En studie för att testa ett läkemedel (Fitusiran) för att förebygga blödningar hos personer med svår hemofili som tidigare fått förebyggande behandling med Emicizumab

Inklusionskriterier:

• Manliga deltagare måste vara ≥18 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket

• Diagnos av svår medfödd blödarsjuka A (FVIII < 1 %) påvisad av en central laboratoriemätning vid screening eller dokumenterad journalbevis.

  • Inhibitortiter på ≥0,6 BU/ml vid screening, eller
  • Inhibitortiter på <0,6 BU/mL vid screening med journalbevis på 2 på varandra följande titrar ≥0,6 BU/mL, eller
  • Inhibitortiter <0,6 BU/ml vid Screening med journalbevis på anamnestisk respons.
• Deltagare som för närvarande är på den fulla märkta dosen av emicizumab profylax, oavsett hämmare/icke-hämmare status.
• Kan ge undertecknat informerat samtycke som inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll.

Uteslutningskriterier: Deltagare utesluts från studien om något av följande kriterier gäller:

• Kända samexisterande blödningsrubbningar
• Historik av antifosfolipidantikroppssyndrom.
• Historik av arteriell eller venös tromboembolism, förmaksflimmer, signifikant klaffsjukdom, hjärtinfarkt, angina, övergående ischemisk attack eller stroke. Deltagare som har upplevt trombos i samband med inneboende venös åtkomst kan registreras.
• Förekomst av kliniskt signifikant leversjukdom
• Nuvarande eller tidigare deltagande i en fitusiran-prövning
• Nuvarande eller tidigare deltagande i en genterapiförsök
• AT-aktivitet <60 % vid screening, bestämt genom central laboratoriemätning
• Samexisterande trombofil sjukdom - Hepatit C virus antikropp positiv, förutom deltagare som har negativ Hepatit C virus belastning och inga tecken på cirros
• Förekomst av akut hepatit, dvs hepatit A, hepatit E.
• Förekomst av akut eller kronisk hepatit B-infektion
• Känd för att vara HIV-positiv med CD4-antal <200 celler/μL.
• Nedsatt njurfunktion

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.