Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lääkkeen (Fitusiran) testaamiseksi verenvuotojen ehkäisemiseksi ihmisillä, joilla on vaikea hemofilia ja jotka ovat aiemmin saaneet ennaltaehkäisevää hoitoa emitsitsumabilla

perjantai 18. syyskuuta 2026 päivittänyt: Sanofi

Avoin, yhden käden hoitotutkimus, jossa tutkitaan emitistsumabista Fitusiran-profylaksiin siirtymisen turvallisuutta ja siedettävyyttä yli 18-vuotiailla miehillä, joilla on vaikea hemofilia A, estäjillä tai ilman

This is an exploratory, single group, Phase 4, study to assess treatment with fitusiran prophylaxis after switching from emicizumab prophylaxis.

This study aims to evaluate the safety and tolerability of switching to fitusiran after a transition period from the last dose of emicizumab. The study will be conducted in male participants with severe hemophilia A, with or without inhibitors, aged ≥12 years, who were previously receiving emicizumab prophylaxis.

Study details include:

  • The study duration will be up to approximately 28 months:

    • There will be an approximately 2-month screening period.
    • There will be an approximately 2-month period before fitusiran treatment starts (pre-fitusiran treatment period)
    • The fitusiran treatment duration will be up to 18-months (fitusiran treatment period)
    • The antithrombin (AT) follow-up (FU) period will be approximately 6 months after the last dose of fitusiran (during which the AT activity level will be monitored at approximately monthly intervals following the final fitusiran dose until AT activity levels return to at least 60%).

  • The study site visits are scheduled at monthly/ every 2 months intervals of 28 days (4 weeks) / 56 days (8 weeks), respectively, during the fitusiran treatment period.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
  • Sähköposti: Contact-US@sanofi.com

Opiskelupaikat

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles- Site Number : 8400005
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
        • Rekrytointi
        • Southern Specialty Research- Site Number : 8400011

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Male participants must be ≥12 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent

  • Diagnosis of severe congenital hemophilia A (FVIII < 1%) as evidenced by a central laboratory measurement at screening or documented medical record evidence.

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at Screening, or
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, or
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of anamnestic response.

  • Participants who are currently on the full labeled dose of emicizumab prophylaxis, irrespective of inhibitor/non-inhibitor status.

  • Signed informed consent/assent which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known coexisting bleeding disorders
  • History of antiphospholipid antibody syndrome.
  • History of arterial or venous thromboembolism, atrial fibrillation, significant valvular disease, myocardial infarction, angina, transient ischemic attack, or stroke. Participants who have experienced thrombosis associated with indwelling venous access may be enrolled.
  • Presence of clinically significant liver disease
  • Current or prior participation in a fitusiran trial
  • Current or prior participation in a gene therapy trial
  • AT activity <60% at Screening, as determined by central laboratory measurement
  • Coexisting thrombophilic disorder - Hepatitis C virus antibody positive, except participants who have negative Hepatitis C viral load and no evidence of cirrhosis
  • Presence of acute hepatitis, ie, hepatitis A, hepatitis E.
  • Presence of acute or chronic hepatitis B infection
  • Known to be HIV positive with CD4 count <200 cells/μL.
  • Reduced renal function

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: fitusiran

The pre-fitusiran treatment period is defined as the transition period up to the first fitusiran administration. Participants will receive on demand or prophylactic treatment with intravenous clotting factor concentrates (IV CFCs) or bypassing agents (BPAs) from Month-2 until Day 1.

Fitusiran treatment period: Participants will receive subcutaneous (SC) fitusiran prophylaxis once every 2 months (Q2M) or once monthly (QM) from Day 1 until Month18.

Participants may receive IV antithrombin concentrate (ATIIIC) upon investigator's judgement.

AT FU period: Participants will be followed up until AT activity levels recover to at least 60% (per central laboratory).

In case of bleeding events participants will receive IV CFCs or BPAs. Participants may receive IV ATIIIC upon investigator's judgement.
Lääke: Fitusiran (SAR439774)

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous (SC) injection

Muut nimet:
  • SAR439774, QFitlia®
Biologinen: Clotting factor concentrates (CFC) or bypassing agents (BPA)

Pharmaceutical form: Solution for injection-Route of administration: Intravenous (IV) injection

Biologinen: Antithrombin concentrate (ATIIIC)

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Intravenous (IV) injection

Biologinen: Emicizumab

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:SC injection

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of participants with Adverse events (AEs) during the fitusiran treatment
Aikaikkuna: From Day 1 up to Month 4

Incidence, severity, and seriousness, of AEs occurred during fitusiran treatment period will be reported
From Day 1 up to Month 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
The peak thrombin generation (TG) - pre fitusiran treatment
Aikaikkuna: From Month -2 up to Day 1

Central laboratory assessments (peak TG) will be reported for pre-fitusiran period
From Month -2 up to Day 1
The peak TG during fitusiran treatment
Aikaikkuna: From Day 1 up to Month 4

Central laboratory assessments (peak TG) will be reported for fitusiran treatment period
From Day 1 up to Month 4
The antithrombin (AT) levels during pre-fitusiran treatment
Aikaikkuna: From Month -2 up to Day 1

Central laboratory assessments (AT) will be reported for pre-fitusiran treatment period
From Month -2 up to Day 1
The AT levels during fitusiran prophylaxis
Aikaikkuna: From Day 1 up to Month 4

Central laboratory assessments (AT) will be reported for fitusiran treatment
From Day 1 up to Month 4
Emicizumab concentrations in plasma
Aikaikkuna: Up to Month 4 of fitusiran treatment

Emicizumab concentrations in plasma will be reported
Up to Month 4 of fitusiran treatment
Number of participants with AEs from Day 1 to Month 18 of fitusiran treatment
Aikaikkuna: From Day 1 up to Month 18

Incidence, severity, and seriousness of AEs will be reported
From Day 1 up to Month 18
Change in participants' overall treatment satisfaction during the fitusiran treatment period assessed via the Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9) domain scores
Aikaikkuna: From approximately Month -2 to Month 19 [end of study (EoS) visit]

The three domains of effectiveness, convenience, and global satisfaction will be reported
From approximately Month -2 to Month 19 [end of study (EoS) visit]
Participants' treatment preferences (via the Preference Questionnaire)
Aikaikkuna: At Month 12

The Preference questionnaire Data will be reported
At Month 12
Change in adult participants' pain intensity during the fitusiran treatment period over time
Aikaikkuna: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

The PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) Pain Intensity 3a v2.0 consists of three items measuring the worst, average, and current intensity of pain with a recall period of 7 days. Each question has five response options ranging from one ('no pain') to five ('very severe').

Adult participants (age ≥ 18 years) will self-complete the PROMIS Pain Intensity 3a v2.0 questionnaire.
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in adolescent participants' pain intensity during the fitusiran treatment period over time
Aikaikkuna: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

The PROMIS Pediatric Numeric Rating Scale v.1.0 - Pain Intensity 1a consists of one item measuring the average intensity of pain with a recall period of 7 days. The question has ten response options ranging from one ('no pain') to ten ('worst pain').

Adolescent participants (age ≥12 years and <17 years) will self-complete the PROMIS Pediatric Pain Intensity 1a v.1.0.
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in participants' physical functioning and physical activity during the fitusiran treatment period (via the International Physical Activity Questionnaire [IPAQ]) over time
Aikaikkuna: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

Participants' physical functioning and physical activity data during the fitusiran treatment period will be collected via the International Physical Activity Questionnaire and reported
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in participants' joint health (via the Hemophilia Joint Health Score [HJHS]) during the fitusiran treatment period over time
Aikaikkuna: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

HJHS during the fitusiran treatment period will be reported
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Annualized Bleeding Rate (ABR) while receiving fitusiran prophylaxis
Aikaikkuna: From Month 4 up to Month 18 (14-month extension period)

The frequency of treated bleeding episodes will be reported
From Month 4 up to Month 18 (14-month extension period)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 28. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SFY17741
  • 2022-502414-84 (Rekisterin tunniste: CTIS)
  • U1111-1280-7227 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa