Um estudo para testar um medicamento (Fitusiran) para prevenir sangramentos em pessoas com hemofilia grave que já receberam tratamento preventivo com emicizumabe

Critério de inclusão:

• Os participantes do sexo masculino devem ter ≥18 anos de idade inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado

• Diagnóstico de hemofilia A congênita grave (FVIII < 1%), conforme evidenciado por uma medição laboratorial central na triagem ou evidência documentada de prontuário médico.

  • Título de inibidor ≥0,6 BU/mL na triagem, ou
  • Título de inibidor <0,6 BU/mL na triagem com evidência de prontuário médico de 2 títulos consecutivos ≥0,6 BU/mL, ou
  • Título de inibidor <0,6 BU/mL na triagem com evidência de resposta anamnéstica em prontuário médico.
• Participantes que estão atualmente recebendo a dose completa rotulada de profilaxia com emicizumabe, independentemente do status de inibidor/não inibidor.
• Capaz de dar consentimento informado assinado que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (CIF) e neste protocolo.

Critério de exclusão: Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

• Distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos
• História de síndrome do anticorpo antifosfolípide.
• História de tromboembolismo arterial ou venoso, fibrilação atrial, doença valvular significativa, infarto do miocárdio, angina, ataque isquêmico transitório ou acidente vascular cerebral. Os participantes que tiveram trombose associada ao acesso venoso permanente podem ser inscritos.
• Presença de doença hepática clinicamente significativa
• Participação atual ou anterior em um ensaio de fitusiran
• Participação atual ou anterior em um ensaio de terapia genética
• Atividade de AT <60% na triagem, conforme determinado pela medição do laboratório central
• Distúrbio trombofílico coexistente - Anticorpo do vírus da hepatite C positivo, exceto participantes que tenham carga viral da hepatite C negativa e sem evidência de cirrose
• Presença de hepatite aguda, ou seja, hepatite A, hepatite E.
• Presença de infecção aguda ou crônica por hepatite B
• Conhecido como HIV positivo com contagem de CD4 <200 células/μL.
• Função renal reduzida

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um paciente em um ensaio clínico.