Aumento da exposição solar sem dor em participantes de pesquisa com EPP (INSPIRE)

Critério de inclusão:

1. Os sujeitos forneceram consentimento informado por escrito para participar. Para assuntos menores, será necessário o consentimento do menor e o consentimento dos pais.
2. Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico confirmado de EPP ou XLP com base no histórico médico.
3. Sujeitos com idade entre 12 e 75 anos, inclusive, na triagem.
4. Os participantes desejam e podem viajar para os locais de estudo para todas as visitas agendadas.
5. Na opinião do investigador, o sujeito pode compreender a natureza do estudo e quaisquer riscos envolvidos na participação, e disposto a cooperar e cumprir as restrições e requisitos do protocolo (incluindo viajar e receber exposição direta à luz solar, tanto quanto possível).
6. Indivíduos do sexo feminino que não estão amamentando e apresentam teste de gravidez de urina negativo na consulta inicial antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo.
7. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiro com potencial para engravidar atualmente usando/desejando usar 2 métodos contraceptivos eficazes.

A verificação de critérios de triagem adicionais pode ser solicitada para qualificação.

Critério de exclusão:

1. História ou presença de fotodermatoses diferentes de EPP ou XLP.
2. Indivíduos que não desejam ou não podem sair à luz solar durante o dia na maioria dos dias (por exemplo, entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol) durante o estudo.
3. Presença ou história de qualquer doença hepatobiliar, incluindo lesão hepática induzida por drogas na triagem, determinada como clinicamente significativa pelo Investigador após discussão com o Monitor Médico Patrocinador.
4. Indivíduos com aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), fosfatase alcalina (ALP) ≥ 2,0 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total >1,5 × LSN na triagem.
5. História (nos últimos 2 anos) ou presença de abuso de álcool, ou abuso de drogas ilícitas na opinião do Investigador.
6. História de melanoma.
7. Presença de carcinoma espinocelular, carcinoma basocelular ou outras lesões cutâneas malignas. Quaisquer lesões suspeitas ou nevos serão avaliadas. Se a lesão suspeita ou nevo não puder ser resolvida por meio de biópsia ou excisão, o sujeito será excluído do estudo.
8. História ou presença de doença psiquiátrica considerada clinicamente significativa pelo Investigador e que pode interferir na avaliação do estudo e/ou segurança dos sujeitos.
9. Presença de doença renal aguda ou crônica clinicamente significativa ou indivíduos com taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) <60 mL/min, conforme calculado pela equação de creatinina da Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2021) para adultos e pela creatinina de Schwartz equação para adolescentes (2009). A modificação da dieta na doença renal pode ser usada em adultos de acordo com as recomendações locais.
10. Presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial que, na opinião do Investigador, possa interferir nos objetivos do estudo e/ou segurança dos sujeitos.
11. Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas, amamentando ou que pretendem engravidar durante o estudo.

12. Tratamento com qualquer um dos seguintes medicamentos ou terapia em cada período antes da Randomização (Visita 2);

    • Afamelanotida dentro de 3 meses
    • Fototerapia dentro de 3 meses
    • Cimetidina dentro de 4 semanas
    • Agentes antioxidantes dentro de 4 semanas, em doses que, na opinião do Investigador, podem afetar os desfechos do estudo (incluindo, mas não se limitando a beta-caroteno, cisteína, piridoxina).
    • Tratamento crônico com quaisquer agentes analgésicos programados, incluindo, mas não limitado a, opioides e derivados de opioides, como morfina, hidrocodona, oxicodona, fentanil ou sua combinação com outros analgésicos não programados ou antiinflamatórios não esteróides (prescrição semelhante a Percocet e Vicodin medicamentos) dentro de 4 semanas.

    Nota: O uso agudo de narcóticos programados mais de 3 meses antes da randomização é permitido. É permitido medicamento antiinflamatório não esteróide, aspirina para analgesia ou uso temporário prévio de agentes programados dentro de 3 meses após a triagem.

13. Tratamentos dermatológicos com quaisquer medicamentos ou suplementos que, na opinião do Investigador, possam interferir nos objetivos do estudo ou na segurança dos sujeitos na triagem, como, por exemplo, bronzeadores.
14. Indivíduos que participaram de quaisquer estudos clínicos anteriores do MT-7117.
15. Tratamento prévio com qualquer agente sob investigação, como bitopertina, dentro de 12 semanas antes da triagem ou 5 meias-vidas do produto sob investigação (o que for mais longo).
16. Uso de protetores solares com óxido de zinco. Nota: Protetores solares sem óxido de zinco são permitidos, porém seu uso, em frequência, quantidade e área de superfície corporal, deve ser mantido relativamente estável durante todo o estudo.

A verificação de critérios de triagem adicionais pode ser solicitada para qualificação.