Een onderzoek om een ​​geneesmiddel (Fitusiran) te testen ter voorkoming van bloedingen bij mensen met ernstige hemofilie die eerder een preventieve behandeling met Emicizumab kregen

Inclusiecriteria:

• Mannelijke deelnemers moeten ≥18 jaar oud zijn op het moment dat zij de geïnformeerde toestemming ondertekenen

• Diagnose van ernstige congenitale hemofilie A (FVIII < 1%), zoals blijkt uit een centrale laboratoriummeting bij screening of uit gedocumenteerd medisch dossiermateriaal.

  • Remmertiter van ≥0,6 BE/ml bij screening, of
  • Remmertiter van <0,6 BE/ml bij screening met bewijs uit medisch dossier van 2 opeenvolgende titers ≥0,6 BE/ml, of
  • Remmertiter van <0,6 BE/ml bij screening met bewijs uit medisch dossier van anamnestische respons.
• Deelnemers die momenteel de volledige gelabelde dosis emicizumab-profylaxe gebruiken, ongeacht de status van remmer/niet-remmer.
• In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die zijn vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria: Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

• Bekende naast elkaar bestaande bloedingsstoornissen
• Geschiedenis van het antifosfolipide-antilichaamsyndroom.
• Voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolie, atriale fibrillatie, significante klepziekte, myocardinfarct, angina pectoris, TIA of beroerte. Deelnemers die trombose hebben ervaren die verband houdt met inwonende veneuze toegang kunnen worden ingeschreven.
• Aanwezigheid van klinisch significante leverziekte
• Huidige of eerdere deelname aan een fitusiran-proef
• Huidige of eerdere deelname aan een gentherapieproef
• AT-activiteit <60% bij screening, zoals bepaald door metingen in het centrale laboratorium
• Gelijktijdig bestaande trombofiele stoornis - Hepatitis C-virus-antilichaam positief, behalve deelnemers met een negatieve Hepatitis C-virale lading en geen bewijs van cirrose
• Aanwezigheid van acute hepatitis, dwz hepatitis A, hepatitis E.
• Aanwezigheid van acute of chronische hepatitis B-infectie
• Bekend als HIV-positief met een CD4-aantal <200 cellen/μl.
• Verminderde nierfunctie

De bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.