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Aumento da exposição solar sem dor em participantes de pesquisa com EPP (INSPIRE)

2 de junho de 2026 atualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.

Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de MT-7117 em adultos e adolescentes com protoporfiria eritropoiética ou protoporfiria ligada ao X

Para investigar a eficácia do MT-7117 no tempo de início e gravidade dos primeiros sintomas prodrômicos (queimação, formigamento, coceira ou ardência) associados à exposição solar em adultos e adolescentes com EPP ou XLP.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

165

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Espanha, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Estados Unidos
    • California
      • Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, França, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, França, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, França, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Itália
      • Brescia, Itália, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Itália, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Itália, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Itália, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Itália, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Itália, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japão
      • Tokyo, Japão, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japão, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japão, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os sujeitos forneceram consentimento informado por escrito para participar. Para assuntos menores, será necessário o consentimento do menor e o consentimento dos pais.
  2. Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico confirmado de EPP ou XLP com base no histórico médico.
  3. Sujeitos com idade entre 12 e 75 anos, inclusive, na triagem.
  4. Os participantes desejam e podem viajar para os locais de estudo para todas as visitas agendadas.
  5. Na opinião do investigador, o sujeito pode compreender a natureza do estudo e quaisquer riscos envolvidos na participação, e disposto a cooperar e cumprir as restrições e requisitos do protocolo (incluindo viajar e receber exposição direta à luz solar, tanto quanto possível).
  6. Indivíduos do sexo feminino que não estão amamentando e apresentam teste de gravidez de urina negativo na consulta inicial antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo.
  7. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiro com potencial para engravidar atualmente usando/desejando usar 2 métodos contraceptivos eficazes.

A verificação de critérios de triagem adicionais pode ser solicitada para qualificação.

Critério de exclusão:

  1. História ou presença de fotodermatoses diferentes de EPP ou XLP.
  2. Indivíduos que não desejam ou não podem sair à luz solar durante o dia na maioria dos dias (por exemplo, entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol) durante o estudo.
  3. Presença ou história de qualquer doença hepatobiliar, incluindo lesão hepática induzida por drogas na triagem, determinada como clinicamente significativa pelo Investigador após discussão com o Monitor Médico Patrocinador.
  4. Indivíduos com aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), fosfatase alcalina (ALP) ≥ 2,0 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total >1,5 × LSN na triagem.
  5. História (nos últimos 2 anos) ou presença de abuso de álcool, ou abuso de drogas ilícitas na opinião do Investigador.
  6. História de melanoma.
  7. Presença de carcinoma espinocelular, carcinoma basocelular ou outras lesões cutâneas malignas. Quaisquer lesões suspeitas ou nevos serão avaliadas. Se a lesão suspeita ou nevo não puder ser resolvida por meio de biópsia ou excisão, o sujeito será excluído do estudo.
  8. História ou presença de doença psiquiátrica considerada clinicamente significativa pelo Investigador e que pode interferir na avaliação do estudo e/ou segurança dos sujeitos.
  9. Presença de doença renal aguda ou crônica clinicamente significativa ou indivíduos com taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) <60 mL/min, conforme calculado pela equação de creatinina da Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) para adultos e pela creatinina de Schwartz equação para adolescentes (2009). A modificação da dieta na doença renal pode ser usada em adultos de acordo com as recomendações locais.
  10. Presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial que, na opinião do Investigador, possa interferir nos objetivos do estudo e/ou segurança dos sujeitos.
  11. Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas, amamentando ou que pretendem engravidar durante o estudo.

  12. Tratamento com qualquer um dos seguintes medicamentos ou terapia em cada período antes da Randomização (Visita 2);

    • Afamelanotida dentro de 3 meses
    • Fototerapia dentro de 3 meses
    • Cimetidina dentro de 4 semanas
    • Agentes antioxidantes dentro de 4 semanas, em doses que, na opinião do Investigador, podem afetar os desfechos do estudo (incluindo, mas não se limitando a beta-caroteno, cisteína, piridoxina).
    • Tratamento crônico com quaisquer agentes analgésicos programados, incluindo, mas não limitado a, opioides e derivados de opioides, como morfina, hidrocodona, oxicodona, fentanil ou sua combinação com outros analgésicos não programados ou antiinflamatórios não esteróides (prescrição semelhante a Percocet e Vicodin medicamentos) dentro de 4 semanas.

    Nota: O uso agudo de narcóticos programados mais de 3 meses antes da randomização é permitido. É permitido medicamento antiinflamatório não esteróide, aspirina para analgesia ou uso temporário prévio de agentes programados dentro de 3 meses após a triagem.

  13. Tratamentos dermatológicos com quaisquer medicamentos ou suplementos que, na opinião do Investigador, possam interferir nos objetivos do estudo ou na segurança dos sujeitos na triagem, como, por exemplo, bronzeadores.
  14. Indivíduos que participaram de quaisquer estudos clínicos anteriores do MT-7117.
  15. Tratamento prévio com qualquer agente sob investigação, como bitopertina, dentro de 12 semanas antes da triagem ou 5 meias-vidas do produto sob investigação (o que for mais longo).
  16. Uso de protetores solares com óxido de zinco. Nota: Protetores solares sem óxido de zinco são permitidos, porém seu uso, em frequência, quantidade e área de superfície corporal, deve ser mantido relativamente estável durante todo o estudo.

A verificação de critérios de triagem adicionais pode ser solicitada para qualificação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo
Experimental: MT-7117
Medicamento: Dersimélagon
MT-7117

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no tempo médio diário de exposição à luz solar (minutos) até o primeiro sintoma prodrômico (queimação, formigamento, coceira ou ardência) associado à exposição à luz solar entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol na Semana 16
Prazo: Semana 16
A comparação entre o grupo de tratamento MT-7117 e o grupo placebo será realizada.
Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) na Semana 16.
Prazo: Semana 16
A comparação entre o grupo de tratamento MT-7117 e o grupo placebo será realizada.
Semana 16
Número total de eventos de dor induzidos pela luz solar definidos como sintomas prodrômicos (queimação, formigamento, coceira ou ardência) com classificação de dor de 1 a 10 na escala Likert durante o período de tratamento duplo-cego de 16 semanas.
Prazo: Semana 16
A comparação entre o grupo de tratamento MT-7117 e o grupo placebo será realizada.
Semana 16
Número total de reações fototóxicas não pródromos induzidas pela luz solar durante o período de tratamento duplo-cego de 16 semanas.
Prazo: Semana 16
A comparação entre o grupo de tratamento MT-7117 e o grupo placebo será realizada.
Semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

14 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Real)

19 de maio de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

22 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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