (ardor, hormigueo, picazón o escozor) con una calificación de dolor de 1 a 10 en la escala Likert durante el período de tratamiento doble ciego de 16 semanas.
Periodo de tiempo: Semana 16
Se realizará la comparación entre el grupo de tratamiento MT-7117 y el grupo placebo.
Semana 16
Número total de reacciones fototóxicas no pródromos inducidas por la luz solar durante el período de tratamiento doble ciego de 16 semanas.
Periodo de tiempo: Semana 16
Se realizará la comparación entre el grupo de tratamiento MT-7117 y el grupo placebo.
Semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

14 de abril de 2026

Finalización del estudio (Actual)

19 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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