Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по тестированию препарата (Фитусиран) для предотвращения кровотечений у людей с тяжелой формой гемофилии, ранее получавших профилактическое лечение эмицизумабом

1 июня 2026 г. обновлено: Sanofi

Открытое независимое исследование лечения для изучения безопасности и переносимости перехода с профилактики эмицизумабом на фитусиран у участников мужского пола в возрасте ≥18 лет с тяжелой гемофилией А, с ингибиторами или без них

Это предварительное одногрупповое исследование фазы 1 с участием одной группы для оценки лечения профилактическим лечением фитусираном после перехода с профилактики эмицизумабом.

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости перехода на фитусиран после переходного периода после приема последней дозы эмицизумаба. Исследование будет проводиться на участниках мужского пола с тяжелой гемофилией А, с ингибиторами или без них, в возрасте ≥18 лет, которые ранее получали профилактику эмицизумабом.

Детали исследования включают в себя:

  • Продолжительность обучения составит примерно до 28 месяцев:

    • Период проверки составит около 2 месяцев.
    • Перед началом лечения фитусираном будет переходный период (период перед лечением фитусираном).
    • Продолжительность лечения фитусираном составит до 18 месяцев (период лечения фитусираном).
    • Период наблюдения за антитромбином (АТ) (FU) будет длиться до 6 месяцев после приема последней дозы фитусирана (в течение которого уровень активности АТ будет контролироваться примерно с ежемесячными интервалами после приема последней дозы фитусирана до тех пор, пока уровни активности АТ не вернутся к не менее 60%).
  • Посещения исследовательских центров планируются ежемесячно/каждые 2 месяца с интервалом 28 дней (4 недели)/56 дней (8 недель) соответственно в течение периода лечения фитусираном.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Номер телефона: option 6 800-633-1610
  • Электронная почта: contact-us@sanofi.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Los Angeles- Site Number : 8400005
  • Тайвань
    • Podlaskie
      • Taipei, Podlaskie, Тайвань, 100
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского пола должны быть старше 18 лет включительно на момент подписания информированного согласия.

  • Диагноз тяжелой врожденной гемофилии А (FVIII < 1%), подтвержденный данными центральных лабораторных исследований при скрининге или документально подтвержденными медицинскими данными.

    • Титр ингибитора ≥0,6 BU/мл при скрининге, или
    • Титр ингибитора <0,6 BU/мл при скрининге с подтверждением из медицинской документации двух последовательных титров ≥0,6 BU/мл, или
    • Титр ингибитора <0,6 BU/мл при скрининге с медицинскими документами, подтверждающими анамнестический ответ.
  • Участники, которые в настоящее время получают полную указанную дозу профилактического лечения эмицизумабом, независимо от статуса ингибитора/неингибитора.
  • Способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в настоящем протоколе.

Критерии исключения: Участники исключаются из исследования, если применим какой-либо из следующих критериев:

  • Известные сопутствующие нарушения свертываемости крови
  • История синдрома антифосфолипидных антител.
  • Артериальная или венозная тромбоэмболия в анамнезе, фибрилляция предсердий, значительные поражения клапанов сердца, инфаркт миокарда, стенокардия, транзиторная ишемическая атака или инсульт. Могут быть включены участники, у которых возник тромбоз, связанный с постоянным венозным доступом.
  • Наличие клинически значимого заболевания печени.
  • Текущее или предыдущее участие в исследовании фитусирана
  • Текущее или предыдущее участие в исследовании генной терапии
  • Активность АТ <60% при скрининге, что определяется измерениями в центральной лаборатории.
  • Сосуществующее тромбофилическое заболевание - положительные антитела к вирусу гепатита С, за исключением участников с отрицательной вирусной нагрузкой гепатита С и без признаков цирроза печени.
  • Наличие острого гепатита, то есть гепатита А, гепатита Е.
  • Наличие острой или хронической инфекции гепатита В.
  • Известно, что он ВИЧ-положительный с количеством CD4 <200 клеток/мкл.
  • Снижение функции почек

Приведенная выше информация не предназначена для отражения всех соображений, касающихся потенциального участия пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: фитусиран

Период лечения до фитусирана определяется как переходный период до первого введения фитусирана. Участники будут получать по требованию или профилактическое лечение внутривенными концентратами факторов свертывания крови (IV CFC) или шунтирующими агентами (BPA) со 2-го месяца до 1-го дня.

Период лечения фитусираном: участники будут получать подкожное (п/к) профилактическое введение фитусирана один раз в 2 месяца (Q2M) или один раз в месяц (QM) с 1-го дня по 18-й месяц.

По решению исследователя участники могут получать внутривенно концентрат антитромбина (ATIIIC).

Период AT FU: участники будут находиться под наблюдением до тех пор, пока уровень активности AT не восстановится как минимум до 60% (в каждой центральной лаборатории).

В случае кровотечения участники будут получать ХФУ или BPA внутривенно. Участники могут получить IV ATIIIC по решению следователя.
Лекарство: Фитусиран (SAR439774)
Лекарственная форма: Раствор для инъекций. Способ применения: Подкожная (п/к) инъекция.
Другие имена:
  • SAR439774, QFITLIA®
Биологический: Концентраты факторов свертывания крови (CFC) или шунтирующие агенты (BPA)
Лекарственная форма: Раствор для инъекций. Путь введения: Внутривенная (ВВ) инъекция.
Биологический: Антитромбиновый концентрат (ATIIIC)
Лекарственная форма: Раствор для инъекций. Способ применения: Внутривенная (в/в) инъекция.
Биологический: Эмицизумаб
Форма выпуска: Раствор для инъекций. Способ применения: Подкожно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) во время лечения фитусираном
Временное ограничение: С 1-го дня по 4-й месяц
Будет сообщено о частоте возникновения, тяжести и серьезности НЯ, возникших в период лечения фитусираном.
С 1-го дня по 4-й месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пиковая генерация тромбина (ТГ) – предварительная терапия фитусираном
Временное ограничение: От месяца -2 до дня 1
Оценки центральной лаборатории (пик ТГ) будут сообщены за период до фитусирана.
От месяца -2 до дня 1
Пик ТГ на фоне лечения фитусираном
Временное ограничение: С 1-го дня по 4-й месяц
Оценки центральной лаборатории (пик ТГ) будут сообщены за период лечения фитусираном.
С 1-го дня по 4-й месяц
Концентрации эмицизумаба в плазме
Временное ограничение: До 4-го месяца лечения фитусираном
Концентрации эмицизумаба в плазме будут сообщены
До 4-го месяца лечения фитусираном
Количество участников с НЯ с 1-го по 18-й месяц лечения фитусираном
Временное ограничение: С 1 дня по 18 месяц
Будет сообщено о частоте возникновения, тяжести и серьезности НЯ.
С 1 дня по 18 месяц
Изменение общей удовлетворенности лечением участников в течение периода лечения фитусираном, оцененное с помощью баллов по Опроснику удовлетворенности лечением для лекарств (TSQM-9).
Временное ограничение: Примерно с -2 месяца по 19 месяц [посещение в конце исследования (EoS)]
Будут представлены три области эффективности, удобства и глобального удовлетворения.
Примерно с -2 месяца по 19 месяц [посещение в конце исследования (EoS)]
Предпочтения участников в отношении лечения (через Анкету предпочтений)
Временное ограничение: На 12 месяце
Данные анкеты предпочтений будут сообщены
На 12 месяце
Изменение физического функционирования и физической активности участников в течение периода лечения фитусираном (по данным Международного опросника физической активности [IPAQ]) с течением времени
Временное ограничение: Примерно со 2-го по 19-й месяц (EoS) посещение
Данные о физическом функционировании и физической активности участников в течение периода лечения фитусираном будут собираться с помощью Международного опросника по физической активности и сообщаться.
Примерно со 2-го по 19-й месяц (EoS) посещение
Изменение состояния суставов участников (по шкале оценки состояния суставов при гемофилии [HJHS]) в течение периода лечения фитусираном с течением времени.
Временное ограничение: Примерно со 2-го по 19-й месяц (EoS) посещение
Будет сообщено о HJHS в период лечения фитусираном.
Примерно со 2-го по 19-й месяц (EoS) посещение
Годовая частота кровотечений (ABR) при приеме профилактики фитусираном
Временное ограничение: С 4-го по 18-й месяц (период продления на 14 месяцев)
Будет сообщена частота эпизодов кровотечений, подвергшихся лечению.
С 4-го по 18-й месяц (период продления на 14 месяцев)
Уровни антитробина (AT) во время лечения до фитусирана
Временное ограничение: С месяца -2 до 1 дня
Центральные лабораторные оценки (AT) будут сообщены для периода лечения до фитусирана
С месяца -2 до 1 дня
AT уровни во время профилактики фитизирана
Временное ограничение: С 1 до 4 месяца 4
Центральные лабораторные оценки (AT) будут сообщены для лечения Fitusiran
С 1 до 4 месяца 4
Изменение интенсивности боли взрослых участников во время периода лечения Fitusiran с течением времени
Временное ограничение: Примерно с месяца - 2 до 19 месяца (EOS) визит

SPMIS (информационная информационная система измерения результатов, сообщаемые пациентом). Каждый вопрос имеет пять вариантов ответа от одного («без боли») до пяти («очень тяжелая»).

Взрослые участники (возраст ≥ 18 лет) самостоятельно заполнит анкету интенсивности боли 3A v2.0.
Примерно с месяца - 2 до 19 месяца (EOS) визит
Изменение интенсивности боли участников подростков во время периода лечения Fitusiran с течением времени
Временное ограничение: Примерно с месяца - 2 до 19 месяца (EOS) визит

PROMIS Pediatric Numerecry Scale v.1.0 - Интенсивность боли 1А состоит из одного элемента, измеряющего среднюю интенсивность боли с периодом отзыва 7 дней. Вопрос имеет десять вариантов ответа от одного («без боли») до десяти («худшая боль»).

Участники подростков (возраст ≥12 лет и <17 лет) будут самостоятельно самостоятельно, интенсивность педиатрической боли 1а V.1.0.
Примерно с месяца - 2 до 19 месяца (EOS) визит

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 января 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SFY17741
  • 2022-502414-84 (Идентификатор реестра: CTIS)
  • U1111-1280-7227 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Более подробную информацию о критериях обмена данными Санофи, соответствующих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться