一项测试药物 (Fitusiran) 用于预防先前接受过 Emicizumab 预防性治疗的严重血友病患者出血的研究
一项开放标签、单组治疗研究，旨在调查 18 岁以上患有严重 A 型血友病（无论有或没有抑制剂）的男性参与者从 Emicizumab 转为 Fitusiran 预防的安全性和耐受性
这是一项探索性、单组、1 期、单组研究，旨在评估从 emicizumab 预防转为预防后使用 fitusiran 预防的治疗。
本研究旨在评估从最后一剂艾美珠单抗过渡期后改用 Fitusiran 的安全性和耐受性。 该研究将在患有严重甲型血友病（有或没有抑制剂）的男性参与者中进行，年龄≥18岁，之前接受过艾美珠单抗预防。
研究细节包括：
研究持续时间将长达约28个月：
- 将有大约 2 个月的筛选期。
- 在fitusiran治疗开始之前会有一个过渡期（pre-fitusiran治疗期）
- fitusiran治疗持续时间将长达18个月（fitusiran治疗期）
- 抗凝血酶 (AT) 随访 (FU) 期为最后一次服用 fitusiran 后长达 6 个月（在此期间，将在最后一次 fitusiran 剂量后大约每月监测一次 AT 活性水平，直到 AT 活性水平恢复到至少 60%）。
- 在 fitusiran 治疗期间，研究中心访问安排为每月/每 2 个月一次，间隔分别为 28 天（4 周）/56 天（8 周）。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 电话号码：option 6 800-633-1610
- 邮箱：contact-us@sanofi.com
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时，男性参与者必须年满 18 岁（含）
严重先天性血友病 A (FVIII < 1%) 的诊断由筛查时的中心实验室测量或病历记录证据证明。
- 筛选时抑制剂滴度≥0.6 BU/mL，或
- 筛选时抑制剂滴度<0.6 BU/mL，且医疗记录证据显示连续 2 次滴度≥0.6 BU/mL，或
- 筛选时抑制剂滴度<0.6 BU/mL，并有病历记录证据证明反应。
- 目前正在接受全标签剂量艾美珠单抗预防的参与者，无论抑制剂/非抑制剂状态如何。
- 能够签署知情同意书，其中包括遵守知情同意书 (ICF) 和本方案中列出的要求和限制。
排除标准：如果符合以下任何标准，参与者将被排除在研究之外：
- 已知共存的出血性疾病
- 抗磷脂抗体综合征病史。
- 有动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗塞、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史。 经历过与留置静脉通路相关的血栓形成的参与者可以参加。
- 存在有临床意义的肝脏疾病
- 当前或之前参加过 fitusiran 试验
- 当前或之前参与基因治疗试验
- 筛选时 AT 活性 <60%，由中心实验室测量确定
- 共存血栓形成性疾病 - 丙型肝炎病毒抗体呈阳性，但丙型肝炎病毒载量为阴性且无肝硬化证据的参与者除外
- 存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。
- 存在急性或慢性乙型肝炎感染
- 已知 HIV 呈阳性，CD4 计数 <200 个细胞/μL。
- 肾功能下降
上述信息并不旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：菲图西兰
Fitusiran 治疗前期定义为第一次 Fitusiran 给药之前的过渡期。 从第 2 个月到第 1 天，参与者将接受静脉注射凝血因子浓缩物 (IV CFC) 或旁路药物 (BPA) 的按需或预防性治疗。 Fitusiran 治疗期：从第 1 天到第 18 个月，参与者将每 2 个月 (Q2M) 一次或每月 (QM) 接受皮下 (SC) fitusiran 预防治疗。 根据研究者的判断，参与者可能会接受静脉注射抗凝血酶浓缩物（ATIIIC）。 AT FU 期：将对参与者进行随访，直到 AT 活动水平恢复到至少 60%（每个中心实验室）。 如果发生出血事件，参与者将接受静脉注射 CFC 或 BPA。 根据研究者的判断，参与者可能会接受 IV AIIIC。 |
剂型：注射液-给药途径：皮下（SC）注射
其他名称：
剂型：注射液-给药途径：静脉（IV）注射
剂型：注射液-给药途径：静脉（IV）注射
剂型：注射液-给药途径：皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 fitusiran 治疗期间出现不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：从第一天到第四个月
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将报告 fitusiran 治疗期间发生的 AE 的发生率、严重程度和严重性
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从第一天到第四个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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凝血酶生成峰值 (TG) - Fitusiran 治疗前
大体时间：从第-2 个月到第 1 天
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将报告 pre-fitusiran 期间的中央实验室评估（峰值 TG）
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从第-2 个月到第 1 天
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Fitusiran 治疗期间的峰值 TG
大体时间：从第一天到第四个月
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将报告 fitusiran 治疗期间的中心实验室评估（峰值 TG）
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从第一天到第四个月
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艾美珠单抗血浆浓度
大体时间：直至 Fitusiran 治疗第 4 个月
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将报告血浆中艾美珠单抗浓度
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直至 Fitusiran 治疗第 4 个月
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从 fitusiran 治疗第 1 天到第 18 个月出现 AE 的参与者人数
大体时间：从第 1 天到第 18 个月
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将报告 AE 的发生率、严重性和严重性
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从第 1 天到第 18 个月
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通过药物治疗满意度调查问卷 (TSQM-9) 领域评分评估参与者在 fitusiran 治疗期间总体治疗满意度的变化
大体时间：大约从第 -2 个月到第 19 个月 [研究结束 (EoS) 访视]
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将报告有效性、便利性和全球满意度三个领域
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大约从第 -2 个月到第 19 个月 [研究结束 (EoS) 访视]
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参与者的治疗偏好（通过偏好问卷）
大体时间：第 12 个月
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将报告偏好调查问卷数据
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第 12 个月
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Fitusiran 治疗期间参与者的身体机能和身体活动随时间的变化（通过国际身体活动问卷 [IPAQ]）
大体时间：大约从第 2 个月到第 19 个月 (EoS) 访问
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参与者在 fitusiran 治疗期间的身体机能和身体活动数据将通过国际身体活动问卷收集并报告
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大约从第 2 个月到第 19 个月 (EoS) 访问
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在 fitusiran 治疗期间，参与者的关节健康状况随时间的变化（通过血友病关节健康评分 [HJHS]）
大体时间：大约从第 2 个月到第 19 个月 (EoS) 访问
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将报告 Fitusiran 治疗期间的 HJHS
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大约从第 2 个月到第 19 个月 (EoS) 访问
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接受 fitusiran 预防时的年化出血率 (ABR)
大体时间：从第 4 个月到第 18 个月（14 个月的延长期）
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将报告已治疗的出血事件的频率
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从第 4 个月到第 18 个月（14 个月的延长期）
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固定前治疗期间的抗凝血酶（AT）水平
大体时间：从一个月-2到第1天
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将报告中央实验室评估（AT）
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从一个月-2到第1天
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预防fitusiran期间的AT水平
大体时间：从第1天到第4个月
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将报告中央实验室评估（AT）进行Fitusiran治疗
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从第1天到第4个月
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随着时间的推移，成年参与者疼痛强度的变化
大体时间：大约一个月至2个月到19个月（EOS）访问
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PROMIS（患者报告的结果测量信息系统）疼痛强度3A v2.0由三个项目组成，测量最差，平均和当前的疼痛强度为7天。 每个问题都有五个回答选项，范围从一个（“无痛”）到五个（“非常严重”）。 成年参与者（年龄≥18岁）将自我完成Promis疼痛强度3A v2.0问卷。 |
大约一个月至2个月到19个月（EOS）访问
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随着时间的推移，青少年参与者疼痛强度的变化
大体时间：大约一个月至2个月到19个月（EOS）访问
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Promis小儿数字评级量表v.1.0 - 疼痛强度1A由一个项目组成，测量平均疼痛强度为7天。 这个问题有十个回答选项，从一个（“无疼痛”）到十个（“最严重的痛苦”）。 青少年参与者（年龄≥12岁，<17岁）将自我完成Promis小儿疼痛强度1A v.1.0。 |
大约一个月至2个月到19个月（EOS）访问
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SFY17741
- 2022-502414-84 (注册表标识符：CTIS)
- U1111-1280-7227 (注册表标识符：ICTRP)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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