Un estudio para probar un medicamento (fitusiran) para prevenir hemorragias en personas con hemofilia grave que previamente recibieron tratamiento preventivo con emicizumab

Criterios de inclusión:

• Los participantes masculinos deben tener ≥18 años inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.

• Diagnóstico de hemofilia A congénita grave (FVIII <1%) según lo demostrado por una medición de laboratorio central en el momento de la selección o evidencia documentada del historial médico.

  • Título de inhibidor de ≥0,6 BU/mL en la selección, o
  • Título de inhibidor de <0,6 BU/mL en la selección con evidencia de historial médico de 2 títulos consecutivos ≥0,6 BU/mL, o
  • Título de inhibidor <0,6 BU/mL en la selección con evidencia de respuesta anamnésica en el historial médico.
• Participantes que actualmente reciben la dosis completa indicada de profilaxis con emicizumab, independientemente del estado de inhibidor/no inhibidor.
• Capaz de otorgar un consentimiento informado firmado que incluya el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (FCI) y en este protocolo.

Criterio de exclusión: Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

• Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos
• Historia del síndrome de anticuerpos antifosfolípidos.
• Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso, fibrilación auricular, valvulopatía significativa, infarto de miocardio, angina, ataque isquémico transitorio o accidente cerebrovascular. Se pueden inscribir participantes que hayan experimentado trombosis asociada con el acceso venoso permanente.
• Presencia de enfermedad hepática clínicamente significativa.
• Participación actual o previa en un ensayo de fitusiran.
• Participación actual o previa en un ensayo de terapia génica.
• Actividad de AT <60% en la selección, según lo determinado por medición del laboratorio central
• Trastorno trombofílico coexistente: anticuerpos contra el virus de la hepatitis C positivos, excepto participantes que tienen carga viral de hepatitis C negativa y sin evidencia de cirrosis.
• Presencia de hepatitis aguda, es decir, hepatitis A, hepatitis E.
• Presencia de infección por hepatitis B aguda o crónica.
• Se sabe que es VIH positivo con un recuento de CD4 <200 células/μL.
• Función renal reducida

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.