以前にエミシズマブによる予防治療を受けた重度の血友病患者の出血を防ぐための薬（フィツシラン）を試験する研究
阻害剤の有無にかかわらず、重度血友病Aの18歳以上の男性参加者を対象に、エミシズマブからフィツシランへの予防投与切り替えの安全性と忍容性を調査する非盲検単群治療研究
これは、エミシズマブ予防療法から切り替えた後のフィツシラン予防療法による治療を評価するための探索的、単一グループ、第 1 相 1 群試験です。
この研究は、エミシズマブの最終投与からの移行期間後にフィツシランに切り替えることの安全性と忍容性を評価することを目的としています。 この研究は、阻害剤の有無に関わらず、以前にエミシズマブの予防投与を受けていた18歳以上の重度血友病Aの男性参加者を対象に実施される。
研究の詳細には次のものが含まれます。
研究期間は最長約 28 か月です。
- 上映期間は約2ヶ月となります。
- フィトゥシラン治療を開始する前に移行期間があります（フィトゥシラン治療前期間）
- フィトゥシランの治療期間は最長18ヶ月（フィトゥシラン治療期間）となります。
- アンチトロンビン（AT）の追跡調査（FU）期間は、フィツシランの最終投与後最長 6 か月となります（その間、フィツシランの最終投与後、AT 活性レベルが AT 活性レベルに戻るまで、約 1 か月の間隔で AT 活性レベルがモニタリングされます）。少なくとも 60%)。
- 研究施設への訪問は、フィツシラン治療期間中、毎月、28 日（4 週間）、56 日（8 週間）の間隔で 2 か月ごとに計画されます。
調査の概要
状態
条件
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 電話番号：option 6 800-633-1610
- メール：contact-us@sanofi.com
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 男性参加者は、インフォームドコンセントへの署名時点で 18 歳以上である必要があります
スクリーニング時の中央検査室の測定値または文書化された医療記録の証拠によって証明された、重度の先天性血友病 A (FVIII < 1%) の診断。
- スクリーニング時の阻害剤力価が ≥0.6 BU/mL、または
- スクリーニング時の阻害剤力価が<0.6 BU/mLで、2回連続の力価が0.6 BU/mL以上の医療記録証拠がある、または
- スクリーニング時の阻害剤力価が <0.6 BU/mL で、既往反応の医療記録証拠がある。
- 阻害剤/非阻害剤の状態に関係なく、現在表示されている用量のエミシズマブ予防療法を全量服用している参加者。
- インフォームド・コンセントフォーム (ICF) およびこのプロトコルに記載されている要件および制限への準拠を含む、署名済みのインフォームド・コンセントを与えることができる。
除外基準: 以下の基準のいずれかに該当する場合、参加者は研究から除外されます。
- 既知の共存する出血性疾患
- 抗リン脂質抗体症候群の病歴。
- -動脈または静脈の血栓塞栓症、心房細動、重大な弁膜症、心筋梗塞、狭心症、一過性脳虚血発作、または脳卒中の病歴。 留置静脈アクセスに関連した血栓症を経験したことのある参加者が登録できる場合があります。
- 臨床的に重大な肝疾患の存在
- Fitusiran 試験への現在または以前の参加
- 遺伝子治療試験への現在または以前の参加
- 中央検査室の測定により決定された、スクリーニング時のAT活性<60%
- 血栓形成性疾患の合併 - C型肝炎ウイルス抗体陽性、ただしC型肝炎ウイルス量が陰性で肝硬変の証拠がない参加者を除く
- 急性肝炎、すなわちA型肝炎、E型肝炎の存在。
- 急性または慢性B型肝炎感染の存在
- CD4 数が 200 細胞/μL 未満で HIV 陽性であることが知られています。
- 腎機能の低下
上記の情報は、患者の臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フィトゥシラン
フィツシラン治療前期間は、最初のフィツシラン投与までの移行期間として定義されます。 参加者は、2 か月目から 1 日目まで、静脈内凝固因子濃縮物 (IV CFC) またはバイパス剤 (BPA) によるオンデマンド治療または予防的治療を受けます。 フィトゥシラン治療期間：参加者は、1日目から18か月目まで、2か月に1回（Q2M）または月に1回（QM）皮下（SC）フィトゥシラン予防投与を受けます。 参加者は、研究者の判断に応じて、IV アンチトロンビン濃縮物 (ATIIIC) を投与される場合があります。 AT FU 期間: 参加者は、AT 活動レベルが少なくとも 60% (中央検査室ごと) に回復するまで追跡調査されます。 出血イベントの場合、参加者は IV CFC または BPA を受け取ります。 参加者は、治験責任医師の判断に応じて、ATIIIC の静注を受ける場合があります。 |
剤形：注射用溶液 投与経路：皮下（SC）注射
他の名前：
剤形：注射用液剤 投与経路：静脈内（IV）注射
剤形：注射用液剤 投与方法：静脈内（IV）注射
剤形：注射用液剤 投与方法：皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フィツシラン治療中に有害事象（AE）が発生した参加者の数
時間枠：1日目から4か月目まで
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フィツシラン治療期間中に発生したAEの発生率、重症度、重篤度が報告されます。
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1日目から4か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピークトロンビン生成 (TG) - プレフィツシラン治療
時間枠：-2 月から 1 日目まで
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中央検査室の評価 (ピーク TG) は、フィツシラン投与前の期間について報告されます。
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-2 月から 1 日目まで
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フィツシラン治療中のピーク TG
時間枠：1日目から4か月目まで
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中央検査室の評価 (ピーク TG) は、フィツシラン治療期間について報告されます。
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1日目から4か月目まで
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血漿中のエミシズマブ濃度
時間枠：フィツシラン治療の最長 4 か月目
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血漿中のエミシズマブ濃度が報告されます
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フィツシラン治療の最長 4 か月目
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フィツシラン治療の1日目から18か月目までにAEが発生した参加者の数
時間枠：1日目から18か月目まで
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AE の発生率、重症度、重篤度が報告されます。
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1日目から18か月目まで
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薬物治療満足度アンケート（TSQM-9）ドメインスコアを介して評価された、フィツシラン治療期間中の参加者の全体的な治療満足度の変化
時間枠：約 2 か月目から 19 か月目 [研究終了 (EoS) 訪問]
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有効性、利便性、グローバル満足度の3つの領域をレポートします
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約 2 か月目から 19 か月目 [研究終了 (EoS) 訪問]
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参加者の治療希望（希望アンケートによる）
時間枠：12ヶ月目
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嗜好アンケートデータを報告します
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12ヶ月目
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フィトゥシラン治療期間中の参加者の身体機能と身体活動の経時的変化 (国際身体活動アンケート [IPAQ] による)
時間枠：約 2 か月目から 19 か月目 (EoS) の訪問
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フィトゥシラン治療期間中の参加者の身体機能および身体活動データは、国際身体活動アンケートを通じて収集され、報告されます。
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約 2 か月目から 19 か月目 (EoS) の訪問
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フィツシラン治療期間中の参加者の関節の健康状態の経時的変化（血友病関節健康スコア[HJHS]による）
時間枠：約 2 か月目から 19 か月目 (EoS) の訪問
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フィツシラン治療期間中のHJHSが報告されます
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約 2 か月目から 19 か月目 (EoS) の訪問
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フィツシラン予防投与中の年間出血率 (ABR)
時間枠：4ヶ月目から18ヶ月目まで（14ヶ月の延長期間）
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治療された出血エピソードの頻度が報告されます
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4ヶ月目から18ヶ月目まで（14ヶ月の延長期間）
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フィトシラン以前の治療中のアンチトロンビン（AT）レベル
時間枠：1日目から1日目まで
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中央実験室の評価（AT）は、フィトゥシラン以前の治療期間について報告されます
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1日目から1日目まで
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Fitusiran予防中のATレベル
時間枠：1日目から4か月目まで
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Fitusiran治療のために中央研究所の評価（AT）が報告されます
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1日目から4か月目まで
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フィトゥシラン治療期間中の成人の参加者の痛みの強さの変化
時間枠：約1か月目から2ヶ月目から19（EOS）訪問
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PROMIS（患者報告の結果測定情報システム）痛みの強度3A V2.0は、7日間のリコール期間で最悪、平均、および現在の痛みの強度を測定する3つの項目で構成されています。 各質問には、1つ（「痛みなし」）から5（「非常に深刻」）までの5つの回答オプションがあります。 成人の参加者（18歳以上）は、プロモーション痛強度3A V2.0アンケートを自己完了します。 |
約1か月目から2ヶ月目から19（EOS）訪問
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青年期の参加者の痛みの強さの変化は、フィトゥシラン治療期間中
時間枠：約1か月目から2〜月19日（EOS）訪問
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Promis Pediatric数値評価尺度v.1.0 - 痛みの強度1aは、7日間のリコール期間で痛みの平均強度を測定する1つのアイテムで構成されています。 質問には、1（「痛みなし」）から10（「最悪の痛み」）までの10の応答オプションがあります。 思春期の参加者（年齢≥12歳および17歳未満）は、約束の小児疼痛強度1a v.1.0を自己完了します。 |
約1か月目から2〜月19日（EOS）訪問
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SFY17741
- 2022-502414-84 (レジストリ識別子：CTIS)
- U1111-1280-7227 (レジストリ識別子：ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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