Tutkimus lääkkeen (Fitusiran) testaamiseksi verenvuotojen ehkäisemiseksi ihmisillä, joilla on vaikea hemofilia ja jotka ovat aiemmin saaneet ennaltaehkäisevää hoitoa emitsitsumabilla
Avoin, yhden käden hoitotutkimus, jossa tutkitaan emitistsumabista Fitusiran-profylaksiin siirtymisen turvallisuutta ja siedettävyyttä yli 18-vuotiailla miehillä, joilla on vaikea hemofilia A, estäjillä tai ilman
Tämä on tutkiva, yhden ryhmän, faasin 1, 1-haarainen tutkimus, jossa arvioidaan fitusiraaniprofylaksiaa sen jälkeen, kun emitistsumabin estohoito on vaihdettu.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida fitusiraaniin siirtymisen turvallisuutta ja siedettävyyttä viimeisen emitistsumabiannoksen siirtymäajan jälkeen. Tutkimus suoritetaan miehillä, joilla on vaikea hemofilia A, inhibiittoreiden kanssa tai ilman, vähintään 18-vuotiaita ja jotka ovat aiemmin saaneet esmitsumabia estolääkitystä.
Tutkimuksen yksityiskohtia ovat:
Opintojen kesto on noin 28 kuukautta:
- Seulontajakso kestää noin 2 kuukautta.
- Ennen fitusiran-hoidon aloittamista on siirtymäaika (pre-fitusiran-hoitojakso)
- Fitusiran-hoidon kesto on enintään 18 kuukautta (fitusiran-hoitojakso)
- Antitrombiinin (AT) seurantajakso (FU) kestää enintään 6 kuukautta viimeisen fitusiraaniannoksen jälkeen (jonka aikana AT-aktiivisuustasoa seurataan noin kuukauden välein viimeisen fitusiraaniannoksen jälkeen, kunnes AT-aktiivisuustasot palautuvat vähintään 60 %).
- Tutkimuskäynnit suunnitellaan kuukausittain / 2 kuukauden välein 28 päivän (4 viikon) / 56 päivän (8 viikon) välein fitusiran-hoitojakson aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
- Sähköposti: contact-us@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
Podlaskie
-
Taipei, Podlaskie, Taiwan, 100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Children's Hospital Los Angeles- Site Number : 8400005
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten osallistujien tulee olla vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
Vaikean synnynnäisen hemofilia A:n diagnoosi (FVIII < 1 %), joka on todistettu keskuslaboratoriomittauksella seulonnassa tai dokumentoidulla lääketieteellisellä todisteella.
- Inhibiittoritiitteri ≥0,6 BU/ml seulonnassa tai
- Inhibiittoritiitteri <0,6 BU/ml seulonnassa, kun lääketieteelliset tiedot ovat todisteita kahdesta peräkkäisestä tiitteristä ≥ 0,6 BU/ml, tai
- Inhibiittoritiitteri <0,6 BU/ml seulonnassa ja lääketieteelliset todisteet anamnestisesta vasteesta.
- Osallistujat, joilla on tällä hetkellä täysi leimattu emitistsumabi-profylaksiaannos inhibiittorin/ei-inhibiittorin tilasta riippumatta.
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Poissulkemiskriteerit: Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:
- Tunnetut rinnakkaiset verenvuotohäiriöt
- Aiempi antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä.
- Aiempi valtimo- tai laskimotromboembolia, eteisvärinä, merkittävä läppäsairaus, sydäninfarkti, angina pectoris, ohimenevä iskeeminen kohtaus tai aivohalvaus. Osallistujat, jotka ovat kokeneet tromboosin, joka liittyy pysyvään laskimoon pääsyyn, voidaan ottaa mukaan.
- Kliinisesti merkittävän maksasairauden esiintyminen
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen fitusiran-tutkimukseen
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen geeniterapiatutkimukseen
- AT-aktiivisuus <60 % seulonnassa, määritettynä keskuslaboratoriomittauksella
- Samanaikainen trombofiilinen häiriö – C-hepatiittiviruksen vasta-ainepositiivinen, paitsi osallistujilla, joilla on negatiivinen C-hepatiittiviruskuorma ja joilla ei ole merkkejä kirroosista
- Akuutin hepatiitti eli hepatiitti A, hepatiitti E.
- Akuutin tai kroonisen hepatiitti B -infektion esiintyminen
- Tiedetään HIV-positiiviseksi CD4-määrällä <200 solua/μl.
- Vähentynyt munuaisten toiminta
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia seikkoja, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: fitusiran
Fitusiraania edeltävä hoitojakso määritellään siirtymäkaudeksi ensimmäiseen fitusiraanin antamiseen. Osallistujat saavat pyynnöstä tai profylaktista hoitoa suonensisäisillä hyytymistekijäkonsentraateilla (IV CFC:t) tai ohitusaineilla (BPA) kuukaudesta 2 päivään 1. Fitusiran-hoitojakso: Osallistujat saavat ihonalaista (SC) fitusiraaniprofylaksia kerran 2 kuukauden välein (Q2M) tai kerran kuukaudessa (QM) päivästä 1 kuukauteen 18. Osallistujat voivat saada IV antitrombiinikonsentraattia (ATIIIC) tutkijan harkinnan perusteella. AT FU -jakso: Osallistujia seurataan, kunnes AT-aktiivisuustasot palautuvat vähintään 60 %:iin (keskuslaboratoriota kohti). Verenvuototapauksissa osallistujat saavat IV CFC:tä tai BPA:ta. Osallistujat voivat saada IV ATIIIC:n tutkijan päätöksestä. |
Lääkemuoto: Injektioliuos - Antoreitti: Subkutaaninen (SC) injektio
Muut nimet:
Lääkemuoto: Injektioneste, liuos - Antoreitti: Laskimonsisäinen (IV) injektio
Lääkemuoto: Injektioliuos - Antoreitti: Laskimonsisäinen (IV) injektio
Lääkemuoto: Injektioliuos - Antoreitti: SC-injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) fitusiran-hoidon aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuukauteen 4
|
Fitusiran-hoidon aikana esiintyneiden haittavaikutusten ilmaantuvuus, vakavuus ja vakavuus ilmoitetaan
|
Päivästä 1 kuukauteen 4
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Trombiinin huipputuotanto (TG) - pre-fitusiran-hoito
Aikaikkuna: Kuukaudesta -2 päivään 1
|
Keskuslaboratorioarvioinnit (huippu-TG) raportoidaan prefitusiran-jaksolta
|
Kuukaudesta -2 päivään 1
|
|
Huippu TG fitusiran-hoidon aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuukauteen 4
|
Keskuslaboratorioarvioinnit (TG-huippu) raportoidaan fitusiran-hoitojakson aikana
|
Päivästä 1 kuukauteen 4
|
|
Emisitsumabipitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukauden fitusiran-hoito
|
Plasman emitsitsumabipitoisuudet raportoidaan
|
Jopa 4 kuukauden fitusiran-hoito
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia fitusiran-hoidon päivästä 1 päivästä 18 kuukauteen
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 18 kuukauteen
|
AE-tapausten ilmaantuvuus, vakavuus ja vakavuus ilmoitetaan
|
Päivästä 1 aina 18 kuukauteen
|
|
Muutos osallistujien yleisessä hoitotyytyväisyydessä fitusiran-hoitojakson aikana arvioituna hoitotyytyväisyyskyselylomakkeen (TSQM-9) avulla.
Aikaikkuna: Noin kuukaudesta -2 kuukauteen 19 [tutkimuksen lopussa (EoS) -käynti]
|
Kolme osa-aluetta: tehokkuus, mukavuus ja yleinen tyytyväisyys raportoidaan
|
Noin kuukaudesta -2 kuukauteen 19 [tutkimuksen lopussa (EoS) -käynti]
|
|
Osallistujien hoitotoiveet (Preference-kyselylomakkeen kautta)
Aikaikkuna: Kuukaudessa 12
|
Preference-kyselyn tiedot raportoidaan
|
Kuukaudessa 12
|
|
Muutos osallistujien fyysisessä toiminnassa ja fyysisessä aktiivisuudessa fitusiran-hoitojakson aikana (International Physical Activity Questionnaire [IPAQ] kautta) ajan myötä
Aikaikkuna: Noin kuukausi - 2 - kuukausi 19 (EoS) -käynti
|
Osallistujien fyysistä toimintaa ja fyysistä aktiivisuutta koskevat tiedot fitusiran-hoitojakson aikana kerätään kansainvälisen fyysisen aktiivisuuden kyselylomakkeen kautta ja raportoidaan
|
Noin kuukausi - 2 - kuukausi 19 (EoS) -käynti
|
|
Muutos osallistujien nivelten terveydessä (Hemophilia Joint Health Score [HJHS] kautta) fitusiran-hoidon aikana ajan myötä
Aikaikkuna: Noin kuukausi - 2 - kuukausi 19 (EoS) -käynti
|
HJHS fitusiran-hoitojakson aikana raportoidaan
|
Noin kuukausi - 2 - kuukausi 19 (EoS) -käynti
|
|
Annualized Bleeding Rate (ABR) fitusiran-profylaksia saamisen aikana
Aikaikkuna: 4. kuukaudesta 18. kuukauteen (14 kuukauden jatkoaika)
|
Hoidettujen verenvuotojaksojen esiintymistiheys ilmoitetaan
|
4. kuukaudesta 18. kuukauteen (14 kuukauden jatkoaika)
|
|
Antitrombiinin (AT) tasot edeltävän fitusiraanihoidon aikana
Aikaikkuna: Kuukaudesta -2 päivään 1
|
Keskuslaboratorioarviointeja (AT) ilmoitetaan fitusiraania edeltävälle hoitokaudelle
|
Kuukaudesta -2 päivään 1
|
|
AT -tasot fituusiranin ennaltaehkäisyn aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuukauteen 4
|
Keskuslaboratorion arvioinnit (AT) ilmoitetaan Fituusiran -hoidossa
|
Päivästä 1 kuukauteen 4
|
|
Muutos aikuisten osallistujien kivun voimakkuudessa Fituusiranin hoitojakson aikana ajan myötä
Aikaikkuna: Noin kuukaudesta - 2 kuukauteen 19 (EOS) vierailu
|
Promis (potilaan ilmoittama tulos mittaustietojärjestelmä) Kivun voimakkuus 3A v2.0 koostuu kolmesta tuotteesta, jotka mittaavat kivun pahinta, keskimääräistä ja nykyistä voimakkuutta, kun palautusjakso on 7 päivää. Jokaisessa kysymyksessä on viisi vastausvaihtoehtoa yhdestä ('ei kipua') viiteen ('erittäin vakava'). Aikuiset osallistujat (ikä ≥ 18 vuotta) täyttävät itse täydentävän kivun voimakkuutta 3a v2.0 -kysely. |
Noin kuukaudesta - 2 kuukauteen 19 (EOS) vierailu
|
|
Muutos murrosikäisten osallistujien kivun voimakkuudessa Fitutusiranin hoitojakson aikana ajan myötä
Aikaikkuna: Noin kuukaudesta - 2 kuukauteen 19 (EOS) vierailu
|
Lastenlääketieteellinen luokitusasteikko v.1.0 - Kivun voimakkuus 1A koostuu yhdestä esineestä, joka mittaa kivun keskimääräistä voimakkuutta 7 päivän palauttamisjaksolla. Kysymyksellä on kymmenen vastausvaihtoehtoa yhdestä ('ei kipua') - kymmeneen ('pahin kipu'). Teini-ikäiset osallistujat (ikä ≥12 vuotta ja <17 vuotta) täydentävät itse lasten kivun voimakkuutta 1a v.1.0. |
Noin kuukaudesta - 2 kuukauteen 19 (EOS) vierailu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Antikoagulantit
- emikizumabi
- fotusiran
Muut tutkimustunnusnumerot
- SFY17741
- 2022-502414-84 (Rekisterin tunniste: CTIS)
- U1111-1280-7227 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .