Uno studio per testare un farmaco (Fitusiran) per prevenire i sanguinamenti in persone affette da emofilia grave che hanno precedentemente ricevuto un trattamento preventivo con emicizumab

Criterio di inclusione:

• I partecipanti di sesso maschile devono avere almeno 18 anni di età compresi al momento della firma del consenso informato

• Diagnosi di emofilia A congenita grave (FVIII <1%) come evidenziato da una misurazione del laboratorio centrale allo screening o da prove documentate in cartella clinica.

  • Titolo dell'inibitore ≥0,6 BU/mL allo screening, oppure
  • Titolo dell'inibitore <0,6 BU/mL allo screening con evidenza nella cartella clinica di 2 titoli consecutivi ≥0,6 BU/mL, o
  • Titolo dell'inibitore <0,6 BU/mL allo Screening con evidenza in cartella clinica di risposta anamnestica.
• Partecipanti che stanno attualmente assumendo la dose completa indicata di profilassi con emicizumab, indipendentemente dallo stato di inibitore/non inibitore.
• In grado di fornire un consenso informato firmato che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione: i partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

• Disturbi emorragici coesistenti noti
• Storia della sindrome da anticorpi antifosfolipidi.
• Storia di tromboembolia arteriosa o venosa, fibrillazione atriale, malattia valvolare significativa, infarto miocardico, angina, attacco ischemico transitorio o ictus. Possono essere arruolati i partecipanti che hanno manifestato trombosi associata all'accesso venoso a permanenza.
• Presenza di malattia epatica clinicamente significativa
• Partecipazione attuale o precedente a uno studio fitusiran
• Partecipazione attuale o precedente a uno studio di terapia genica
• Attività AT <60% allo screening, come determinato mediante misurazione del laboratorio centrale
• Disturbo trombofilico coesistente - Anticorpo del virus dell'epatite C positivo, ad eccezione dei partecipanti che hanno carica virale dell'epatite C negativa e nessuna evidenza di cirrosi
• Presenza di epatite acuta, cioè epatite A, epatite E.
• Presenza di infezione da epatite B acuta o cronica
• Noto per essere HIV positivo con conta dei CD4 <200 cellule/μL.
• Funzionalità renale ridotta

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.