En studie for å teste en medisin (Fitusiran) for å forhindre blødninger hos personer med alvorlig hemofili som tidligere har mottatt forebyggende behandling med Emicizumab

Inklusjonskriterier:

• Mannlige deltakere må være ≥18 år inkludert, på tidspunktet for signering av det informerte samtykket

• Diagnose av alvorlig medfødt hemofili A (FVIII < 1 %) som dokumentert ved en sentral laboratoriemåling ved screening eller dokumentert journalbevis.

  • Inhibitortiter på ≥0,6 BU/mL ved screening, eller
  • Inhibitortiter på <0,6 BU/mL ved screening med journalbevis på 2 påfølgende titere ≥0,6 BU/mL, eller
  • Inhibitortiter <0,6 BU/mL ved Screening med journalbevis på anamnestisk respons.
• Deltakere som for øyeblikket er på full merket dose av emicizumab profylakse, uavhengig av hemmer/ikke-hemmer status.
• I stand til å gi signert informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.

Eksklusjonskriterier: Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

• Kjente sameksisterende blødningsforstyrrelser
• Anamnese med antifosfolipid-antistoffsyndrom.
• Anamnese med arteriell eller venøs tromboembolisme, atrieflimmer, signifikant klaffesykdom, hjerteinfarkt, angina, forbigående iskemisk angrep eller hjerneslag. Deltakere som har opplevd trombose assosiert med inneliggende venøs tilgang kan bli registrert.
• Tilstedeværelse av klinisk signifikant leversykdom
• Nåværende eller tidligere deltakelse i en fitusiran-prøve
• Nåværende eller tidligere deltakelse i en genterapiutprøving
• AT-aktivitet <60 % ved screening, bestemt ved sentral laboratoriemåling
• Sameksisterende trombofil lidelse - Hepatitt C-virus antistoff-positiv, unntatt deltakere som har negativ Hepatitt C-virusmengde og ingen tegn på skrumplever
• Tilstedeværelse av akutt hepatitt, dvs. hepatitt A, hepatitt E.
• Tilstedeværelse av akutt eller kronisk hepatitt B-infeksjon
• Kjent for å være HIV-positiv med CD4-tall <200 celler/μL.
• Redusert nyrefunksjon

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.