Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Øget soleksponering uden smerter hos forskningspersoner med EPP (INSPIRE)

2. juni 2026 opdateret af: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos voksne og unge med erytropoietisk protoporfyri eller X-linket protoporfyri

At undersøge effektiviteten af ​​MT-7117 i tide til debut og sværhedsgraden af ​​de første prodromale symptomer (brænding, snurren, kløe eller svie) forbundet med eksponering for sollys hos voksne og unge med EPP eller XLP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

165

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 03050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 01000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski - Porphyria Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • MGH
      • Brighton, Massachusetts, Forenede Stater, 02135-3511
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029-0311
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19141
        • Einstein Medical Center (EMC)
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555-0342
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig, 75018
        • Hôpital Bichat - Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
      • Paris, Frankrig, 92701
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 03015
        • Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo, Italien, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova, Italien, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italien, 41124
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italien, 00144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste, Italien, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Hiroshima
      • Aki-gun, Hiroshima, Japan, 735-8585
        • Mazda Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3194
        • Hamamatsu University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 01958
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonerne har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage. For mindreårige kræves både mindreåriges samtykke og forældres samtykke.
  2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af EPP eller XLP baseret på sygehistorie.
  3. Forsøgspersoner i alderen 12 år til 75 år inklusive, ved screening.
  4. Forsøgspersoner er villige og i stand til at rejse til undersøgelsesstederne for alle planlagte besøg.
  5. Efter investigators mening kan forsøgspersonen forstå arten af ​​undersøgelsen og eventuelle risici forbundet med deltagelse, og er villig til at samarbejde og overholde protokolbegrænsningerne og kravene (herunder rejser og modtagelse af direkte sollys så meget som muligt).
  6. Kvindelige forsøgspersoner, som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline besøg, før de får den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med partner i den fødedygtige alder bruger/vil i øjeblikket bruge 2 effektive præventionsmetoder.

Yderligere screeningskriteriekontrol kan gælde for kvalifikation.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie eller tilstedeværelse af andre fotodermatoser end EPP eller XLP.
  2. Forsøgspersoner, der er uvillige eller ude af stand til at gå udenfor i sollys i dagtimerne de fleste dage (f.eks. mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang) under undersøgelsen.
  3. Tilstedeværelse eller historie af enhver hepatobiliær sygdom, herunder lægemiddelinduceret leverskade ved screening, bestemt som klinisk signifikant af investigator efter drøftelse med sponsor Medical Monitor.
  4. Personer med aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP) ≥ 2,0 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
  5. Historie (i de sidste 2 år) eller tilstedeværelse af alkoholmisbrug eller misbrug af ulovlige stoffer efter efterforskerens mening.
  6. Historie om melanom.
  7. Tilstedeværelse af pladecellekarcinom, basalcellekarcinom eller andre ondartede hudlæsioner. Eventuelle mistænkelige læsioner eller nevi vil blive evalueret. Hvis den mistænkelige læsion eller nevi ikke kan løses gennem biopsi eller excision, vil forsøgspersonen blive udelukket fra undersøgelsen.
  8. Anamnese eller tilstedeværelse af psykiatrisk sygdom vurderet til at være klinisk signifikant af investigator, og som kan interferere med undersøgelsesevalueringen og/eller sikkerheden for forsøgspersonerne.
  9. Tilstedeværelse af klinisk signifikant akut eller kronisk nyresygdom eller forsøgspersoner med en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min som beregnet af Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) kreatinin-ligningen (2021) for voksne og af Creatininine Schwartz ligning for unge (2009). Ændring af diæt ved nyresygdom kan anvendes til voksne i henhold til lokale anbefalinger.
  10. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan interferere med forsøgspersonernes mål og/eller sikkerhed.
  11. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen.

  12. Behandling med nogen af ​​følgende medikamenter eller terapi inden for hver periode før randomisering (besøg 2);

    • Afamelanotid inden for 3 måneder
    • Fototerapi inden for 3 måneder
    • Cimetidin inden for 4 uger
    • Antioxidantmidler inden for 4 uger, i doser, som efter investigators mening kan påvirke undersøgelsens endepunkter (herunder, men ikke begrænset til, beta-caroten, cystein, pyridoxin).
    • Kronisk behandling med planlagte analgetika, herunder, men ikke begrænset til, opioider og opioidderivater såsom morfin, hydrocodon, oxycodon, fentanyl eller deres kombination med andre ikke-planlagte analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (Percocet og Vicodin-lignende recept medicin) inden for 4 uger.

    Bemærk: Akut brug af planlagte stoffer mere end 3 måneder før randomisering er tilladt. Ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler, aspirin til analgesi eller tidligere midlertidig brug af planlagte midler inden for 3 måneder efter screening er tilladt.

  13. Dermatologiske behandlinger med lægemidler eller kosttilskud, som efter efterforskerens opfattelse kan forstyrre undersøgelsens formål eller forsøgspersonernes sikkerhed ved screening, såsom f.eks. garvningsmidler.
  14. Forsøgspersoner, der har deltaget i tidligere MT-7117 kliniske undersøgelser.
  15. Tidligere behandling med ethvert forsøgsmiddel, såsom bitopertin, inden for 12 uger før screening eller 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).
  16. Brug af solcremer med zinkoxid. Bemærk: Solcremer uden zinkoxid er tilladt, men deres brug, i frekvens, mængde og kropsoverfladeareal, bør holdes relativt stabilt under hele undersøgelsens varighed.

Yderligere screeningskriteriekontrol kan gælde for kvalifikation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: MT-7117
Medicin: Dersimelagon
MT-7117

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige daglige eksponeringstid for sollys (minutter) til det første prodromale symptom (brænding, prikken, kløe eller svie) forbundet med eksponering for sollys mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang i uge 16
Tidsramme: Uge 16
Sammenligningen mellem MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil blive udført.
Uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patient Global Impression of Change (PGIC) i uge 16.
Tidsramme: Uge 16
Sammenligningen mellem MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil blive udført.
Uge 16
Samlet antal sollys-inducerede smertehændelser defineret som prodromale symptomer (brænding, snurren, kløe eller stikken) med smertevurdering på 1-10 på Likert-skalaen i løbet af den 16-ugers dobbeltblinde behandlingsperiode.
Tidsramme: Uge 16
Sammenligningen mellem MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil blive udført.
Uge 16
Samlet antal sollys-inducerede ikke-prodrome, fototoksiske reaktioner i løbet af den 16-ugers dobbeltblinde behandlingsperiode.
Tidsramme: Uge 16
Sammenligningen mellem MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil blive udført.
Uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. april 2026

Studieafslutning (Faktiske)

19. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2023

Først opslået (Faktiske)

22. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-7117-A-302
  • jRCT2031230656 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2023-506735-15-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner