Øget soleksponering uden smerter hos forskningspersoner med EPP (INSPIRE)

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonerne har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage. For mindreårige kræves både mindreåriges samtykke og forældres samtykke.
2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af EPP eller XLP baseret på sygehistorie.
3. Forsøgspersoner i alderen 12 år til 75 år inklusive, ved screening.
4. Forsøgspersoner er villige og i stand til at rejse til undersøgelsesstederne for alle planlagte besøg.
5. Efter investigators mening kan forsøgspersonen forstå arten af ​​undersøgelsen og eventuelle risici forbundet med deltagelse, og er villig til at samarbejde og overholde protokolbegrænsningerne og kravene (herunder rejser og modtagelse af direkte sollys så meget som muligt).
6. Kvindelige forsøgspersoner, som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline besøg, før de får den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med partner i den fødedygtige alder bruger/vil i øjeblikket bruge 2 effektive præventionsmetoder.

Yderligere screeningskriteriekontrol kan gælde for kvalifikation.

Ekskluderingskriterier:

1. Historie eller tilstedeværelse af andre fotodermatoser end EPP eller XLP.
2. Forsøgspersoner, der er uvillige eller ude af stand til at gå udenfor i sollys i dagtimerne de fleste dage (f.eks. mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang) under undersøgelsen.
3. Tilstedeværelse eller historie af enhver hepatobiliær sygdom, herunder lægemiddelinduceret leverskade ved screening, bestemt som klinisk signifikant af investigator efter drøftelse med sponsor Medical Monitor.
4. Personer med aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP) ≥ 2,0 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
5. Historie (i de sidste 2 år) eller tilstedeværelse af alkoholmisbrug eller misbrug af ulovlige stoffer efter efterforskerens mening.
6. Historie om melanom.
7. Tilstedeværelse af pladecellekarcinom, basalcellekarcinom eller andre ondartede hudlæsioner. Eventuelle mistænkelige læsioner eller nevi vil blive evalueret. Hvis den mistænkelige læsion eller nevi ikke kan løses gennem biopsi eller excision, vil forsøgspersonen blive udelukket fra undersøgelsen.
8. Anamnese eller tilstedeværelse af psykiatrisk sygdom vurderet til at være klinisk signifikant af investigator, og som kan interferere med undersøgelsesevalueringen og/eller sikkerheden for forsøgspersonerne.
9. Tilstedeværelse af klinisk signifikant akut eller kronisk nyresygdom eller forsøgspersoner med en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min som beregnet af Chronic Kidney DiseaseEpidemiology Collaboration (CKD-EPI) kreatinin-ligningen (2021) for voksne og af Creatininine Schwartz ligning for unge (2009). Ændring af diæt ved nyresygdom kan anvendes til voksne i henhold til lokale anbefalinger.
10. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan interferere med forsøgspersonernes mål og/eller sikkerhed.
11. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen.

12. Behandling med nogen af ​​følgende medikamenter eller terapi inden for hver periode før randomisering (besøg 2);

    • Afamelanotid inden for 3 måneder
    • Fototerapi inden for 3 måneder
    • Cimetidin inden for 4 uger
    • Antioxidantmidler inden for 4 uger, i doser, som efter investigators mening kan påvirke undersøgelsens endepunkter (herunder, men ikke begrænset til, beta-caroten, cystein, pyridoxin).
    • Kronisk behandling med planlagte analgetika, herunder, men ikke begrænset til, opioider og opioidderivater såsom morfin, hydrocodon, oxycodon, fentanyl eller deres kombination med andre ikke-planlagte analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (Percocet og Vicodin-lignende recept medicin) inden for 4 uger.

    Bemærk: Akut brug af planlagte stoffer mere end 3 måneder før randomisering er tilladt. Ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler, aspirin til analgesi eller tidligere midlertidig brug af planlagte midler inden for 3 måneder efter screening er tilladt.

13. Dermatologiske behandlinger med lægemidler eller kosttilskud, som efter efterforskerens opfattelse kan forstyrre undersøgelsens formål eller forsøgspersonernes sikkerhed ved screening, såsom f.eks. garvningsmidler.
14. Forsøgspersoner, der har deltaget i tidligere MT-7117 kliniske undersøgelser.
15. Tidligere behandling med ethvert forsøgsmiddel, såsom bitopertin, inden for 12 uger før screening eller 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).
16. Brug af solcremer med zinkoxid. Bemærk: Solcremer uden zinkoxid er tilladt, men deres brug, i frekvens, mængde og kropsoverfladeareal, bør holdes relativt stabilt under hele undersøgelsens varighed.

Yderligere screeningskriteriekontrol kan gælde for kvalifikation.